摘要
直到20年前,肺动脉高压(PAH)的治疗都是基于病例报告和小系列,并在很大程度上无效。在随后的20年里,随着对PAH发病机制和病理生理学的深入理解,加上定义该疾病的临床和人口学特征的流行病学研究,通过国际专家的合作,对治疗发展的兴趣重新出现,行业和监管机构。这些努力导致了针对假定致病途径的新疗法的稳健、高质量临床试验的表现,导致了10多种新疗法的批准,这些疗法对生命质量和寿命都有有利的影响。然而,我们对PAH的了解仍然不完全,也没有治愈方法。因此,目前的工作重点是识别可能具有针对性的新致病途径,并应用更严格的临床试验设计,以更好地确定这些新的潜在治疗方法的疗效及其在管理方案中的作用。这篇文章由一个由临床专家、试验专家和监管人员组成的工作组编写,总结了目前的技术状况,并提供了关于识别和评估这种具有挑战性的疾病的新治疗方法的有效性和安全性的机遇和挑战的见解。
摘要
肺动脉高压的临床试验设计和新疗法的现状和研究前景http:////whq030mfrxc.
脚注
N.Galiè,V.V编辑的“第六次世界肺动脉高压妇女讨论会的诉讼程序”系列中的8号。Mclaughlin,L.J. Rubin和G. Simonneau
兴趣冲突:O. Sitbon报道MSD,Actelion Pharmaceuticals和GSK的赠款,个人费用和非财政支持,Gossamerbio,Arena Pharmaceuticals和Acceleron Pharmaceuticals的个人费用,以及拜耳医疗保健的赠款和个人费用,在提交的工作之外。
利益冲突:M. Gomberg-Maitland是一名顾问/数据和安全监测董事会成员/科学咨询委员会成员,即展示,Acceleron,Complexa,Merck,Reata和United Therapeutics。Inova接收对她的研究支持,以便从Actelion,Aadi和United Therapeutics进行研究。
兴趣冲突:J. Granton已获得Actelion,拜耳和辉瑞公司的支持,以支持调查员启动的研究。他是PAH的Bellerophon临床试验指导委员会的成员,以及由United Therapeutics赞助的临床审判委员会成员。
利益冲突:M.I.刘易斯报道称,所引用的alpha研究由加州再生医学研究所的授权资助(Grant Clin2-09444)。
利益冲突:S.C. Mathai报告了Actelion的咨询、数据和安全监测委员会成员的个人费用,United Therapeutics的咨询个人费用,以及硬皮病基金会(Scleroderma Foundation)在提交工作之外的拨款;是科学领导委员会、肺动脉高压协会和以病人为中心的结果研究所罕见病咨询小组的成员。
兴趣冲突:M. Rainisio无需披露。
利益冲突:N.L.StockBridge没有什么可披露的。
利益冲突:mr . Wilkins报告了来自Actelion Pharmaceuticals, Bayer HealthCare, GossamerBio和Morphogen-IX的个人费用,在提交的工作之外。
利益冲突:R.T.Zamanian是Actelion Pharmaceuticals,Merck,Vivus和Gossamerbio的顾问,并收到了Actelion Pharmaceuticals的补助金;并拥有专利FK506,用于治疗PAH,发出。
利益冲突:L.J. Rubin报告了Actelion、Arena、Bellerophon、SoniVie和Roivant在进行研究期间的个人费用。
- 收到了2018年10月5日。
- 公认2018年10月9日。
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