TY - T1的临床试验设计和肺动脉高血压的新疗法JF -欧洲呼吸杂志》乔和J - 10.1183/13993003.01908 -2018欧元六世- 53 - 1 SP - 1801908 AU Sitbon Olivier盟——Gomberg-Maitland四旬斋前盟——Granton约翰AU -刘易斯,迈克尔。非盟-吉拉,斯蒂芬•c . AU - RainisioMaurizio AU - Stockbridge,诺曼·l . AU -威尔金斯,马丁·r . AU - Zamanian Roham t . AU -鲁宾,刘易斯j . Y1 - 2019/01/01 UR - //www.qdcxjkg.com/content/53/1/1801908.abstract N2 -直到20年前治疗肺动脉高血压(PAH)是基于案例报告和小系列,并在很大程度上是无效的。在随后的20年里，随着对PAH发病机制和病理生理学的深入理解，加上定义该疾病的临床和人口学特征的流行病学研究，通过国际专家的合作，对治疗发展的兴趣重新出现，行业和监管机构。这些努力导致了针对假定致病途径的新疗法的稳健、高质量临床试验的表现，导致了10多种新疗法的批准，这些疗法对生命质量和寿命都有有利的影响。然而，我们对PAH的了解仍然不完全，也没有治愈方法。因此，目前的工作重点是识别可能具有针对性的新致病途径，并应用更严格的临床试验设计，以更好地确定这些新的潜在治疗方法的疗效及其在管理方案中的作用。这篇文章由一个由临床专家、试验专家和监管人员组成的工作组编写，总结了目前的技术状况，并提供了关于识别和评估这种具有挑战性的疾病的新治疗方法的有效性和安全性的机遇和挑战的见解。肺动脉高压临床试验设计和新疗法的现状和研究前景http://ow.ly/VHQ030mfRxc ER -