TY - Jour T1 - 临床试验设计和新疗法肺动脉高压JF - 欧洲呼吸杂志Jo - Eur Respir J Do - 10.1183/13993003003.01908-2018 VL - 53 IS - 1 SP - 1801908 Au - Sitbon，Olivier Au - Gomberg-Maitland，Mardi Au - Granton，John Au - Lewis，Michael I. Au - Mathai，Stephen C. Au - Rainisio，Maurizio Au - Stockbridge，Norman L. Au - Wilkins，Martin R. Au - Zamanian，Roham T. Au -Rubin，Lewis J. Y1 - 2019/01/01 UR - //www.qdcxjkg.com/content/53/1/1801908.abstract n2 - 直到20年前肺动脉高压（PAH）的治疗是基于的在报告和小系列的情况下，很大程度上是无效的。随着对随后的二十年来，PAH发病机制和病理生理学的更深入了解，与定义条件的临床和人口特征的流行病学研究相结合，通过国际专家，工业和监管机构之间的合作出现了对治疗发展的再生兴趣。这些努力导致了拟议致病途径的新型疗法的强大，高质量的临床试验，导致批准超过10个新的疗法，这些疗法有利地影响了生命的质量和持续时间。然而，我们对PAH的理解仍然不完整，没有治愈。因此，现在努力侧重于鉴定可能靶向的新型致病途径，并施加更严格的临床试验设计，以更好地确定这些新潜在治疗的功效及其在管理方案中的作用。本文由专家诊所，试验专家和监管机构组成的工作组编写，总结了本领域的现状，并向识别和评估新治疗的效力和安全的机会和挑战提供了洞察力的洞察力.state临床试验设计中的艺术与研究视角，肺动脉高压的新疗法http://ows.ly/vhq030mfrxc er -