%0杂志文章%A西本，奥利维尔%A冈伯格-梅特兰，Mardi %A格兰顿，John %A Lewis, Michael I. %A Mathai, Stephen C. %A Rainisio, Maurizio %A Stockbridge, Norman L. %A Wilkins, Martin R. %A Zamanian, Roham T. %A Rubin，Lewis J. T肺动脉高压的临床试验设计和新疗法%D 2019 %R 10.1183/13993003.01908-2018 %J欧洲呼吸杂志%P 1801908 %V 53% N 1% X直到20年前，肺动脉高压(PAH)的治疗都是基于病例报告和小系列，并且在很大程度上是无效的。在随后的20年里，随着对多环芳烃发病机制和病理生理学的深入了解，再加上确定该疾病临床和人口特征的流行病学研究，通过国际专家、行业和监管机构之间的合作，人们对治疗开发重新产生了兴趣。这些努力导致了针对假定致病途径的新疗法的可靠、高质量临床试验的表现，导致10多种新疗法的批准，这些新疗法对生命质量和寿命都产生了有益的影响。然而，我们对多环芳烃的认识仍然不完整，也没有治愈方法。因此，目前的工作重点是确定可能靶向的新致病途径，并应用更严格的临床试验设计来更好地确定这些新的潜在治疗方法的疗效及其在管理方案中的作用。这篇文章是由临床专家、临床试验专家和监管机构组成的工作组编写的，总结了目前的技术现状，并洞察了识别和评估这一具有挑战性疾病的新治疗方法的有效性和安全性的机会和挑战。肺动脉高压临床试验设计和新疗法的最新技术和研究前景http://ow.ly/VHQ030mfRxc %U //www.qdcxjkg.com/content/erj/53/1/1801908.full.pdf