Ty -jour t1-依赖辅助腺病毒载体的辅助cFTR将CFTR挽救至囊性纤维化的野生型功能水平，该囊性纤维化上皮细胞带有I类突变JF -Europen Respiratory Journal Jo -Eur Respir J -10.1183/1.1183/139993003.002053003.00205-2020-2020-2020-56 is--56 is--56是 -5 SP -2000205 AU -CAO，Huibi Au -Ouyang，Hong Au -Laselva，Onofrio au -Bartlett -Bartlett，Claire Au -Zhou -Zhou，Zhichang Peter Au -Duan，Cathleen Au -Gunawardena，Gunawardena，Tarini au -au au -avolio，Julie au -julie au -bear au -bear au -bear christine，Christine，Christine，Christine，Christine，Christine，Christine，ChristinnE. au -gonska，tanja au -hu，jim au -moraes，theo J. y1-2020/11/01 ur -http：//www.qdcxjkg.com/content.com/content/56/56/56/5/5/20002020505.ABSTRACT.ABSTRACT纤维化（CF）是一种影响多个器官的遗传疾病，包括胰腺，肝胆系统和生殖器官；但是，肺部疾病是大多数发病率和死亡率的原因。CF的管理涉及CF跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂，包括校正药物，以增强突变体CFTR的细胞运输以及开放有缺陷的CFTR通道的增强器。这些疗法有望帮助大多数患有CF的个体，但显着的除了未产生全长CFTR蛋白的I类突变的个体。对于这些突变，已经建议将基因置换作为潜在的解决方案。在这项工作中，我们使用了辅助腺病毒载体（HD-CFTR）来表达源自具有I类CFTR突变的CF受试者的鼻中皮细胞培养物。HD-CFTR在CF细胞中显着恢复了功能，并达到了通过使用室和膜电位（FLIPR）测定法检测到的健康对照功能水平。在使用的载体数量和随后的功能结果之间观察到剂量反应关系； small amounts of HD-CFTR were sufficient to correct CFTR function. At higher doses, HD-CFTR did not increase CFTR function in healthy control cells above baseline values. This latter observation allowed us to use this vector to benchmark in vitro efficacy testing of CFTR-modulator drugs.In summary, we demonstrate the potential for HD-CFTR to inform in vitro testing and to restore CFTR function to healthy control levels in airway cells with class I or CFTR nonsense mutations.CFTR modulators can correct CFTR function in many individuals with CF; however, the correction is not uniform nor universal. There is potential for an adenoviral CFTR vector to correct class I CFTR mutations and benchmark drug responses in vitro. https://bit.ly/3eim6IP ER -