抽象
囊性纤维化(CF)是一种常见多系统基因遗传条件下,高加索体面的人主要发现。由于囊性纤维化的标识(CF)跨膜电导调节(雌性生殖道)的基因研究,以及随后对纤维化病理生理学理解的提高,都大大延长了人们的预期寿命。最初,这与改善各种受影响器官系统的管理和护理系统有关。这些基础治疗对于今天出生的CF患者仍然是必要的。然而,在过去的十年中,主要的进展是针对由此产生的基因缺陷:功能失调的CFTR蛋白的治疗。靶向这种功能失调的蛋白质的小分子制剂通过各种机制已经导致肺功能改善,肺恶化率的降低和体重和生活质量指数的增加。随着越来越多的患者在生命中越来越早地接受这些药物治疗,一般的CF治疗可能会越来越多地围绕这些特定的治疗,尽管也有可能会发现最初试验中发现的其他影响,并需要加以管理。尽管调节性疗法令人兴奋,但它们不太可能适用于所有人;这是否是由于缺乏可用性的具体雌性生殖道突变,药物反应或健康经济的建立在某些国家。尽管如此,CF社会必须赞扬它的持续关注研究和发展这生命有限的疾病。随着时间的推移,个性化的个体化治疗将理想的CF护理的中流砥柱。
抽象
囊性纤维化的护理在过去十年中取得了显著进展,CFTR调制器疗法改变了一些患者的治疗方式。随着其使用的增加,意想不到的好处和副作用正在暴露出来,必须相应地加以管理。http://bit.ly/2Ti8TYO
脚注
利益冲突:C.穰有没有透露。
利益冲突:D. Keating报告了Vertex Pharmaceuticals, Inc.在提交的工作之外提供咨询的拨款和个人费用。
利益冲突:J. Wilson报告了Vertex Pharmaceuticals, Inc.在提交的工作之外提供咨询的拨款和个人费用。
利益冲突:T. Kotsimbos报告了Vertex Pharmaceuticals, Inc.在提交的工作之外提供咨询的拨款和个人费用。
- 收到2019年9月20日。
- 接受2020年2月20日。
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