@文章{Rang1902443，作者{Rang，Catherine and Keating，Dominic and Wilson，John and Kotsimbos，Tom}，标题{Re-imaging cystic fibrosis care:next generation thinking}，卷号{55}，编号{5}，电子位置id={1902443}，年份{2020}，doi={10.1183/13993003.02443-2019}，出版商{European Respiratory Society}，摘要{cystic={纤维化（CF）是一种常见的多系统遗传性疾病，主要见于白种人。自188bet官网地址从1989年囊性纤维化（CF）跨膜电导调节因子（CFTR）基因被发现，以及随后对CF病理生理学的理解得到改善，预期寿命也随之显著提高。最初，这与改善治疗各种受影响器官系统的管理和护理系统有关。这些基础治疗对今天出生的CF患者仍然是必不可少的。然而，在过去的十年里，主要的进展是针对所产生的遗传缺陷的治疗：功能失调的CFTR蛋白。通过多种机制靶向这种功能失调蛋白的小分子制剂已导致肺功能改善、肺恶化率降低、体重和生活质量指数增加。随着越来越多的患者在生命中越来越早地接受这些药物治疗，一般的CF护理很可能会越来越多地围绕这些特定疗法进行，尽管也很可能会发现并需要管理除在最初试验中确定的效果以外的其他效果。尽管调节剂疗法令人兴奋，但它们不太可能适用于所有人，也不可能适用于所有人；这是否是由于缺乏特定CFTR突变、药物反应或某些国家的健康经济体制所致。然而，CF社区必须为其持续关注这一限制生命的疾病的研究和开发而鼓掌。随着时间的推移，个性化的治疗将是理想的CF的支柱护理。囊性纤维化治疗在过去十年中取得了巨大进展，CFTR调节剂疗法改变了一些患者的游戏规则。随着其使用的增加，意想不到的好处和副作用正在暴露出来，必须进行相应的管理。http://bit.ly/2Ti8TYO}，issn={0903-1936}，URL={//www.qdcxjkg.com/content/55/5/1902443}，eprint={//www.qdcxjkg.com/content/55/5/1902443.full.pdf}，期刊={欧洲呼吸杂志}