TY - T1的重塑囊胞性纤维症护理:下一代思考JF -欧洲呼吸杂志》乔和J - 10.1183/13993003.02443 -2019欧元六世- 55 - 5 SP - 1902443 AU -响了,凯瑟琳AU -基廷,多米尼克AU -威尔逊,约翰•AU - Kotsimbos汤姆Y1 - 2020/05/01 UR - //www.qdcxjkg.com/content/55/5/1902443.abstract N2 -囊性纤维化(CF)是一种常见的多系统基因遗传的条件,主要存在于个人的高加索体面的。自1989年发现囊性纤维化(CF)跨膜电导调节基因(CFTR)以来，随着对CF病理生理学理解的提高，预期寿命显著提高。最初，这与改善治疗各种受影响器官系统的管理和护理系统有关。对于今天出生的CF患者来说，这些基础治疗仍然是必不可少的。然而，在过去的十年中，主要的进展是针对由此产生的遗传缺陷的治疗:功能失调的CFTR蛋白。通过各种机制靶向这种功能失调蛋白的小分子制剂已导致肺功能改善、肺恶化率降低、体重和生活质量指数增加。随着越来越多的患者在生命早期接受这些药物治疗，一般的CF护理可能会越来越多地围绕这些特定的治疗，尽管除了在最初试验中确定的效果外，其他效果也可能会被发现，需要加以管理。尽管人们对调制剂疗法很感兴趣，但它们不太可能适用于所有人;这是否由于在某些国家缺乏特定的CFTR突变、药物反应或卫生经济体制。尽管如此，CF社区对这种限制生命的疾病的研究和开发的持续关注还是值得称赞的。 With time, personalised individualised therapy would ideally be the mainstay of CF care.Cystic fibrosis care has advanced dramatically over the past decade, with CFTR modulator therapy a game changer for some patients. With its increasing use, unexpected benefits and side-effects are being unmasked and must be managed accordingly. http://bit.ly/2Ti8TYO ER -