TY - JOUR T1 - 重新想象囊性纤维化护理：下一代的思维JF - 欧洲呼吸杂志JO - EUR呼吸杂志DO - 10.1183 / 13993003.02443-2019 VL - 55 - 5 SP - 1902443 AU - 穰，凯瑟琳AU - 基廷，多米尼克AU - 威尔逊，约翰AU - Kotsimbos，汤姆Y1 - 2020年5月1日UR - //www.qdcxjkg.com/content/55/5/1902443.abstract N2 - 囊性纤维化（CF）是一种常见多- 系统基因遗传条件下，高加索体面的人主要发现。自1989年鉴定的囊性纤维化（CF）跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因的，和在CF病理生理学的了解后续改进，在预期寿命增加显著都遵循。最初，这是与在管理改进和护理的系统用于治疗各种受影响的器官系统。这些基石的治疗仍然是今天出生的CF患者至关重要。然而，在过去十年中，主要进展是在面向最终遗传缺陷疗法：功能失调的CFTR蛋白。它通过多种机制针对这种不正常的蛋白小分子药物导致改善肺功能，肺恶化率，重量和质量的生活指数的增加减少。随着越来越多的患者这些药物越来越早在生活中接受，很可能是一般的CF保健将围绕这些具体的治疗方法越来越多支点，虽然它也可能是比那些在初步试验确定的其他效果将被发现并需要管理。尽管对调制器疗法非常兴奋，他们不可能适合或适用于所有;这是否是由于特定的CFTR突变，药物反应或健康经济的建立在某些国家缺乏可用性。 Nevertheless, the CF community must be applauded for its ongoing focus on research and development for this life-limiting disease. With time, personalised individualised therapy would ideally be the mainstay of CF care.Cystic fibrosis care has advanced dramatically over the past decade, with CFTR modulator therapy a game changer for some patients. With its increasing use, unexpected benefits and side-effects are being unmasked and must be managed accordingly. http://bit.ly/2Ti8TYO ER -