摘要
介绍西罗莫司(MILES)试验的多中心国际淋巴管肌瘤病(LAM)功效透露患者西罗莫司稳定肺功能中度严重LAM。本研究的目的是为了进一步检查MILES队列用于对疾病进展和在LAM治疗响应种族,人口统计,临床和生理患者特性的影响。
方法MILES受试者根据绝经状态(绝经前/绝经后)、种族(亚裔/白种人)、支气管扩张器反应性(存在/不存在)、1 s初始用力呼气容积(FEV)进行分层1;51 - 70%与≤50%预测值)和结节性硬化症复合物(TSC)关联(是/否)。线性混合效应模型来比较斜率的差异,和非参数检验来在每个阶层治疗组之间的比较中位数和比例。
结果在MILES安慰剂组,绝经前患者下降了5倍的绝经后患者中更快(平均值±SEFEV1斜率−17±3与−3±3毫升·月-1;P = 0.003)。在用西罗莫司治疗,无论是绝经前(-17±3与−1±2毫升·月-1;P <0.0001)和绝经后患者(-3±3与6±3毫升·月-1;p=0.04)为有益反应,以均数±表示SEFEV1斜率与安慰剂组进行比较。种族,林亚型,支气管扩张剂反应或基线FEV1在西罗莫司组,安慰剂组或治疗反应没有影响的疾病进展的速率。绝经状态,比赛对雷帕霉素的不良事件的不同影响。Baseline serum vascular endothelial growth factor (VEGF)-D >600 pg·mL-1确定谁的病人更可能对安慰剂和响应拒绝治疗西罗莫司群。
结论在LAM患者中,无论绝经状态、种族、支气管扩张器反应性、基线FEV如何,西罗莫司治疗都是有益的1或TSC关联。血清VEGF-d和绝经状态可以帮助告知治疗的决定。
摘要
绝经状态和血清血管内皮生长因子- d水平是临床有用的变量,在对多发性淋巴管瘤患者进行治疗决策和设计临床试验时应予以考虑http://ow.ly/ijGB30nrNCB
脚注
这篇文章有提供补充材料www.qdcxjkg.com
作者投稿:N.古普塔,H-S。李和F.X.麦科马克曾访问所有数据的研究,并采取了数据的完整性和数据分析的准确性承担全部责任。H-S上。李和J.P. Krischer进行数据分析。其他所有列出的作者在数据采集和编辑的稿件作出了重大贡献。N. Gupta和F.X.麦科马克不得不的决定递交出版负有最终责任。
利益冲突:N.古普塔没有什么要披露的。
利益冲突:H-S。李没有什么要透露的。
利益冲突:L.R.杨报道了勃林格殷格翰公司的顾问委员会的工作,并从作者UpToDate的,提交作品外费;188bet手机版188bet手机版并拥有专利的血清VEGF-d,没有稿费发放。
利益冲突:C.奇怪的报告为LAM研究补助金从诺华公司,提交作品之外。
利益冲突:J.莫斯有没有透露。
利益冲突:L.G.歌手有没有透露。
利益冲突:K.中田有没有透露。
利益冲突:A.F. Barker没有什么要披露的。
利益冲突:查普曼没有什么要披露的。
利益冲突:M.L.布兰特利有没有透露。
利益冲突:J.M.股票有没有透露。
利益冲突:K.K. Brown报告来自NHLBI的资助,来自AstraZeneca、Biogen、Galecto、MedImmune、Novartis、pro、Patara、Third Pole、Galapagos、Boehringer Ingelheim、Theravance和Three Lakes Partners的个人费用,CDA下的对话仅来自热诺阿,其他(提交的资助)来自Roche/Genentech,在提交的作品之外。
利益冲突:J.P.林奇没有透露。
利益冲突:H.J. Goldberg没有什么要披露的。
利益冲突:G.P.唐尼有没有透露。
利益冲突:上午Taveira-DaSilva没有什么要透露的。
利益冲突:j·p·克里斯切尔没有什么要披露的。
利益冲突:K.瑟特查有没有透露。
利益冲突:公元前Trapnell有没有透露。
利益冲突:Y.井上研究进行期间报道日本厚生劳动省的,补助金。
利益冲突:f.x。McCormack拥有血清VEGF-D检测的专利。所有的版税都免除给母公司辛辛那提大学。
Support statement: The study was supported by grants from the National Institutes of Health Office of Rare Disease Research, administered by the National Center for Research Resources (RR019498, to B.C. Trapnell and F.X. McCormack; RR019259, to H-S. Lee and J.P. Krischer), the Food and Drug Administration (FD003362, to F.X. McCormack), Canadian Institutes of Health Research (to G.P. Downey and L.G. Singer), National Institutes of Health (HL132950 to G.P. Downey), Pfizer Pharmaceuticals (to F.X. McCormack), the Japanese Ministry of Health, Labor, and Welfare (H 19 Rinshoshiken 008, to K. Nakata and Y. Inoue), the LAM Foundation (to F.X. McCormack), the Tuberous Sclerosis Alliance (Rothberg Courage Award, to F.X. McCormack), Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Institutional Clinical and Translational Science Award 1UL1RR026314-01, to L.R. Young and F.X. McCormack; Translational Research Initiative Award, to F.X. McCormack and B.C. Trapnell), Vi and John Adler, and the Adler Foundation. J. Moss and A.M. Taveira-DaSilva were supported by the Division of Intramural Research, National Institutes of Health, National Heart, Lung, and Blood Institute. Pfizer provided the study drug and money for study visit costs. Pfizer had no role in the study design; in the collection, analysis and interpretation of data; in the writing of the report; or in the decision to submit the paper for publication. Funding information for this article has been deposited with theCrossref资助者注册表。
- 收到2018年10月29日。
- 公认2019年1月19日。
- 本作品的内容不受版权保护。设计和品牌版权所有©2019。
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