抽象的
儿科肺动脉高压应区别于成人肺动脉高压进行特殊治疗http:///wly/mzpdt.
肺动脉高压(PAH)是一种进步,血管灭绝疾病,导致肺血管抗性,右心力衰竭和诊断后5年后〜25-60%的死亡,术后5年的死亡[1-3.].PAH的估计患病率为每百万成年人15-50例[4.-6.]和每百万儿童2-16例[7.-9.].然而,在某些环境中,PAH的发生基本上更高。例如,艾滋病毒感染患者的患病率为0.5%[10血吸虫病4-6%[11].这些疾病在卫生保健有限的发展中国家,这些疾病更为普遍,因此,全世界的PAH真正负担可能低估了。
从历史上看,成年肺动脉高压研究的外推已被用来对儿童疾病做出假设;但是,这种方法既不验证也不适合[12].近期对儿科注册管理机构的综合分析允许预测童年时期PAH流行病学,临床实践和果糖的预测。例如,在法国,儿科PAH的患病率估计为每百万儿童2.2例[7.].在英国,特发性PAH (IPAH)的发病率和流行率分别为每百万儿童0.48和2.1 [8.].在荷兰,IPAH的发病率和患病率为每百万儿童0.7和4.4,而与先天性心脏病(PAH-CHD)相关的PAH的发病率为2.2,患病率为15.6%9.].值得注意的是,PAI疾病谱可能在各个三级中心和多中心注册表中有点不同[13].在英国队列研究中,IPAH的儿童的5年生存率仅为75%,免于死亡或移植的自由只有57%(1986年和2000年,随访2007年)[8.].
患者,家庭成员和医疗保健提供者应了解儿科肺部高血压血管疾病的独特特征(PPHVD)[14那15].这些包括胎儿起源,发育和适应方面的肺血管疾病(PVD)和右心室功能障碍(RVD)在儿童和成人发病的疾病。关于PPHVD新分类的建议(巴拿马,2011年[14])旨在纳入这些特定的小儿方面,所述特定的儿科方面在目前在肺动脉高血压分类中没有充分解决(Dana Point,Ca,USA,2008)[16].PPHVD的巴拿马建议仍然非常新,不广泛(国际)接受,据国际会议(例如., PH世界研讨会,尼斯,法国,2013)和来自医疗保健提供者的反馈。
与先天性心脏病(CHD)相关的PAH最常见于儿童时期。有区分CHD /左右与PVD分流器(IE。,PPHVD)和没有PVD,因为后者PAH群体受益最多,主要来自分流闭合,介入或手术。另外,单身相对五年循环,PAH血流动力学和生理学显着差异。虽然具有艾森梅亨普的成年人比具有特发性/遗传性的PAH的成年人更好,但PAH-CHD的儿童有5年的死亡率,似乎与具有特发性/遗传性PAH的人相当(29相对25%)[17].成人PAH-CHD的严重程度往往被低估,因为成年患者可能代表了一系列“幸存者”。
有趣的是,青春期前PAH患儿的性别比例几乎是均匀的,而70-80%的成年PAH患者是女性。潜在的环境危险因素及疾病改变因素,例如接触香烟烟雾[18]荷尔蒙和代谢异常,如高腺癌,血脂血症和胰岛素抵抗[19那20.],最近已在成年人中鉴定为Pah,并应系统地在儿童中进行系统研究。然而,足够招募PAH儿童进入古典随机对照试验(RCT)特别困难。孤儿疾病的挑战性与复杂,异质病理学的组合导致了寻找替代研究模式相对PAH的传统RCT(IE。“自适应试验设计”[21])尽管甚至那些面临足够招募的问题。
注册管理机构已成为成人PAH中的重要信息来源(揭示(注册管理机构,以评估早期和长期和长期的PAH疾病管理)[22],法国注册表[23], COMPERA(肺动脉高压新疗法前瞻性注册)[24],最近也在儿科PAH(例如。,揭示:儿科PAH中的生存[17])。儿科肺动脉高压(TOPP)登记处的追踪结果和实践是一项潜在的注册处,提供有关儿科肺动脉高压的人口统计,诊断评估,治疗和结果的信息[25].最近的TOPP分析(19个国家的31个中心; 2008-2010)确定了对小儿肺动脉高压护理特异性特异性的重要临床特征,从而提请注意儿科数据的需要,而不是成人研究的外推[25].总共317名肺动脉高压患者的PAH(pH组1,88%),其在182(57%)的特发性或家族性PAH,以及135(43%)的其他疾病,其中115(85)%)病例与先天性心脏病有关。42(12%)患者具有与呼吸道疾病/低血量症相关的肺动脉高压,肺泡不良发育不良是最常见的。虽然这种肺动脉高血压注册表受到缺乏随机化,适当的对照组和因果的结论的限制,但它们确实为练习医生提供了非常有价值的信息。
在这个问题中erj.,B.埃格莱蒂等。[26](TopP注册表调查人员)报告大多数患有肺动脉高血压的儿童(根据威尼斯分类定义,2003 [27[])不进行推荐给成人的诊断检查,指出针对儿童的成人指南不适当和/或对目前针对肺动脉高压的成人指南认识不充分,或两者兼有。例如,<25%的肺动脉高压患儿进行了脑利钠肽(brain natriuretic peptide, BNP)和脑利钠肽n端前激素检测,只有38例和7%的患儿分别进行了6分钟步行试验和心肺运动试验。两种运动耐力测试对8岁以下儿童和发育迟缓儿童可能都不可靠,例如。,在三术21(Topp中13%)25])。因此,在儿科随机对照试验中,这些功能变量并不能很好地作为(唯一的)主要结果。
B.埃格莱蒂等。[26](TOPP注册处)还报告了肺动脉高压儿童侵袭性血液动力学评估的安全性,发现诊断患者的7%(37分中为554个)在心脏导管患者中的24小时内具有显着的并发症,包括新的渗透性载体(3%,14分中554分),肺高血压危机(2%,554分)和心脏骤停(0.9%,554分)。对于在诊断(n = 554)进行的心脏导管抑制(n = 908)的总数(n = 554)并跟进(n = 354),在5.9%的病例中报告了包括肺高血压危机,需要针对渗透性支持和心脏骤停的并发症;有五种情况下的程序相关死亡[26].儿童的心脏导管患者的并发症率显然比成年人更高28],提醒我们,我们必须在这种脆弱的患者人口中权衡侵入性程序的风险和益处,并且在经验丰富的手中,有PAH的儿童的照顾属于经验丰富的手。然而,具有血管扩张器测试的心脏导管仍然是综合PAH诊断的重要组成部分。
美国心脏协会和美国心脏病学会于2009年发表了一份关于成人肺动脉高压的专家声明[29].同年,欧188bet官网地址洲呼吸学会和欧洲心脏病学会发表了成人肺动脉高压诊断和治疗指南[30.].儿科肺动脉高压和RVD的未来指南需要解决儿科人群的疾病细节,以及伴随的疾病,专家临床评估和未来疗法[31那32].
总而言之,儿童不仅仅是年轻的成年人,儿童PAH不同于成人PAH。内科科学家将需要确定肺血管疾病和右心室功能障碍的遗传、循环和环境危险因素和疾病修饰因子,从而争取“个体风险评估”、“诊断评估”,包括更好的生物标志物、“临床分期”、以及对PAH患者的“量身定制治疗”。儿童PVD和RVD的独特特征和不确定性是明显的,强调除了儿科注册和临床网络之外,还需要进行重要和具体的基础和转化研究。
脚注
支持声明:G. Hansmann得到了支持的支持美国心脏协会(AHA)/肺动脉高压协会(授予0425943H),德国跨学科关键关键医学(Divi),和德国儿童心脏基础(Stiftung Winderherz)。
利益冲突:披露可以在本文的在线版本旁边找到www.www.qdcxjkg.com.
- 收到了2013年4月13日。
- 公认2013年5月1日。
- ©2013年