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虽然国家(1-5.]及国际儿科肺动脉高压登记册[6.那7.],纳入标准,因此,病因的分布和病例的严重程度并不总是具有可比性[8.]。
为了确定登记册之间可能存在差异,我们比较流行的证实PH的病因相对在我们自己的大型数据库PH发病病例(在三级儿科医院)相比,这些近日报道大型跨国企业登记。
根据预先指定到协议中,有临床症状或在我们中心PH风险的任何儿童被称为超声心动图。如果三尖瓣关闭不全速度为>2.8米·s的-1,进行右心脏导管插入术和PH的确诊如果平均肺动脉压为≥25毫米汞柱。使用了Dana Point的分类[1那9.]。标准化的诊断工作是在PH情况下使用:胸CT扫描,肝回波描记术,肺功能测试,遗传筛选,筛选全身性疾病,和HIV血清学被用来在适当的时候。
在我们研究的开始,我们的数据库包括86名流行PH患者。在接下来的3年,126名事件PH患者被转介。在夹杂物中位年龄是2.4岁(范围0.5〜15岁);有120(56%)的女性和92名男性。平均肺动脉压为55±16毫米汞柱,肺血管阻力为16±7木材单位和心脏指数为3.6±1.2 L·分钟·米-2。的PH原因的212例患者的分布示于表格1。
首先,在我们的研究中,肺动脉高压(PAH)的比例(75%)低于最近发表的TOPP(儿童肺动脉高压追踪结果和实践;82%)或REVEAL(早期和长期PAH疾病评估注册;92%)注册(6.那7.]。另外,PAH的子组内的分布也不同;特发性PAH(IPAH)存在于16%的相对TOPP为53%,REVEAL为56% [6.那7.]。我们的结果与荷兰国家登记处(23%IPAH和72%PAH与先天性心脏病有关)的结果更密切地匹配。4.]。在多国登记处观察到的IPAH比例较高的是最有可能导致这些患者被提交的专业中心被提交治疗,而与PAH患者相关的先天性心脏病,如我们的儿科心脏中心。
其次,我们观察到事件的患者在第3组的4倍大比例(PH因肺部疾病和/或缺氧)。这种新兴的问题也被用在TOPP注册表中指出[7.]。在这些患者中发病率的明显增加可能是由于与肺部疾病的婴幼儿筛查增强战略和儿科心脏病专家和呼吸科之间更密切的合作。先天性膈疝的生存,在过去几年大幅增加,达到了基准中心60%,但PH是一种常见的并发症,其严重程度预测结果[10.]。在该组内,30%的患者具有先天性膈疝和33%的患有支气管扩张性欲不良。这种比例仍然可能是低估,因为在发展中国家通常不参加大型注册表的发展中国家更频繁。同样,与先天性心脏病相关的PHAH的比例可能不同于世界不同地区。
此外,小儿PH患者可能有多个贡献病理因此Dana Point的分类可能不精确。在我们的系列,例如,22名患者可能被分类在另一个Dana Point的组中,因为共存病状(肺部疾病但没有缺氧和/或小心脏缺陷,遗传,代谢或其他相关疾病)的。事实上,这些病人将根据巴拿马分类进行了分类[11.]在第6类(在先天性畸形综合征中的多学术肺高血压血管疾病)或10(与其他系统疾病相关的儿科肺血管疾病)。最后,第3组患者的数量有些限制,因为在本集团中未获批准先进的pH疗法,因此它们通常不会提到“专家中心”。这可能会在将来发生变化,因为专用试验将在这些患者中评估pH药物的疗效和安全性,通常在更大的推荐中心。
我们还观察到第5款患者的四倍较高比例,与患病率组(pH值尚不清楚和/或多学会机制)相比,在发生率。该比例为7.5%不同于TOPP(1%)或显示(<1%)和荷兰登记处(0%)。第5组增加可能有几个解释:由于可用诊断数据的限制或与我们当地筛查策略相关的稀有儿科疾病(例如癌症,免疫缺陷和新陈代谢的原始错误相关的真正新的新兴集团而言,其他地方的分类不正确)。这种筛选策略与我们在32个国家指定的参考中心进行稀有儿科疾病的多学科方法有关。此外,出于与第3组相同的原因,这些患者可能会因未被提及的,而不是专家中心,因此不会出现在注册机构中。
我们的数据清楚地表明,儿科PH病因的全貌不能通过在选定的参与中心列出发病率的大型登记来描述。来自国家中央登记处(荷兰和英国)、多中心登记处和三级专家儿科PH中心的信息是对此目的的补充。因此,儿科酸碱度的病因学和流行病学可能因登记所涉及的国家(特别是发展中国家参与中心的比例)而异,并进一步根据所涉及的卫生系统(例如,是否有酸碱度专家转诊中心,或在某些相关疾病状态下计划的筛查计划)。
最后似乎显然,不同注册管理机构中描述的疾病的分布至少部分地与pH特定治疗的可用性相关,但对于一些但不是所有可能的指示。这些治疗允许在PAH的儿童管理方面允许重大进展;然而,不同的可用性模式将不可避免的偏见引入不同类型的注册管理机构报告的患者类型中。
很明显,新的儿科pH人口正在出现。建立试图解决这封信中提出的一些问题的专用国际登记处是未来的重要挑战。
脚注
感兴趣的语句
为M. Levy和D.邦尼特兴趣报表,可以发现www.www.qdcxjkg.com/site/misc/steds.xhtml.
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