抽象的
罕见的疾病患者可能遭受延迟进入新药,因为SARS-COV-2正在破坏临床试验。该调查表明,欧洲囊性纤维化临床试验网络理想地放置在跟踪和解决这种破坏。https://bit.ly/3hcw5dq.
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严重的急性呼吸综合征冠状病毒2(SARS-COV-2)在全球临床试验中断[1].这可能会推迟新药的批准,并减少对研究性治疗的获取通过临床试验这对囊性纤维化(CF)等罕见疾病的患者尤其有影响。
在这里,我们展示了在欧洲囊性纤维化社会临床试验网络(ECFS-CTN)中进行的几种调查结果,该临床试验网络(ECFS-CTN)旨在评估大流行审查的临床试验以及迅速分享有关欧洲临床审判团队的临床试验措施的有用信息.我们还监控继续访问,通过试验参与,将CF跨膜电导调节器(CFTR)调节剂为CF中的疾病修饰治疗。这些调节剂恢复由CFTR基因中的致病变体引起的CFTR型叶片转运,展示了肺功能和生活质量的显着改善[2].CFTR调制剂的许可和报销因国家而异,目前在ECFS-CTN站点约有450名CF患者使用CFTR调制剂通过临床试验试验和治疗中断可能导致这些参与者的临床恶化和生活质量降低。
2020年3月至5月(第1、2、4和6周)期间,58个ECFS-CTN站点的临床试验研究人员和研究协调员回答了4项调查。随着情况的发展,增加/删除了其他问题。如果他们代表成人和儿科诊所,则包括来自同一站点的两个答复。如果在一个地点内收到来自同一成人/儿科诊所的多个回复,则检查一致性,并将首席研究员的回复纳入结果计算。在数据清理之后,每个调查有55-63个可评价的答复(代表40-49个地点和12-16个国家)。
第一周调查是在2020年3月中旬美国食品和药物管理局(fda)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency)发布初步指导意见之前进行的[3.,4],并显示许多网站已经禁止新报名参加试验和现场监测访问(表格1).现有的试验参与者大多可以继续亲自参加现场试验访问,但也鼓励远程“远程访问”。大约25%的患者不愿意去诊所进行试验访问;其他诊所报告说,如果采取预防措施,或者继续接受CFTR调节器,患者愿意参加试验访问。随着时间的推移,研究药物的家庭交付增加,这有助于避免现场访问。
大多数网站接受了从第1周起来的审判赞助商的充分指导。在诊所的一半左右继续设立新试验的程序,但通常禁止网站启动访问。令人鼓舞的是,从CFTR调节剂的第3阶段试验到开放标签扩展研究的患者翻转主要是可能的,保证使用CFTR调节剂继续治疗。
在第4周,41%的诊所报告临床试验工作人员可用性减少(中位数减少50%,范围为10-90%),原因是工作人员被调到临床工作(50%)或COVID-19试验(42%),或疾病/隔离(26%)。在第6周观察到类似的趋势。此外,42%的诊所报告称,运送药物、电话访问和远程监控等应急措施比正常程序花费的时间更长。
调查结果在每次调查结束后几个小时返回网站,以分享关于Teams(成人和儿科)如何处理审判行为和确保患者安全的知识。我们与审判提案国共享摘要结果;我们还调查了赞助商的缓解努力。我们在欧洲的CF临床试验景观的鸟瞰图没有检测到任何系统问题(如。关闭试验网站)需要我们的干预。
对于这项研究的下一步,我们正在将这些调查的人群汇集到未来危机的实际缓解建议中,该网站可以适应其当地情况。我们还在跟进网站上报告的各种远程医疗选择,例如视频呼叫,电子同意和家庭肺活量测定法,以识别和解决证据,指导或培训中的任何相关差距。
综上所述,此次大流行对临床试验造成了重大干扰,可能会延迟CF的治疗进展。强制实施的医疗措施以及对SARS-CoV-2新疗法的关注不应阻碍CF和其他罕见疾病治疗的发展。ECFS-CTN的使命是加强CF的临床研究,并更快地向患者提供新药[5].我们希望,这项调查促进的各地点之间迅速收集和分享信息,有助于各地点应对大流行病带来的无数挑战,并有助于它们更好地为未来的危机做好准备。我们相信疾病特异性临床试验是罕见病临床试验站点相互学习和克服当前大流行等障碍的有效途径,同时朝着有效治疗罕见病的目标努力。
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脚注
利益冲突:S. Van Koningsbruggen-Rietschel报告来自Agaliphharma(Horizo n2020)的赠款,Zentrumfürfürfürfyktionsforschung,antabio,蛋白质疗法,roche和顶点药物的个人费用,在提交的工作之外。
利益冲突:F. Dunlevy没有什么可披露的。
利益冲突:五、巴特尔没有什么可披露的。
利益冲突:D.G.唐尼报告了Vertex、Proteostasis和Chiesi在提交作品之外的拨款和个人费用。
利益冲突:L. Dupont没有什么可以披露的。
- 已收到2020年6月2日。
- 接受2020年7月20日。
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