抽象
欧洲多中心支气管扩张审计和研究协作组织(EMBARC)是ERS临床研究协作组织,旨在开展国际水平的支气管扩张的科学、教育和宣传活动http://ow.ly/EHr030mxEcC
欧洲多中心支气管扩张审计和研究协作(EMBARC)成立于2012年的欧洲呼吸学会(ERS)与目标建立欧洲支气管扩张注册表,协调现有的数据库,并确定机会的呼吸道感染组件内的协作组188bet官网地址提高支气管扩张的形象在国际层面[1]。
支气管扩张已经在患者的生活质量较差的术语和医疗费用增加[总是被描述为最被忽视的呼吸系统疾病之一,在相当大的负担脸上没有许可的治疗2,3]。尽管根据最近的流行病学数据,“孤儿病”的标签不适用于支气管扩张,但它在历史上一直被用来反映科学家、临床医生、监管机构和资助者直到10年前对这种疾病缺乏兴趣。例如,由于缺乏高质量的证据,2010年发表的英国支气管扩张指南的建议几乎完全是基于专家意见[4]。
该EMBARC项目诞生,其中许多人怀疑支气管扩张是否真的是一个疾病的环境中,和大多数的管理是基于对囊性纤维化或慢性阻塞性肺疾病发展范式。研究支气管扩张是有限的,主要来自英国,西班牙,美国和澳大利亚。缺乏欧洲病人组织意味着从这个疾病的患者没有明确的声音。资助者不承认支气管扩张是一个问题,因此很少提供资金,支气管扩张研究,最后,没有国际公认的护理标准。
EMBARC成立6年以来,现已被公认为ERS内部最成功的临床研究合作(CRCs)之一[五]。EMBARC已被大批热情的社区超过150个中心在40多个国家的支持。其中一个关键的成功一直是欧洲肺脏基金会,建立人与支气管扩张欧洲咨询小组和他们的照顾者,提供第一个“病人的声音”在欧洲支气管扩张,所有EMBARC项目和会议的支持,现在包括患者代表[6]。随着支持国际合作伙伴和雇员再培训计划,在欧洲支气管扩张现有证据的形象有所改善。在这篇文章中,我们列出一些EMBARC项目所取得的成就。
EMBARC在2013年被批准为ERS CRC与发展中国家成年人的泛欧,前瞻性注册与以下从罕见病专家欧盟委员会(研究网站的建议支气管扩张的主要目标:www.bronchiectasis.eu)。详细的协议发表在2016 [7]。中号或e than 14 000 patients had been recruited up to September 2018, with up to 4-year follow-up now available for some patients. Research priorities in bronchiectasis were identified in the early phase of the CRC by a Europe-wide group of experts and patients/carers (the EMBARC Roadmap Study Group), with the aim of guiding collaborative research and supporting international stakeholders in designing calls for funding in the field [8]。Ë中号乙一个[RCalso provided consensus guidance on cross-infection issues in bronchiectasis and led a consensus working group of international experts who worked together for >1 year to develop a simple and operational definition of bronchiectasis exacerbation for use in clinical trials [9,10]。计划在2018年及以后就支气管扩张、慢性感染和根除的定义制定进一步的共识文件,目的是将这些文件用于规划临床试验。来自不同欧洲国家的超过10个数据集已被对齐并指定为朋友数据集(促进对现有国家数据集的研究)。他们的分析结果是>发表了10篇评估疾病严重程度、年龄、放射学、病因学、表型和内型的原始文献假单胞菌病情加重和合并症的支气管扩张的影响[11-23]。EMBARC支持专家和患者的谁在2017年9月公布的ERS准则成人支气管扩张的管理[国际特遣部队的发展24]。符合注册表可以在计划和执行临床试验提供重要的见解,不仅在可行性方面,而且在提供病人输入终端的试验设计和验证,EMBARC目前支持三个随机对照试验新药在支气管扩张(一个是注册ClinicalTrials.gov与标识NCT03696290)和进一步的试验,包括那些务实,正在规划中。EMBARC促进三个国际会议特别专注于支气管扩张,已在汉诺威(德国),2016年,米兰(意大利)在2017年和华盛顿特区(美国),2018年举行了2019年,EMBARC将举办在巴塞罗那ERS研究研讨会(西班牙)会同ERS CRC SHARP(严重异构哮喘研究协作,以患者为中心),寻址支气管扩张性气道疾病[之间的重叠25]。最后,从其他几个国家之外的欧洲其他研究人员正在开发使用EMBARC平台支气管扩张研究基础设施;印度和澳大利亚已经与协同工作EMBARC(与在各自的网站https://hicservices.dundee.ac.uk/rrni和https://lungfoundation.com.au/research/our-research/bronchiectasis/)。EMBARC也是至关重要的欧洲参考网络(ERN)为罕见呼吸系统疾病(ERN-肺)核心网为支气管扩张[26]。一些由EMBARC开发的最成功的举措在代表图1。
一个lthough important achievements, especially from a clinical and epidemiological point of view, were reached during the first 3 years of EMBARC, some important research priorities still remain unexplored. Heterogeneity of the disease remains the greatest clinical challenge. There are no licensed therapies for bronchiectasis and clinical trials in bronchiectasis have been inconsistent, perhaps because we have not yet identified the endotypes of bronchiectasis that respond to specific therapies such as inhaled antibiotics, macrolides and mucoactive drugs [27,28]。平移和合作研究,将需要在未来的研究支气管扩张症的病理生理机制,并确定治疗反应endotypes。支气管扩张的一些方面,包括炎症通路,微生物组学,蛋白质组学和基因组学,都没有充分的研究。他们进行了大规模的调查可能有助于更好地理解支气管扩张病理生理学,更好地表现型患者和个体化的管理。
EMBARC作为一种ERS CRC(即EMBARC2)的第二阶段已经从2017年资助2020和渴望在船上ERS成员可能的最高数目。EMBARC2旨在表型和endotype支气管扩张,开发更多成功的临床试验和个性化医疗的战略,并减少疾病的异质性。该项目的核心将是一个国际生物资源的开发,使用注册表作为主干搭建的血液,DNA,咳痰等生物材料的转化研究使用的存储库。该项目将包括局部和全身炎症,微生物和基因组学支气管扩张深刻的评价,以解决其病理生理学的相关研究课题。EMBARC2也有野心产生的设计建议和支气管扩张试验的开展,对于在这些试验和在各领域的研究重点使用终点。
具体工作包的设计上预先确定的研究重点,包括欧洲支气管扩张登记处,EMBARC-BRIDGE的研究中,支气管扩张及气道疾病“重叠”,并在临床试验支持和可行性。的发病机制及支气管扩张的进展结核分枝杆菌的作用也将是一个关键的话题[29,三十]。桥(支气管扩张研究涉及数据库、基因组学和Endotyping匹配合适的治疗患者)将是一个观察性研究,队列研究针对确定的分子endotypes支气管扩张在稳定状态,以及原因和炎症的加重,验证生物标志物用于分层医学,并执行体内或在体外使用表型数据,确定可能的患者群体受益于面向未来的概念研究随机对照试验。开球工作包的领导人和EMBARC2管理委员会的会议是在国际ERS大会期间在巴黎(法国)最近举行。
EMBARC做出了支气管扩张研究,护理和增加疾病不再是一个“孤儿”的意识做出了重要贡献。Over the next 3 years, EMBARC2 will make a substantial contribution to the epidemiology, clinical and translational research, advocacy and education in bronchiectasis and we open a call to all the ERS members to be part of that.
脚注
利益冲突:S. ALIBERTI报告赠款和个人的费用由拜耳医药保健,Aradigm公司,GRIFOLS,基耶西和Insmed,以及个人费用从阿斯利康,巴塞利亚,赞邦,诺华,猛禽,阿特维斯英国有限公司和地平线以外的所有提交工作。
利益冲突:E. Polverino报告从拜耳,GRIFOLS和基耶西个人咨询和扬声器费,从Insmed顾问费,从Teva公司和赞邦扬声器费和研究经费从基耶西,以外的所有提交的工作。
利益冲突:查尔莫斯法学博士在研究进行期间报告从拜耳医药保健,Insmed,赞邦,诺华,基耶西和GRIFOLS,助学金。他还报告了来自葛兰素史克,勃林格殷格翰,阿斯利康和辉瑞公司慢性阻塞性肺病的研究经费;资助,研究由拜耳医药保健和GRIFOLS支气管扩张;从Insmed补助;从葛兰素史克公司,勃林格殷格翰,辉瑞,拜耳医药保健,GRIFOLS,纳普(咨询),Aradigm公司(咨询)和Insmed,外面的所有提交作品的个人费用。
利益冲突:J.阿尔滕堡有没有透露。
利益冲突:M. Shteinberg报告由葛兰素史克,诺华,Trudell制药和葛兰素史克公司的研究经费;从诺华,Actelion公司,勃林格殷格翰,GSK和拉法旅费;由勃林格殷格翰,葛兰素史克,阿斯利康,Teva公司和诺华音箱的费用;从GSK,勃林格殷格翰,镰和地平线制药和咨询费。
利益冲突:P.C.Goeminne报告个人费用由阿斯利康和基耶西和非金融的支持,参加会议从基耶西和勃林格,外提交作品的讲座。
利益冲突:T.威尔特从诺华,辉瑞,拜耳,GRIFOLS和Insmed,并从阿斯利康,拜耳,勃林格,GSK,MSD,诺华和辉瑞以外的所有提交作品的讲座和咨询委员会的个人费用报告补助。
利益冲突:答:Shoemark没有什么要披露的。
利益冲突:M. Almagro报告了来自Polyphor在提交作品之外的非财务支持。
利益冲突:F. Blasi报告来自阿斯利康、拜耳和辉瑞的拨款和个人费用,以及来自基耶西、葛兰素史克、吉多蒂、Insmed、梅纳里尼、诺华和Zambon的个人费用,所有这些都不在提交的工作范围内。
支持声明:EMBARC2由欧洲呼吸学会通过临床研究协作支持。188bet官网地址基耶西,GRIFOLS,Insmed,诺华公司和赞邦:该项目由项目合作伙伴的支持。EMBARC由欧盟/欧洲联邦制药工业协会的(EFPIA)创新药物计划(IMI)的支气管扩张和囊性纤维化(IABC)赠款协议号115721吸入抗生素的支持。
- 收到了2018年10月30日。
- 公认2018年10月31日。
- 版权©2018人队