今天,科学证据推动了医疗实践。临床,临床和运营研究提供,日复一日,临床医生,公共卫生专家,政策制定者和卫生官员的新信息,改善了他们对单身患者的管理和一般人群的管理。但是,在越来越多的期刊和科学文章中,不容易识别最佳信息来源。
科学证据可以分级排名如下:顶部和案例系列的系统评论和荟萃分析以及底部的案例报告。在科学证据的中间,临床试验和观察研究代表了医疗实践的重要里程碑。特别是,临床试验可以表现出干预措施的作用(例如药物疫苗)在改变疾病和健康状况的自然史上。
关于临床试验设计和注册的作用和重要性的有趣科学辩论[1,2[由t的研究生成ang等.[3.]在中华人民共和国并发表于以前的问题欧洲呼吸杂志.该研究的目的是评估含利奈唑胺方案对难以治疗的广泛耐药(XDR)结核病(TB)患者的疗效、安全性和耐受性。作者进行了一项随机对照试验,其中广泛耐药结核病患者被随机分配到实验含药方案或对照方案。在最近的过去erj.已发表几种描述了描述的观察和实验研究的结果,其专注于多药TB和XDR-TB的治疗替代选择[4- - - - - -8]。
临床试验的结果被认为是科学证据的主要来源之一,可以通过精心设计和充分开展的流行病学观察研究的结果得到证实[6]。然而,为了评估药物的有效性和安全性而进行的观察性研究患有一些方法论偏差,这可以显着影响研究结果的推理和可靠性。流行病学观察研究没有定义提供任何干预措施。它们可以是潜在的或回顾性的;然而,主要调查员或子调查人员不能积极控制干预,只能观察常规活动的“自然历史”(包括每日药物施用)。经常,研究描述了一名临床中心连续招募的患者的前瞻性或回顾性队列的临床经验,没有控制臂。样本大小通常未计算先验而且不是基于科学假设,随之而来的是进行一项动力不足的研究的最高风险,因为该研究无法充分评估实验药物的影响程度。此外,非控制的人口统计学、流行病学或临床变量对药物效果的作用可能是相关的,强化了围绕研究主要和次要目标的背景噪声,并使对这些发现的解释变得非常复杂。一些方法上的偏差(例如协变量的影响)可以通过分层或调整主要混杂变量在统计分析中减少,但不能消除。
在另一方面,临床试验是研究调查人员在预定义的程序中分配实验或控制药物,通常随机地分配实验或控制药物,以减少主观因素的影响(例如疾病严重程度)和提供患者在实验臂中包含的概率相同。它们经常被控制(例如,阶段IIB或IIIA和IIIB试验),以评估实验方法的功效。介入研究遵循严格的方法规则,由特定的研究问题驱动,与一个或多个统计假设相关联,该假设代表了实验和控制臂尺寸计算的基础。选择(包含/排除)标准利用建立主要混淆变量的均相组(例如年龄,性别,合并症,等等。)。
在最近的过去,特别是科学专家突出了出版物偏见的风险,以简单的话语定义为具有“正”调查结果的公布实验研究的不成比例更高的频率。出版物偏见可能导致药物的功效,安全性和耐受性的扭曲图片,具有明显的临床,科学和道德后果。
在此基础上,2004年加拿大卫生研究院举办了一次国际会议,以维持临床试验登记[9,10并发展其背后的原理。会议特别指出,提供一个独特的识别代码,并在研究结束时公开分享研究方案和主要发现至关重要。伦理和科学原则支持了乍一看似乎是一种简单的官僚活动。
从道德的角度来看,注册试验具有以下优势:1)确保全球对科学数据的访问;2)向所有患者提供在实验研究中招募的可能性(如果与护理标准相比,临床恢复的可能性增加);3)基于同一目标的冗余研究减少(保护科学再现性的概念),以拯救其他研究的公共财政资源;4)评估遵守国际商定的道德标准。
从科学的角度来看,试验注册允许研究者提高研究设计的质量和科学证据的可靠性(通过对方法和结果的同行评议分析),支持国际科学合作,并减少负面发现被低估的可能性。
政策制定者,监管机构和其他相关利益攸关方的决定是基于介入研究,因为上述方法的优势。
通过注册试验实现的透明度允许预防(在某种程度上)不适当或含糊不余的研究,包括根据结果的临时分析期间对初级终点进行修改。
所有临床试验都应记录在世界范围内的一个国际注册中心(表格1)。在科学证据规模的规模中,观察性研究可能被一个机构审查委员会批准,但也应得到要求临床试验的公共广告,以提高流行病学设计的透明度。
上面提到的中国研究[3.]虽然未在任何可用的任何国际注册表中记录,但已由国家当局正式批准。虽然这种方法可能被视为可接受,但这不能被视为理想的,因为同样的规则应该适用于全世界的所有调查人员,而不论如何进行研究。
在此基础上,在例外接受发表Tang等.[3.], 这erj.强烈要求所有调查人员根据医学期刊编辑国际委员会的当前建议注册临床试验(表格1)[11,12]。今天,比以往任何时候都更多erj.致力于提高研究界和国家科学委员会对实现临床试验系统公开注册的优势的理解。
脚注
利益冲突:没有宣布。
- 已收到2016年3月7日。
- 接受2016年3月12日。
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