摘要
鉴于患病率的增加和国际卫生保健系统负担的增加,支气管扩张是一种重新引起关注的疾病。没有获得许可的治疗方法,在流行病学、病理生理学和治疗方面的知识存在很大差距。欧洲多中心支气管扩张审计和研究合作(EMBARC)是欧洲呼吸学会(ERS)临床研究合作组织,由ERS资助,旨在促进支气管扩张的高质量研究。188bet官网地址本共识声明的目的是确定支气管扩张的研究重点。2014年至2015年,EMBARC在欧洲支气管扩张专家中采用改进的德尔菲法,就该领域的55个重点研究重点达成共识。在同一时期,欧洲肺基金会收集了来自22个欧洲国家的成年支气管扩张患者及其护理人员的711份问卷,从他们的角度报告了重要的研究重点。本共识声明报告了在整合医生和患者优先事项以及两组独特确定的建议后对支气管扩张研究的建议。本共识声明中确定的优先事项为提高我们对该病的认识和支气管扩张患者的护理质量提供了最清晰的路线图。
摘要
EMBARC共识声明确定了由医生和患者确定的支气管扩张的研究重点http://ow.ly/lmcj300a2iS
专栏1建议摘要
1)应建立与表型良好的患者队列相关的DNA生物库,以确定支气管扩张的潜在遗传易感性。
2)由于不同的病因,需要在大患者队列中进行观察性研究,以确定支气管扩张的自然史。
3)应在病情稳定时和病情加重时招募患者进行全面研究,评估细菌、病毒、真菌和非感染性刺激的影响,以确定支气管扩张加重的原因。
4)需要进行研究以优化支气管扩张患者的依从性、胸部物理治疗和肺部康复的可及性。
5)需要更深入地了解支气管扩张的炎症途径,以开发新的治疗方法。我们建议在大型、特征明确的队列中使用新兴技术和技术(特别是蛋白质组学、代谢组学和基因组学)来确定新的治疗靶点和更深层次的患者表型。
6)应用支气管扩张严重程度评分是否能改善患者护理,应开展实施性研究。
一项随机对照试验铜绿假单胞菌与不进行根除治疗相比,应该进行根除治疗。
8)需要进行一项随机对照试验,比较至少14天的抗生素治疗与短期治疗。
9)我们建议对支气管扩张的微生物组(包括细菌和潜在的真菌)进行研究,并将其与详细的临床表型数据联系起来。
10)需要对支气管扩张的细菌学进行纵向研究,包括抗生素耐药性的数据。
11)应对口服和吸入抗生素患者进行纵向研究,监测抗生素耐药性的出现。
12)研究应理想地评估长期使用周期性或连续使用抗生素在临床疗效和耐药性方面是否更优。
13)需要进一步的研究来确定从长期大环内酯类药物治疗中获益的最佳患者群体。
14)需要更多关于大环内酯类药物治疗的长期安全性和耐药性影响的“真实世界”数据。
15)吸入抗生素,如粘菌素、庆大霉素和妥布霉素,应接受明确的III期试验,以证明其减少恶化和改善生活质量。
16)机制研究,探讨遗传、微生物、炎症和临床易感性因素铜绿假单胞菌殖民化应该进行。
需要长期队列研究来确定哪些患者获得铜绿假单胞菌殖民化并确定其对结果的独立影响。
18)需要进行比较研究,以确定口服和吸入抗生素治疗的最佳选择铜绿假单胞菌殖民。
19)随机对照试验应确定替代长期口服抗生素(大环内酯类药物除外)是否能有效减少病情恶化。
20)应开展研究以确定支气管扩张患者自我管理的有效性和对治疗的依从性。
21)以患者为合作伙伴的进一步研究可以探索支气管扩张患者的具体信息需求、有效的卫生保健专业人员和患者沟通策略,并开发改进的患者报告结果。
22)需要一个多学科的支气管扩张教育方案,以提高非专科医生在二级保健和初级保健中的认识。
介绍
支气管扩张是一种慢性肺部疾病,其特征是支气管永久性扩张,导致纤毛黏液清除受损、慢性气道炎症和细菌定植[1]。虽然历来被认为是一种被忽视的疾病,但在过去的几十年里,鉴于患病率的增加和卫生保健系统负担的增加,支气管扩张已经成为一种重新引起人们关注的疾病[2- - - - - -8]。迄今为止,支气管扩张的治疗主要是从囊性纤维化(CF)和慢性阻塞性肺疾病(COPD)中推断出来的,或者基于专家意见,因为仍然缺乏高质量的证据[9]。可以确定我们对这种疾病的几个方面的知识存在很大差距,这强调需要进行更多的临床和转化研究以及协作工作。
为了实现这些目标,欧洲多中心支气管扩张审计和研究合作(EMBARC)于2012年成立,是第一个国际支气管扩张网络,旨在促进支气管扩张的临床和转化研究(www.bronchiectasis.eu) [10]。自2014年以来,EMBARC网络还代表了官方的欧洲呼吸学会(ERS)临床研究合作(CRC),这是一组由ERS批准和资188bet官网地址助的研究人员,旨在促进欧洲及其他地区的合作和卓越研究。在欧洲肺脏基金会(ELF) (www.europeanlung.org)。肺痨联盟成立于2000年,旨在将患者和公众与呼吸专业人士聚集在一起,积极影响肺部健康。实现这一目标的一种方法是让患者参与确定以患者为中心的结果,并将生活质量纳入EMBARC和CRC活动[11]。
EMBARC合作小组认识到的第一个挑战是就支气管扩张领域的主要临床和转化研究优先事项达成共识。我们在欧洲支气管扩张专家中使用了改进的德尔菲过程,同时对欧洲支气管扩张患者和护理人员进行了问卷调查,以确定该疾病的主要临床和研究重点。在此,我们基于这些调查方法的发现,提出了一份关于EMBARC CRC的共识声明。
方法
两个平行过程进行:一个修改德尔福过程涉及照顾支气管扩张患者的欧洲医生和一个问卷调查过程,以调查支气管扩张患者和护理人员的观点(图1)。
专家的研究重点
2014年7月至11月,成立了一个由来自欧洲5个国家的8个EMBARC成员组成的工作组。该小组的目的是系统地评估现有文献,并就支气管扩张领域最重要的研究问题达成共识。对2010 - 2014年发表的英文社论、信函、叙述性综述、meta分析、指南和原创文章作者提出的成人非cf支气管扩张的研究问题进行系统回顾。在Pubmed中选择以下关键字作为标题的一部分:“支气管扩张”。检索了448份由委员会审查的手稿,以产生支气管扩张的研究问题,并辅以专家意见。之后,工作组被要求起草关于支气管扩张的最重要的研究问题,分为10个独立的部分:流行病学;疾病的发病机理;病原学、放射学和生理学;微生物学和微生物诊断;急性和长期抑制抗生素治疗; nonantibiotic and anti-inflammatory therapies; physiotherapy and pulmonary rehabilitation; outcomes, prognosis and healthcare utilisation; exacerbation; and others. A Delphi approach was then used to reach a consensus (agreement >85%) on the most important research questions in the field [12]。这个过程是匿名进行的。从2014年12月到2015年2月,工作组商定的研究优先事项列表以电子方式发送给代表23个欧洲国家的138名EMBARC成员,他们被要求使用五个等级(从不重要到重要)匿名对每个研究问题进行评分。
患者和护理人员的研究重点
在同一时期,编制了一份调查问卷,调查病人和护理人员的研究重点。目的是从支气管扩张症患者、他们的家人和朋友的角度来确定治疗和患有支气管扩张症的挑战,并优先考虑他们认为需要改变或被认为对支气管扩张症患者的生活质量有最大影响的方面。问卷是由EMBARC路线图研究小组(S. Aliberti, J.D. Chalmers和E. Polverino)和ELF (S. Masefield和P. Powell)的成员开发的,由四位支气管扩张“专家患者”组成的咨询小组审查,并进行了修订,以确保其符合项目的需要,并且对患者和护理人员来说是相关的、有趣的和可访问的(在线补充材料)。此外,问卷中的项目与专家确定的路线图所涵盖的10个研究部分大致一致,以便比较对患者和专业人员的相对重要性。专家问题由咨询小组翻译成患者可以理解的语言,在某些情况下,专家问题被丢弃或取代。受访者被要求匿名评价他们或他们的亲戚/朋友的支气管扩张的哪个方面是最难管理的。对于列出的每个方面,他们可以选择“不是问题”、“不是很难”、“很难”、“非常困难”或“没有意见”。受访者还被要求根据四个研究领域(医生支气管扩张管理;治疗;监控; and self-management by patients), selecting “unimportant”, “not very important”, “important”, “very important” or “no opinion” for each of them. The questionnaire was published online, and an invitation was sent to patients with bronchiectasis all over Europe通过ERS, ELF和EMBARC患者和医疗保健专业人员(HCP)网络/诊所。该问卷于2014年12月至2015年4月在线发布,共有12种语言(英语、德语、法语、荷兰语、西班牙语、意大利语、葡萄牙语、希腊语、俄语、波兰语、土耳其语和阿拉伯语)。问卷也有可打印的格式,供HCP提供给他们的病人一份纸质副本,由HCP诊所的一名行政人员在网上匿名输入回答。患者作为顾问或问卷参与者(在线补充材料)的积极参与被免除伦理批准。
共识声明
在对医生和患者调查练习中得分最高的研究重点进行审查后,EMBARC路线图工作组就支气管扩张的研究重点提出了一系列一致同意的共识声明。
结果
专家的研究重点
EMBARC路线图研究小组最初起草了365个潜在的研究问题,在检查了重复、差异或不一致之后,确定了150个研究问题的候选名单。修改后的德尔菲过程随后涉及几轮修改,其中研究组同意、不同意或建议对他们和其他参与者提出的150个研究问题进行修改。这些回答会被整理并发送给参与者,然后参与者可以根据小组反馈修改他们的判断。这个过程重复了三次。在三轮中,EMBARC路线图研究小组成员的反应都是100%。在德尔菲过程结束时,对55个研究问题达成了最终共识(bbbb85 %同意)。为了确定哪些研究问题具有最高的优先级,55个研究问题随后以电子方式发送给代表23个欧洲国家的138个EMBARC成员。100名EMBARC成员对研究问题列表进行评分(回复率72%)。专家评分后的最终研究重点列表见表1.
患者的研究重点
共完成问卷1086份。其中,711人被考虑用于分析,符合以下标准:年龄,性别,居住在欧洲地区,支气管扩张患者,或支气管扩张患者的父母,亲戚,照顾者或朋友。受访者涵盖22个国家(英国、德国、土耳其、西班牙、法国、意大利、葡萄牙、荷兰、俄罗斯、爱尔兰、比利时、挪威、希腊、瑞士、波兰、匈牙利、保加利亚、罗马尼亚、奥地利、瑞典、芬兰和卢森堡)(补充图S1)。受访者的主要特征为:87%的患者;71%的女性;30%年龄在31-50岁之间;27%为61-70岁(图S2及S3)。
支气管扩张患者认为最难控制的方面在图2一个.23%的受访者认为所列出的每一个方面都很困难。然而,虽然有些人认为所有方面都是困难或非常困难的,但21%至53%的受访者认为其中七个方面不是问题(图2 b)。因此,每个人的经验,他们的支气管扩张和方面,他们发现最难以管理的变化。
根据四个研究领域(医生支气管扩张管理;治疗;监控;和病人自我管理),而表2显示了所有四个领域的29个研究重点。此外,42%的受访者概述了其他重要的研究主题,最常见的其他主题是感染和免疫系统、心理健康和生活质量、营养和运动,以及管理粘液/痰。
主要的研究重点现在在以下章节中简要讨论:1)专家和患者共同确定的研究重点;2)专家确定的重要研究重点;3)患者确定的重要研究重点。研究重点讨论的完整版本在在线补充材料中报告。
讨论
专家和患者共同确定的研究重点
支气管扩张的原因是什么?(病人)
评估支气管扩张患者病因的基线调查是什么?(专家)
支气管扩张管理的基石之一是识别和治疗潜在的原因。可以确定几个易感因素,包括既往严重呼吸道感染、过敏性支气管肺曲霉病、纤毛清除障碍、原发性或继发性免疫缺陷以及其他与支气管扩张相关的疾病,如慢性阻塞性肺病和严重哮喘。尽管遵循指南建议,但40%的患者无法确定支气管扩张的病因,而导致患者管理改变的支气管扩张病因可能仅在13%的病例中被确定[13]。进一步的研究应将“组学”的基础研究与临床资料相结合,以确定特发性支气管扩张患者可能的病因。
共识声明
1)应建立与表型良好的患者队列相关的DNA生物库,以确定支气管扩张的潜在遗传易感性。
2)由于不同的病因,需要在大患者队列中进行观察性研究,以确定支气管扩张的自然史。
病情恶化的诱因是什么?(病人)
支气管扩张加剧的原因是什么?(专家)
从感染的角度来看,气道细菌群落组成的变化、新菌株的出现以及同一物种感染向肺部新区域的传播可能引发病情恶化[14- - - - - -16]。由低丰度存在的生物体引起的新呼吸道感染(因此,可能无法通过传统技术检测到),但可以通过宏基因组方法识别,这可以帮助我们了解引发新恶化的原因[17]。也有可能是这些方法无法检测到的菌株的变化和/或适应导致了病情恶化,因此,代谢组学技术可能会有所帮助。还应更好地界定病毒在引发感染恶化方面的作用[18],以及它们在稳定状态和恶化期间与细菌的相互作用。最后,“恶性循环”假说是支气管扩张患者在稳定状态下的生理病理特征,但这并不排除非传染性诱因(包括室内和室外空气污染)可能导致病情恶化的可能性,需要在这一领域进行进一步的前瞻性观察研究[19]。
共识声明
应进行一项全面的研究,纳入稳定期和加重期的患者,评估细菌、病毒、真菌和非感染性刺激的影响,以确定支气管扩张加重的原因。
我们如何改善物理治疗和家庭使用技术?(病人)
支气管扩张患者何时开始气道引流技术,哪一种是最有效和实用的?(专家)
旨在促进清除多余粘液的干预措施是支气管扩张管理的主要手段[1]。虽然很少有研究探讨物理治疗对支气管扩张的影响,但气道清除技术似乎是安全的,并且可以更好地咳痰,提高患者的生活质量[20.]。关于肺部康复的证据很少;然而,大多数研究表明,患者的表现和生活质量有所提高,到下一次恶化的时间也有所增加[21- - - - - -23]。医生和患者都同意,对这些干预措施进行额外的对照试验将是有益的,但优先考虑的可能是确定容易获得并鼓励坚持的方法。
共识声明
需要研究优化依从性和获得胸部物理治疗和支气管扩张肺康复。
识别有不良预后风险的患者(患者)
支气管扩张患者快速进展和不良预后的危险因素和原因是什么?(专家)
最近提出了两个评分来预测支气管扩张的不良结局:支气管扩张严重指数(BSI)和face(15秒用力呼气量,年龄,菌落)铜绿假单胞菌放射学程度和呼吸困难)评分[4,24]。事实证明,BSI不仅可以准确识别有死亡风险的患者,还可以准确识别并发症风险最高的患者,包括病情恶化、住院治疗和生活质量受损。专家意见认为,疾病严重程度可能有助于作为临床决策的框架,允许适当靶向治疗,包括长期大环内酯类药物、吸入抗生素治疗和气道辅助治疗[1]。准确的预后评估对于支气管扩张移植的合理决策也是必不可少的,在这种情况下评分也可能有所帮助[25]。其他几个因素需要未来的多中心、前瞻性、纵向研究来评估疾病加速进展的驱动因素,包括评估除铜绿假单胞菌微生物组参数,如物种多样性和丰富度,局部和全身炎症生物标志物,以及肺功能损伤的其他测量。还应探讨合并症的重要性,因为它们可能是可以治疗的[26]。
共识声明
1)需要更深入地了解支气管扩张的炎症途径,以开发新的治疗方法。我们建议在大型、特征明确的队列中使用新兴技术和技术(特别是蛋白质组学、代谢组学和基因组学)来确定新的治疗靶点和更深层次的患者表型。
2)应进行一项实施性研究,以证明使用支气管扩张严重程度评分是否可以改善患者护理。
专家确定的重要研究重点
何时以及如何铜绿假单胞菌在支气管扩张患者中根除是否会改善预后?
铜绿假单胞菌定殖定义了支气管扩张的特定临床表型,并与死亡风险增加3倍,住院风险增加近7倍,生活质量下降和更频繁的恶化相关[27- - - - - -29]。来自CF的证据表明尝试根除治疗靶向假单胞菌能够成功地将患者转化为培养阴性状态[30.]。在确定支气管扩张和CF的早期结局和长期获益方面,数据质量有限。目前还没有大型的、足够有力的研究来为当前的实践提供信息,大多数研究仅限于观察性病例系列[31,32]。其他使用吸入抗生素治疗的研究集中在治疗持续性感染患者,主要目的是减少病情恶化[33]。在这些试验中看到的一个意想不到的好处是,它们始终显示出小但显著的“根除”率,最高可达10-15% [34]。未来的随机对照研究将需要关于根除的定义、使用的技术和测试时间的明确信息。
共识声明
一项随机对照试验铜绿假单胞菌与不进行根除治疗相比,应该进行根除治疗。
最佳的抗生素治疗方案是什么(剂量,多少抗生素,种类,口服?与静脉注射与吸入/雾化和治疗时间)支气管扩张加剧?
在使用的抗菌素、给药途径、治疗持续时间和临床/微生物终点方面,评估加重期间抗生素使用的数据极不一致。用雾化抗生素治疗支气管扩张加重的可能性也在过去进行了测试[35]。值得注意的是,没有随机安慰剂对照试验在恶化期间使用抗生素。急性发作的适当治疗时间也不清楚,但共识指南建议使用抗生素治疗14天[9]。最佳治疗时间很重要,因为延长治疗会增加抗生素副作用的风险,包括耐药性。
共识声明
需要进行随机对照试验,比较至少14天的抗生素治疗与较短疗程的治疗。
欧洲支气管扩张患者中微生物定植的患病率和特征是什么(包括细菌、病毒、真菌、非结核分枝杆菌和耐药微生物)?
流感嗜血杆菌和铜绿假单胞菌是几种欧洲研究中使用有氧选择性培养最常分离的生物,尽管在23-27%的患者中没有分离出生物[9,17,36,37]。研究肺部微生物群的新方法发现,呼吸道感染的多样性被低估了,在高达83%的痰样本中发现了厌氧菌,链球菌科,假单胞菌科和Pasturellaceae似乎占主导地位[38]。然而,迄今为止,大多数支气管扩张的微生物组研究都是小规模的,因此这些信息的临床重要性尚不确定。关于真菌定植流行的数据很少发表,现在有可能以类似于上述细菌的方式对真菌“真菌群落”进行测序[38- - - - - -40]。欧洲非结核分枝杆菌(NTM)的患病率<10%,尽管似乎存在广泛的地理差异[41]。NTM在无辜的殖民者或引起慢性感染的殖民者之间的作用,以及导致这种情况的易感因素需要加以区分。关于分离病毒和多重耐药细菌的数据也很缺乏[4,18,29]。EMBARC登记目前正在收集引起支气管扩张患者慢性感染的细菌的易感性模式,这些数据将对计划在欧洲水平上进一步进行抗生素干预研究至关重要[10]。最后,希望在整个欧洲采用诸如初始定植、间歇性隔离、慢性定植、慢性感染、根除和恶化等重要概念的商定定义。
共识声明
1)我们建议对支气管扩张的微生物组(包括细菌和潜在的真菌)进行研究,并将其与详细的临床表型数据联系起来。
2)需要对支气管扩张的细菌学进行纵向研究,包括抗生素耐药性的数据。
长期抗生素治疗对微生物耐药性有何影响?
在支气管扩张患者中广泛使用全身性和吸入性抗生素引起了人们对抗菌素耐药性的日益关注,特别是对于铜绿假单胞菌[42]。由于目前可用于干预微生物特性的选择很少,目前的大多数努力都致力于改善抗生素特性和优化其管理[43]。关于长期使用抗生素,定期使用轮换或固定抗生素可能会增加耐药性和副作用,并有选择真菌感染的风险[38,44,45]。虽然大环内酯类药物长期治疗可有效减少病情恶化,但痰液和口咽菌群明显存在抗生素耐药的风险,建议对接受这种治疗的患者进行更仔细的选择[46- - - - - -49]。尽管长期和持续给药,吸入抗生素的抗微生物药物耐药性的风险似乎很低,这可能是由于在气道中达到高浓度[33]。
共识声明
1)应对口服和吸入抗生素患者进行纵向研究,监测抗生素耐药性的出现。
2)研究应理想地评估长期使用周期性或连续使用抗生素在临床疗效和耐药性方面是否更优。
支气管扩张患者何时开始长期抑制抗生素治疗(口服或吸入/雾化)(根据是否存在铜绿假单胞菌或其他病原体),什么是疗效的终点?
几份报告描述了长期使用吸入抗生素的约10%和长期使用大环内酯类药物的约30%的支气管扩张患者[50- - - - - -52]。已经测试了各种吸入抗生素,以减少支气管扩张患者气道的细菌负荷,以及相关的症状和恶化,如妥布霉素[53,54],粘菌素[55],庆大霉素[56]和氨曲南[57]。在支气管扩张中,吸入抗生素的数据有限,结果好坏参半,耐受性是主要问题之一。由于已发表的试验面临挑战,目前还没有一种药物被欧洲或美国当局批准用于支气管扩张。
三个不同的试验在很大程度上证明了长期大环内酯类药物在减少急性发作次数、改善生活质量以及在某些情况下减缓肺功能下降方面的有效性[46- - - - - -48]。然而,重要的是要记住长期使用大环内酯类药物的几个问题,包括抗菌素耐药性[48,58],促进大环内酯耐药NTM的潜力[59- - - - - -61和心血管并发症的风险增加[62]。似乎大环内酯类药物对支气管扩张患者明显有益,但最佳患者群体尚未确定。试验的纳入标准很宽泛,每个试验使用不同的方案。试验有6个月[46]或12个月[47,48这些药物的长期安全性和耐药性影响尚不清楚。
共识声明
1)需要进一步的研究来确定从长期大环内酯类药物治疗中获益的最佳患者群体。
2)需要更多关于大环内酯治疗的长期安全性和耐药性影响的“真实世界”数据。
3)吸入抗生素,如粘菌素、庆大霉素和妥布霉素,应接受明确的III期试验,以证明其减少恶化和改善生活质量。
导致这些问题的关键因素是什么铜绿假单胞菌殖民?
一些支气管扩张患者成为定植的原因铜绿假单胞菌虽然大多数人没有,但原因不明。基因研究可以确定宿主的风险因素铜绿假单胞菌甘露糖结合凝集素多态性对支气管扩张和CF的易感性均有适度影响[63,64]。微生物因素在铜绿假单胞菌定植,在CF中有很好的人际传播和流行菌株描述,但在非CF支气管扩张中没有[65]。此外,不同的铜绿假单胞菌CF中的菌株已被认为在在体外似乎转化为临床有意义的结果的表型[66,67]。
共识声明
1)机制研究,探讨遗传、微生物、炎症和临床易感性因素铜绿假单胞菌殖民化应该进行。
2)需要长期队列研究来确定哪些患者获得铜绿假单胞菌殖民化并确定其对结果的独立影响。
口服的适应症是什么与吸入/雾化长期抑制抗生素治疗?
目前还没有口服药物的正面对照试验与吸入抗生素。口服大环内酯类药物与吸入抗生素的选择标准尚不明确;这一决定仍然是经验性的,基于个人经验和当地医疗处方规则。然而,很明显,一些因素可以证明抗生素的选择是合理的,例如特定抗生素过敏和副作用的存在,患者的偏好和管理吸入的能力,鼻窦炎的共存以及心血管合并症。在缺乏正面试验的情况下,大型登记应提供有关治疗模式的重要信息[10]。此外,正在进行的吸入抗生素随机试验(包括大环内酯治疗的患者)将评估吸入抗生素是否能提供额外益处这一重要问题。
共识声明
需要进行比较研究,以确定口服和吸入抗生素治疗的最佳选择铜绿假单胞菌殖民。
支气管扩张患者长期口服抗生素治疗的最佳分子、剂量、方案和持续时间是什么(根据是否存在铜绿假单胞菌或者其他病原体)?
最近三项主要研究在双盲随机试验中证实了长期大环内酯类药物治疗支气管扩张的疗效[46- - - - - -48]。关于口服抗生素治疗的关键问题包括:大环内酯类药物是否必须终身服用,或者是否可以停用(如。12个月后)?最大限度地减少副作用和抗菌素耐药性发展的最适当剂量和大环内酯类药物尚未确定。目前尚不清楚四环素或β-内酰胺类替代口服抗生素在长期服用时是否同样有效。由于大环内酯类药物治疗的最长持续时间为12个月,目前尚不清楚大环内酯类药物的有效性是否会随着时间的推移而减弱,是否会随着抗生素耐药性的产生而减弱,或者是否会持续有效。
共识声明
随机对照试验应确定替代长期口服抗生素(大环内酯类药物除外)是否能有效减少病情恶化。
患者确定的重要研究重点
其他重要主题从患者优先事项中确定,特别关注病情管理,沟通和信息。这些领域都得到了专家工作组的大力支持。
状态管理
调查问卷确定了一些可以帮助改善支气管扩张管理的研究课题。bbb96 96%的受访者认为,通过与HCP共同设计的自我管理计划,并获得物理治疗/肺部康复,包括教他们如何在家中使用技术/设备,他们的支气管扩张可以得到更好的管理。1,22,40,68,69]。透过病人与医护人员的良好沟通,自我管理计划有助病人更自信及独立地管理及应付病情[70,71]。这些自我管理策略和减少住院治疗的一个重要组成部分是HCPs对支气管扩张的认识以及可用和适当的社区护理和物理治疗服务[1,68,72]。
共识声明
研究应进行,以确定患者自我管理在支气管扩张和坚持治疗的有效性。
沟通与信息
患者的首要任务之一是医护人员与每位患者之间的良好沟通。患者还高度重视获得可靠的、简单易懂的支气管扩张生活信息的需求[70]。这表明患者并不觉得他们的信息需求得到了满足,因为他们正在努力寻找准确的信息来帮助他们与自己的病情共存,这是一个可以通过HCPs向患者清晰地传达信息来支持的角色,无论是在诊断时还是在他们的病情/需求发生变化时[70]。越来越多的患者在互联网上寻找有关他们病情的信息;因此,医护人员可以提供宝贵的服务,为患者及其护理人员/家庭提供可靠的在线和纸质语言信息,即。医学上准确,通俗易懂的宣传单。这一作用对于支气管扩张患者和其他被忽视和资源不足的患者尤其重要,因为这些患者的公众和HCP意识较低,而且很少有广泛提供的多语言信息传单、患者组织和支持团体。加强信息包或患者警报系统以帮助依从性和自我管理的潜力,为患者提供了一种可接受的具有潜在成本效益的解决方案,其他疾病领域的例子和患者参与资源开发。
共识声明
1)以患者为合作伙伴的进一步研究可以探索支气管扩张患者的特定信息需求,以及有效的HCP和患者沟通策略,并制定改进的患者报告结果。
2)需要一个多学科的支气管扩张教育计划,以提高非专科医生在二级保健和初级保健的认识。
本文件确定的优先事项对于个人研究人员、整个EMBARC网络、慈善机构、资助机构、监管机构和医疗保健政策制定者的工作具有重要意义。EMBARC指导委员会和国际咨询委员会(www.bronchiectasis.eu)一致批准了本文件和研究重点,目的是支持旨在回答这些问题的研究。
我们的共识过程的一个关键发现是,我们的研究问题很少能通过纯粹的基础或临床研究来回答,几乎所有这些优先事项都需要一种结合仔细的临床表型的综合方法,就像跨国注册中心所提供的那样,与转化和机制研究相关。众所周知,基础研究人员和临床研究人员之间存在障碍,导致“翻译差距”。因此,我们建议EMBARC CRC的一个关键目标应该是促进支气管扩张领域的临床和科学研究人员之间的合作。
我们在这里选择的最重要的研究重点并不意味着其他研究问题也不重要。德尔菲法确定的所有55个优先事项和患者评估的所有优先事项都被大多数问卷评为重要。此外,根据患者的日常经验和对支气管扩张未来的担忧,患者报告了不同的优先级。这并不排除其他体征/症状,如体重减轻或抑郁,不是至关重要的,对结果有相关影响。
这个项目对患者问卷的限制之一是我们使用了预先措辞和多项选择题,而不是进行一对一的访谈或焦点小组,可能会错过支气管扩张患者经历的复杂性。然而,我们的问卷似乎是快速达到整个欧洲最大样本量的支气管扩张患者表达患者对“知识差距”的看法的最佳方法,这是迄今为止发表的最大的此类努力。另一个限制是专家(主要是经营支气管扩张诊所的医生)没有参与其他治疗支气管扩张患者的HCPs,如全科医生。它们的存在可能会导致研究重点的改变,可能会有利于非抗生素治疗。最后,我们应该承认,40%的患者问卷受访者来自英国,这一发现可能会略微影响整个欧洲患者优先事项的普遍性。然而,我们在这个项目中使用的实用主义方法有助于深入了解研究不足的人群,特别是在患者报告的需求方面,以及影响整个欧洲患者和服务的健康问题。虽然反应率因语言/国家和疾病而异,但我们应该认识到样本确实与欧洲呼吸系统患者群体具有关键特征。
本文的优势之一是文献中首次比较了专家和患者在支气管扩张研究中的观点,以指出他们共同的研究重点。此外,专家和患者的投票过程都是匿名进行的。
结论
这一共识声明确定了主要的研究重点,由照顾支气管扩张患者的医生、患者自己以及帮助照顾他们的朋友和家人决定。这份文件将成为参与设计国家和国际研究资助呼吁的公共和私人利益攸关方的宝贵资源。EMBARC倡议旨在刺激支气管扩张的临床和转化研究,这里确定的优先事项为提高我们对疾病的理解和支气管扩张患者的护理质量提供了最清晰的路线图。
致谢
EMBARC研究小组(包括国际咨询委员会)的调查人员是:Francesco Blasi(米兰大学,意大利米兰),Wim Boersma(荷兰阿尔克马尔医疗中心),Katerina Dimakou(希腊雅典胸病医院),Stuart Elborn(英国贝尔法斯特感染和免疫中心),Charles Haworth(英国剑桥帕普沃斯医院),Adam Hill(英国爱丁堡皇家医院),marl
我们要感谢患者咨询小组,他们审阅了调查问卷,并在EMBARC会议上提供了意见,帮助制定了这个项目,我们还要感谢受访者分享他们的经验和研究重点通过调查问卷。
脚注
该工作组文件于2016年4月由ERS科学委员会和ERS执行委员会批准。
本文的补充资料来自www.qdcxjkg.com
支持声明:EMBARC由支气管扩张和囊性纤维化吸入抗生素联盟资助,该联盟是欧盟创新药物倡议(编号115721)的一个项目,并由欧洲呼吸学会作为临床研究合作。188bet官网地址James D. Chalmers感谢来自Wellcome Trust的奖学金支持。本文的资助信息已存入公开基金注册处.
利益冲突:S. Masefield和P. Powell是欧洲肺脏基金会的雇员。进一步的披露可以在这篇文章的旁边找到www.qdcxjkg.com
- 收到了2015年11月12日。
- 接受2016年3月2日。
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