文摘
介绍理解心理健康相关的生活质量的属性(HRQoL)问卷可以帮助选择在临床试验中。我们的目标是评估HRQoL的心理属性问卷在支气管扩张使用文献的系统回顾和荟萃分析。
方法进行文献检索。HRQoL问卷评估心理属性(可靠性、有效性、最小临床重要的区别(MCID)和地板/天花板效应)。荟萃分析评估了协会HRQoL HRQoL的临床措施和响应性临床试验。
结果166研究和12 HRQoL问卷包括在内。支气管扩张健康问卷(BHQ)、莱斯特咳嗽问卷(LCQ),慢性阻塞性肺疾病(COPD)评估测试(CAT)和医疗结果研究36-item短小精悍的健康调查(SF-36)有良好的内部一致性在所有领域报道(克伦巴赫α≥0.7)在所有的研究中,和Life-Bronchiectasis质量(QOL-B),圣乔治呼吸问卷(SGRQ),慢性呼吸道疾病问卷(CRDQ)和西雅图阻塞性肺疾病问卷(SOLQ)有良好的内部一致性在所有领域的大部分(但不是全部)的研究。BHQ、SGRQ LCQ和猫有很好的两次试验法的可靠性在所有领域报道(组内相关系数≥0.7)在所有研究中,QOL-B、CRDQ SOLQ所有领域有很好的两次试验法的可靠性在大多数(但不是所有)的研究。HRQoL问卷能够区分人口统计,重要标志的临床状态、疾病严重程度、发作和细菌学。HRQoL的响应能力,治疗和安慰剂效应的区别。
结论SGRQ是使用最广泛的HRQoL问卷在支气管扩张的研究有很好的心理属性;然而,好的心理测量数据是新兴bronchiectasis-specific HRQoL QOL-B和BHQ的调查问卷。未来的研究应该集中在中长期两次试验法的可靠性,响应性,在这些HRQoL MCID问卷显示支气管扩张潜力。
文摘
健康相关的生活质量调查问卷的心理属性应该通知的选择patient-reported支气管扩张的临床试验的结果https://bit.ly/3wQuSrm
介绍
支气管扩张与重要的发病率和大量有关医疗利用率。没有许可的药物可用的和当前的管理指导方针强调随机对照试验直接护理的重要性(1,2]。从最近的临床试验证据支持使用一些药物,包括大环内酯类、吸入抗生素和新颖的抗炎治疗3- - - - - -5]。然而,其他一些临床试验没能证明一个临床上重要的或统计上显著的变化在他们的主要终端,包括生活质量(QoL)的措施(6- - - - - -9]。原因是多因素疾病,包括无效的治疗,缺乏考虑治疗的特征,和潜在的生理和微生物,但也无法干预影响特定领域大量的健康相关生命质量(HRQoL)问卷和缺乏bronchiectasis-specific,临床验证结果的措施。需要健壮的临床试验结果措施强调了监管机构(10,11),特别强调工具用来测量patient-reported结果(优点)。
在2016年代pinou等。(12从57]发表系统回顾总结数据研究在九HRQoL问卷在支气管扩张。他们得出的结论是,大部分的HRQoL问卷有良好的信度和效度。HRQoL的响应性问卷调查范围从简单到大型和有一些差异问卷与临床措施如人口、症状、疾病严重程度、肺功能、细菌学和医疗利用率。
年代以来pinou等。(12系统评价完成后,根据最近搜索的文学,1574年新支气管扩张的出版物已确定数据通过广泛的HRQoL的问卷调查。例如,最近的一个大型临床试验,RESPIRE-1 [13)公布重大变化在圣乔治呼吸问卷(SGRQ)而不是Life-Bronchiectasis质量(QOL-B)从基线到治疗结束;之间的不整合多个问卷调查原因重大挑战与监管部门的批准。当前的系统综述的目的是确定所有HRQoL的心理属性问卷使用支气管扩张和执行随机对照试验的荟萃分析的响应能力。这些数据将帮助研究人员和临床医生的选择HRQoL优点和通知在支气管扩张的临床试验的设计。
方法
协议和登记
系统回顾和荟萃分析的方法介绍了协议与国际前瞻性登记注册系统评价(普洛斯彼罗:CRD42019146181)。研究结果报道根据棱镜(首选项报告系统评价和荟萃分析)指南(14)和苏格兰校际指南网络方法清单系统评价和荟萃分析15]。
研究合格标准
实证研究的成人患者(≥18岁)支气管扩张,HRQoL的心理特性的研究报告,研究报告包括HRQoL和临床措施之间的关系。在所有的研究中,建立了诊断支气管扩张的临床和/或辐射特性。只包含研究发表在英语语言。评论和协议被排除在外。包含和排除标准中列出了完整的补充表E1。
以下心理HRQoL的属性问卷评估:可靠性(内部一致性和两次试验法的可靠性(包括两次试验法的时间尺度)),有效性(转化效度和区分效度),相关性HRQoL的临床措施,响应包括效果和最小的临床重要的区别(MCID),地板和天花板效应,和丢失的数据16,17]。心理属性评估全部列出补充表E1。
数据源和搜索
两位作者(R.H.M.和Z.A.)独立搜索以下数据库:Embase, PubMed、MEDLINE、PsycINFO和Cochrane图书馆(搜索策略,请参阅补充表E2)。进一步的搜索进行包括确定HRQoL问卷的名称。手工检索相关的评论和引用包括研究确定额外的研究。发表的文献搜索包括所有研究2014年11月6日至2020年12月31日。年代pinou等。(12)报道,2014年11月6日之前发表的相关研究。所有相关研究从当前文献检索和审查pinou等。(12)包含在我们的审查。
研究选择、数据提取和质量评估
R.H.M.和Z.A.独立筛选文章标题和摘要对入选标准,并随后综述全文。摘要被认为是包含是否有足够的信息研究方法和结果。R.H.M.和Z.A.提取数据,包括:作者、出版年,研究目标,样本大小,疾病病因学,年龄、性别、肺功能(在1 s (FEV用力呼气量1)%预测),HRQoL问卷使用及其心理属性。质量的研究评估了R.H.M.年代和Z.A.使用修改后的工具wigris等。(18(附录1补充材料)。多篇文章相同的研究被视为一个单一的研究。最初的文章引用在大多数情况下,除非随后出版了新数据和/或执行二次分析原始研究数据;在这种情况下,数据是归因于后出版。J.B.,K。O.N. and A.S. were consulted to resolve any disagreements. For author roles, see appendix 2 in the补充材料。
统计分析
定量分析了R 3.6.3版本(R统计计算的基础,维也纳,奥地利)。内部一致性是报告为克伦巴赫α系数,值≥0.7被认为是可接受的(19]。两次试验法的可靠性与组内相关系数(ICC)报道,再现性(值≥0.7认为是可以接受的19,20.]。
荟萃分析进行评估HRQoL问卷和临床措施之间的联系。从收集到的相关系数(r)提取研究当这些信息被提供。在这种情况下,只有假定值或测试数据(t,科恩的d, f值或卡方值),提取相关系数根据公式提出了Rosenthal等。(21]。协会的力量是评估使用相同的分类如年代pinou等。(12r]: | | r < 0.4(弱),0.4 < | | r < 0.7(温和的)和| | > 0.7(强)。r的统计学意义在5%水平的评估意义(α= 0.05)。
荟萃分析来确定执行治疗支气管扩张的影响与HRQoL的安慰剂。治疗,安慰剂和总综合效应大小分类根据问卷。此外,尺度效应提出了累计,高亮显示的方向效应大小和是否有稳定时间进程。
研究之间的异质性进行了测试与标准卡方测试。随机效应模型用于确定影响大小为95%的置信区间。我们测试了不对称的漏斗图来确定存在发表偏倚。问卷调查与< 15%的地板或天花板效应定义为会议标准和> 15%的地板或天花板效应定义为未能达到标准。
补充方法呈现在附录3补充材料。
HRQoL的调查问卷
概述
使用的12 HRQoL问卷被归类为bronchiectasis-specific呼吸道特定或通用。Bronchiectasis-specific问卷QOL-B和支气管扩张健康问卷(BHQ)。呼吸道特定问卷SGRQ,莱斯特咳嗽问卷(LCQ),慢性阻塞性肺疾病(COPD)评估测试(CAT),慢性呼吸道疾病问卷(CRDQ) Sino-Nasal结果实验近20 (SNOT-20),咳嗽的生活质量问卷(CQLQ)和西雅图阻塞性肺疾病问卷(SOLQ)。通用医疗结果问卷研究36-item短小精悍的健康调查(SF-36) EuroQoL显示五级(EQ-5D-5L)和诺丁汉健康状况(额定马力)(完整的描述在附录4补充材料)。使用的研究数量不同的HRQoL问卷所示补充图E1。总的来说,呼吸道特定问卷使用最广泛的评估HRQoL: SGRQ(58%)和LCQ (32%)。第三次的bronchiectasis-specific QOL-B最常用的(27%)。意味着HRQoL评分,可用,在哪里补充表E4。翻译问卷中附录5中列出补充材料。
内部一致性
中详细列出所有问卷的内部一致性表1。BHQ LCQ,猫和SF-36所有领域有良好的内部一致性报告(克伦巴赫α≥0.7)在所有的研究中,和QOL-B SGRQ, CRDQ SOLQ有良好的内部一致性在所有领域的大部分(但不是全部)的研究。内部一致性没有报道SNOT-20、CQLQ EQ-5D-5L和额定马力。
两次试验法的可靠性
所有问卷调查详细在两次试验法的可靠性表1。BHQ、SGRQ LCQ和猫有很好的两次试验法的可靠性在所有领域报道(ICC≥0.7)在所有研究中,QOL-B、CRDQ SOLQ所有领域有很好的两次试验法的可靠性在大多数(但不是所有)的研究。大多数研究报道两次试验法的可靠性/ 2周;然而,只有少数研究报道两次试验法的可靠性在更长一段时间(6个月)。两次试验法的可靠性没有报道SNOT-20、CQLQ SF-36,额定马力和EQ-5D-5L。
区分效度
所有问卷调查详细的区分效度补充表E5和附录6补充材料。特定疾病和呼吸道特定HRQoL问卷通常基于人口能够区别对待病人,疾病严重程度,恶化和细菌学,以及一系列的其他症状。针对疾病的调查问卷,QOL-B大多数数据可用,它能够辨别病人基于人口统计,疾病严重程度,恶化率、痰细菌学,症状和体征,坚持治疗和运动能力。BHQ了一些数据,它能够辨别病人基于人口统计,肺功能恶化率和住院。呼吸道特定方面的调查问卷,SGRQ大多数数据可用,它能够区分基于人口统计,疾病严重程度,恶化率、细菌学、症状和体征,锻炼能力。LCQ,猫,CRDQ, SNOT-20 SOLQ有一些数据。判别数据有限通用HRQoL问卷。区分效度并不是报道CQLQ和额定马力。
HRQoL的关系和临床措施
HRQoL之间的关系和临床措施进行评估分析。结果总结表2和森林的阴谋与每个HRQoL问卷给出的亚组分析补充数据E2-E9并指出高水平的异质性。最强烈的关联,虽然温和,HRQoL至咳嗽(r = 0.5,我2= 66%),呼吸困难(r = 0.5,我2= 87%),铜绿假单胞菌殖民(r = 0.5,我2= 99%)。温和的协会之间存在HRQoL和喘息(r = 0.4,我2= 0%),疲劳(r = 0.4,我2= 36%),运动能力(r =−0.4,我2= 73%),焦虑(r = 0.4,我2= 59%)、抑郁(r = 0.5,我2痰量= 72%)和(r = 0.4,我2= 89%)。弱到中度协会之间存在HRQoL问卷和肺功能(r =−0.3,我2= 51 - 71%)、细菌学(r = 0.2,我2= 44%),炎症标记物(r = 0.3,我2= 13%),医疗利用率(r = 0.3 - -0.4,我2= 8 - 66%)、疾病严重程度(r = 0.2 - -0.4,我2= 0 - 97%),人口统计数据(r =−0.2 - -0.2,我2= 0 - 65%),氧饱和度(r =−0.3,我2= 0%),并存病(r = 0.08,我2= 0%)。
之间的关联HRQoL的调查问卷
多个问卷用于34%的直接研究和21个研究评估问卷(之间的关联补充表E6)。有一些探索之间的相关性不同的问卷调查。可用的数据不允许全面的比较;然而,有数据表明bronchiectasis-specific有着强烈的相关性和呼吸道特定调查问卷,但不是bronchiectasis-specific与通用问卷调查。
响应性
响应能力分析包括4153名患者。干预措施包括mucoactives,长期吸入或口服抗生素,吸入型皮质类固醇激素,他汀类药物治疗,中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂,理疗,运动,营养补充剂、自我管理项目和替代药物。SGRQ治疗和安慰剂效应估计,LCQ, QOL-B EQ-5D-5L和猫了图3一和b。的总综合效应估计SGRQ, LCQ, QOL-B, EQ-5D-5L SF-36和猫了图4。我的2值治疗,安慰剂和总综合效应大小等于89%,64%和83%,分别显示高度的异质性(p < 0.01)。有证据显示,观察到对称的漏斗图略明显的治疗效果,在5%的显著性水平显著的安慰剂效应和无意义的总综合效应(补充图E10汽油和E11)。治疗效果估计为0.36 (95% CI 0.24, 0.48)。特定疾病的治疗效果QOL-B(所有域)小(0.08 (95% CI 0.02, 0.13))。治疗效果最高呼吸道特定问卷SGRQ (0.64 (95% CI 0.22, 1.07)), LCQ (0.72 (95% CI 0.36, 1.07))和猫(0.75 (95% CI 0.43, 1.07))。治疗效果是很有意义的为通用问卷EQ-5D-5L (0.42 (95% CI 0.03, 0.80))。安慰剂的效果估计是统计显著性,但是效果弱(0.09 (95% CI 0.01, 0.16))。总组合效应值为0.21 (95% CI 0.14, 0.27)。治疗,安慰剂和总综合效应估计提出了累计所示补充图E12汽油。HRQoL问卷成为减少响应。反应没有追究BHQ、CRDQ CQLQ, SOLQ和额定马力。
地板和天花板效应和丢失的数据
地板和天花板效应是QOL-B报道,BHQ, SGRQ LCQ猫CRDQ(附录7补充材料)。所有研究了标准层影响所有问卷的参与者(< 15%)。QOL-B,四个,五个研究未能达到标准上限影响参与者(> 15%)。为LCQ,两项研究未能达到标准上限(> 15%)的影响。所有其他问卷遇到标准上限影响参与者(< 15%)。缺失的数据被报道为QOL-B、BHQ SGRQ和猫。
讨论
这个系统回顾与新的合成数据从166年开始研究强调HRQoL的价值在评估心理属性告知选择问卷用于临床试验。
问卷调查之间的心理属性不同。内部一致性和两次试验法的可靠性通常是适合大多数的问卷调查。然而,两次试验法的被发现的时间探索一般很短(≤15天),除了LCQ(6个月)30.,31日),猫(4周)32)和CRDQ(9周)33]。考虑到大多数的随机对照试验是超过6个月,这是很重要的考虑在选择HRQoL问卷。ORBIT-3和4,QOL-B呼吸道症状得分没有显著不同基线和治疗组(48周34];然而,他们大大改善了治疗时期,这些与细菌负荷的变化3]。未来的研究应该调查两次试验法的HRQoL问卷的可靠性在较长时间内临床稳定的患者,在多个跨度为准确反映长期变化的症状。
HRQoL问卷通常能够区分人口,临床状态和疾病严重程度的重要标志,以及症状突出,大多数调查问卷获取HRQoL支气管扩张的影响。
大多数HRQoL问卷回应,荟萃分析显示差异治疗和安慰剂效应的调查问卷。影响大小,讲HRQoL问卷,在呼吸道特定更高问卷(SGRQ LCQ和猫)与bronchiectasis-specific QOL-B这应该考虑在选择临床试验的HRQoL问卷。最低的效果是在通用问卷SF-36。
最近的研究使用了QOL-B呼吸道症状领域,其中包含9个问题与潜在的重要症状,支气管扩张患者是主要或次要的端点。Crichton等。(35)发现QOL-B呼吸道症状领域对吸入抗生素治疗,尽管改善咳嗽和痰生产。其他大型随机试验报告了类似的结果(13,36]。这些研究强调反应可能很大程度上取决于类型的干预和影响症状的能力在特定领域的HRQoL问卷。
明显下降的原因HRQoL问卷的响应性随着时间的推移可能归因于近年来改善支气管扩张管理导致微妙的,无意义的结果测量的变化,如HRQoL [37]。建立MCID HRQoL评分的临床解释是必要的;然而,只有两个调查问卷(QOL-B和猫)MCID值支气管扩张的人口。未来的研究需要解决最常用的MCID HRQoL问卷,特别是大型随机试验有前途的支气管扩张治疗没能证明与QOL-B HRQoL呼吸道症状一个巨大的改变13,36],SGRQ [9,13,38,39]和LCQ [39]尽管证据还有其他临床有意义的变化。
地板和天花板效应的发现是重要的研究探索在疾病早期干预HRQoL障碍可能不太明显,在这种未来的研究应该考虑。
一些研究使用多份调查问卷,并在解释,这导致了挑战如。在RESPIRE-1 [13),对患者和额外的负担。多个问卷可能是有价值的,当他们捕捉HRQoL的不同方面。
我们的复习有一定的局限性。我们没有联系研究的作者未发表的数据和我们选择限制评论文章发表在英语语言。我们的方法试图包括支气管扩张研究人口同质。我们认识到,31%的研究包括在我们检查不需要放射性确认支气管扩张;然而,他们需要临床医生诊断支气管扩张和症状一致。异质性的存在在我们的荟萃分析结果因此预期考虑到方法论的差异,研究人口、样本大小和学习质量。我们的方法假定在临床试验中使用的干预是有效的与安慰剂比较,还特定领域干预的效果。理想情况下,一个积极的控制需要评估响应能力,如。急性恶化的支气管扩张会影响HRQoL问卷的所有领域。这是探索在只有少量的研究30.,40- - - - - -42),这将是一个重要的焦点在未来临床试验。限制HRQoL的问卷是他们生成总分数来表示不同的症状,如。咳嗽、呼吸困难、胸痛,并不是所有的治疗可能改善。最近的一项研究由Crichton等。(35与QOL-B]说明通过表明,吸入抗生素在咳嗽有明显改善,痰生产和痰的颜色,但没有其他症状的变化。
本文认为心理属性;然而,病人的角度也是HRQoL问卷的主要选择。在囊性纤维化,最近的研究已经涉及病人和他们的照顾者在优点的评估和改进43]。支气管扩张,维udgeon等。(44)病人的角度探索四个HRQoL问卷(QOL-B、SGRQ LCQ和猫)。作者得出结论,支气管扩张的症状是高度个人化和HRQoL工具不能完全捕捉的疾病负担。这是开始探索用Crichton等。(45通过小说PRO测量的发展,即。支气管扩张影响测量(BIM)。未来的研究HRQoL工具的支气管扩张应该包括病人和他们的照顾者。
建议未来的研究
未来的研究应该特别关注中长期两次试验法的可靠性、响应性和MCID HRQoL问卷中表现最好的支气管扩张的潜力,如QOL-B BHQ SGRQ。未来的研究应该集中在病人和他们的照顾者参与这些HRQoL问卷的评估和改进。
结论
心理测验学HRQoL的属性问卷的考虑是决策的一个重要组成部分,以确保HRQoL问卷在临床试验的最佳选择。SGRQ是使用最广泛的HRQoL问卷在支气管扩张的研究有很好的心理属性;然而,好的心理测量数据是新兴bronchiectasis-specific HRQoL问卷QOL-B和BHQ等。
补充材料
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确认
我们承认BronchUK联盟(www.bronch.ac.uk)支持的一个医学研究委员会授予(先生/ L011263/1)。
脚注
可以从本文的补充材料www.qdcxjkg.com
这项研究是在注册普洛斯彼罗CRD42019146181数量与标识符。
利益冲突:r.h McLeese没有披露。
利益冲突:a . Spinou支气管扩张的开发者健康问卷调查,问卷包括综述之一。
利益冲突:z Alfahl没有披露。
利益冲突:m . Tsagris没有披露。
利益冲突:j.s Elborn报告赠款从IMI /欧洲委员会吸入抗生素在支气管扩张和囊性纤维化(iABC),诺华,Polyphor失读症,在提交工作。
利益冲突:J.D. Chalmers报告赠款和阿斯利康的个人费用,勃林格殷格翰的发言,基列,葛兰素史克和诺华公司的个人费用奇Zambon詹森,在提交工作。
利益冲突:a . De Soyza报告其他从阿斯利康(会议支持),非金融支持从诺华(实物研究支持),非金融支持从森林实验室(会议支持),个人费用讲座和咨询委员会在拜耳工作,个人费用咨询委员会在诺华工作,其他(旅行奖学金)从基耶西,Almirall勃林格殷格翰的发言,赠款和个人费用从阿斯利康讲座和咨询委员会工作,从辉瑞赠款,在提交工作;已经收到了医学教育拨款支持英国葛兰素史克支气管扩张网络,基列地,基耶西和森林实验室;a . De Soyza用人机构收到费用作为协调调查员在支气管扩张的第三期临床试验由拜耳。
利益冲突:核磁共振Loebinger报告从Insmed个人费用,阿斯利康和Grifols外提交的工作。
利益冲突:“出生”报告赠款从默克公司和个人费用,个人费用从拜耳,赢家和Bellus外提交工作;专利,专利BHQ待定,LCQ支付版税。
利益冲突:kc Fragkos没有披露。
利益冲突:r·威尔逊没有披露。
利益冲突:k·奥尼尔没有披露。
利益冲突:J.M.布拉德利没有披露。
- 收到了2021年1月6日。
- 接受2021年4月2日。
- 版权©2021年作者。
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