提炼
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性,进行性和致命间质性的肺病(ILD)。在过去的十年中,IPF的家庭发生导致遗传易感性性状的鉴定[1]。细分相关基因(TRG)的种系致病变异,例如塔特那, TERC TINF2那DKC1.那RTEL1那par那NAF1那ZCCHC8.那NHP2.和NOP10已在20-30%的家族肺纤维化患者(FPF)和1-5%的零星IPF [2-4]中检测到已检测到。与IPF患者相比,TRG突变的携带者具有显着更年轻,并显示强制生命能力(FVC)的加速下降[5-7]。已经显示出两种药物,Pirefenidone和尼林尼布,以减少IPF患者中FVC的下降[8,9]。到目前为止,两项研究报告了Pirfenidone在TRG突变患者中的安全性和有效性[6,7]虽然没有研究在这种特定人群中调查了尼林尼布。因此,这种回顾性研究的目的是评估尼丁胺和吡非苯内酮在TRG突变的IPF患者中的安全性和有效性。
抽象的
本研究提示吡非尼酮和nintedanib可安全用于伴有端粒酶相关基因突变的IPF患者,且两种药物均可减少FVC下降。这些结果应该在更大的前瞻性研究中得到证实。https://bit.ly/3k7b4zx.
承认
我们感谢Camille Taille、Clairelyne Dupin(巴黎Bichat医院)和Julie Traclet(里昂Louis Pradel医院)的高效合作和他们在收集数据方面的帮助。V. Cottin是ERN-LUNG的成员。
脚注
在常见的例外erj.政策,含有本研究信中报告的致病素相关基因突变的制表综文的补充文件可从www.qdcxjkg.com.
利益冲突:A. Justet报告了来自罗氏的拨款,来自Boeringher Ingelheim的个人费用,除了提交的工作。
利益冲突:D. KAY没有任何披露。
利益冲突:R. Porcher无需披露。
利益冲突:V. Cottin报告了咨询委员会工作和讲座的个人费用,非财政支持与咨询,咨询,顾问和讲座的个人费用,以及非财政支持,与Boehringer Ingelheim,个人的会议出席咨询委员会和数据监测委员会的费用来自拜耳/ MSD和加拉帕戈斯,咨询委员会的个人费用以及从诺华州的咨询委员会工作和讲座,顾问,讲座,指导委员会和数据监测委员会的个人费用以及非财政支持从Roche / ProMedior,来自Sanofi和AstraZeneca的讲座的个人费用,数据监测委员会的个人费用从Celgene和Galecto工作,个人费用为Shionogi的咨询委员会工作,在提交的工作之外。
利益冲突:K. Ahmad报告了罗氏和Boeringher Ingelheim在提交作品之外的个人费用。
兴趣冲突:M.Molina-Molina报道Roche,Boehringer Ingelheim和Esteve-Teijin的赠款和个人费用,来自Chiesi,Pufire和Galapago的个人费用,在提交的工作之外。
兴趣冲突:H. Nunes在提交的工作之外报告了两条正文,Roche,Boehringer Ingelheim和Sanofi的个人费用。
利益冲突:M.Reynaud-Gaubert没有披露。
利益冲突:J.M. Naccache没有什么可披露的。
利益冲突:E. Manali在研究期间向Roche和Boehringer Ingelheim报告赠款和个人费用。
利益冲突:A. roche和Boehringer的报告报告赠款,个人费用和非金融支持Ingelheim,个人费用和非金融支持从Astazeneca,来自Glaxosmithkline的个人费用,在提交的工作之外。
利益冲突:S. Jouneau报告了国家和国际会议,委员会,专家或意见群体的费用,资金或报销,过去3年的研究项目从AIRB,Bellorophon治疗,生物原,Boehringer,Chiesi,Fibrigen,Galecto Biotech,Galecto Biotech,Genzyme,Gilead,LVL,诺华,奥拉姆药,辉瑞,蓬松治疗,Roche,Sanofi和Savara-Serendex。
利益冲突:L.维莫没有什么可披露的。
利益冲突:C. Andrejak无需披露。
利益冲突:A.冈都因没有什么可透露的。
利益冲突:S. Hirschi无需披露。
利益冲突:E. Blanchard无需披露。
利益冲突:B.席位报告Boeredher Ingleheim和Hoffman La Roche的赠款和个人费用在提交的工作之外。
利益冲突:P. Bonniaud报告了罗氏、诺华、Boeringher、TEVA和阿斯利康提交的工作之外的个人费用。
利益冲突:C.特罗莫没有什么可披露的。
兴趣冲突:G.Vidot报告了在提交的工作之外的Actelion,Bayer,Boehringer Ingelheim和Roche的个人费用。
利益冲突:S. Marchand-Adam没有披露。
利益冲突:M. Funke-Chambour在研究期间报告了来自罗氏和勃林格殷格翰的资助。
利益冲突:A.S.游戏没有什么可以披露的。
利益冲突:I. BA无需披露。
兴趣冲突:S.Pogiris在研究中报告了Roche和Boehringer Ingelheim的赠款和个人费用,在该研究中。
利益冲突:J. Grutters没有什么可透露的。
利益冲突:B. Crestani报告了来自阿斯利康和赛诺菲的个人费用,来自Boeringher Ingelheim和Roche的赠款和个人费用,来自BMS的个人费用和非金融支持,除了提交的工作。
利益冲突:C.范莫斯尔没有披露。
利益冲突:C. Kannengiesser没有任何披露。
利益冲突:R.Borie报告Boeringher Ingelheim和Roche的赠款和个人费用,来自Savapharma的个人费用,在提交的工作之外。
- 收到了2020年7月4日。
- 公认2020年9月9日。
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