摘要
成本效益分析解释:他们目前和未来在呼吸政策决策和日常临床实践中的作用http://ow.ly/w0j630nuK72
介绍
我们生活在一个呼吸护理取得巨大进步的世界,但与此同时,我们面临着越来越多的预算限制。在这样一个世界里,任何干预措施的使用都与“机会损失”有关:即不采用替代干预措施所失去的利益。以治疗严重哮喘的生物制剂为例(如。美泊珠单抗)或肺癌(如。nivolumab),每个患者的年费用分别约为1.5万欧元和10万欧元。机会损失的概念适用于作出决定的任何时候,无论是临床实践中必须决定患者接受何种治疗的医生,还是卫生政策制定者在批准新的市场准入干预措施过程中。如果把资源花在这些药物上,就意味着可用于其他干预措施的预算就会减少。在呼吸医学方面,干预措施可能包括药物治疗,但也包括新的支气管镜检查程序、生物标志物检测、诊断或其他卫生技术[1- - - - - -4].
如今,一旦一项新技术被证明具有临床效益,在进行经济评估之前,它通常不会自动融入日常实践。尽管这不是报销的唯一标准,但该技术的成本效益证据通常是卫生技术中的一个重要考虑因素为了评估新技术是否比现有技术具有更好的性价比,我们可以利用成本效益分析(CEA)。
CEA是指在成本和健康影响方面比较竞争技术的一套概念、方法和标准。一个常见的误解是,CEA的目的是降低总医疗费用。然而,鉴于政府保健预算往往是国家年度预算的一部分,可支出的资金数额是相对固定的。CEAs用于确保可用资源得到最优分配,即。这样对整个人口的健康影响才能最大化。
大多数护理提供者承认,在选择最佳治疗方法时,将成本效益考虑在内具有附加价值,但往往缺乏对分析本身的深入了解。本文为非卫生经济学家提供了一个实用的概述,旨在帮助他们理解cea。鉴于读者欧洲呼吸杂志在美国,方法学问题通过呼吸系统的例子加以说明。
它是如何工作的?
成本效益分析的基本概念
CEA是对与使用(新)技术相关的成本和健康结果的联合分析与常规治疗。cea可以是基于模型的,也可以直接与随机临床试验(RCT)一起进行。如果在试验期间收集了足够的数据,cea可以与随机对照试验一起进行(如。每组患者的医疗资源使用和生活质量),以常规护理作为比较对象。然而,大多数试验缺乏足够的长度,没有与常规治疗进行比较,没有衡量硬性临床终点,也没有收集成本数据。此外,rct的外部效度通常较低[5].相比之下,建模可以整合来自多个来源的证据,在单个研究的后续时间之外进行推断,并将替代结果的治疗效果转化为更相关的结果,如成本和生命年。最常用的建模框架包括决策树和马尔可夫模型,它们基本上模拟目标人群中正在研究的疾病,以及采用每种相互竞争的卫生技术对成本和卫生结果的影响[6].这些模型的参数(如。疾病进展率、事件风险、治疗效果和费用)常常从文献中得到。例如,Zafari等.[7]建立了一个严重哮喘的马尔可夫模型,在这个模型中,假设患者在任何给定时间都可能处于以下相互排斥的状态之一:无恶化、需要口服类固醇的恶化、需要急诊的恶化、需要住院治疗的恶化,以及死亡。患者每周可过渡到其他状态1次,并根据不同的临床试验估计过渡率。每个状态都与每周花费和生活质量的变化有关。该模型用于比较支气管热成形术、omalizumab或标准吸入器治疗中重度过敏性哮喘的成本-效果。
CEA的主要产出是增量成本效益比(ICER)。ICER表示每增加一单位效果所带来的平均增量成本,计算方法是将干预和比较器之间的成本差异(ΔC)除以效果差异(ΔE)。例如,Zafari等.[7]的研究报告称,与常规护理相比,使用支气管热成形术5年以上的额外费用为12700美元(按2013年美元计算),质量调整生命年(QALYs)增加0.16。因此,与标准护理相比,支气管热成形术的ICER为每QALY 78 700美元。值得注意的是,QALY是一种包括生命质量和生命数量的通用度量。一个QALY代表一年完全健康。
除了报告数量外,ICER通常以图形形式呈现为成本效益平面上的一个点。在一架成本效益飞机上x-轴表示健康结果的差异y-轴是成本的差异(图1成本效益平面的主要目的是显示在象限内结果的分布/不确定性(参见“CEA中的不确定性”和“干预何时具有成本效益?”章节)。
健康结局的选择
CEA评估的健康结果可能因疾病或分析而异,通常取决于可用的数据(通常基于临床试验的终点)。健康结果可以是特定疾病或一般疾病。使用特定疾病效应测量的一些cea的一个缺点是它们的结果很难进行比较。例如,一些研究可能以每避免慢性阻塞性肺病(COPD)加重的增量成本来表示ICER [8,而其他人可能在临床慢性阻塞性肺病问卷(CCQ)中提出每增加一分的增量成本。决策者应该如何比较这些结果?正是由于这个原因,决策者经常要求使用qaly作为CEAs中首选的效果度量。使用qaly可直接比较不同疾病地区内部和之间的成本效益估计。当QALYs被用作CEA的结果时,它通常也被称为成本效用分析(CUA)。在大多数国家,CUA是首选技术,但具有疾病特异性结果的CEA仍然可以与CUA一起出现[9- - - - - -11]。虽然被广泛接受,但对QALY的批评是,它对患者相关健康状况变化(如咳嗽或呼吸困难)不太敏感,因此与临床呼吸问卷(如CCQ)的对应性较差[12].
选择比较国,人口,时间范围和折扣
CEA的一个特点是,评估的新干预措施应始终与代表目标人群的患者群体的常规护理进行比较。通过这种方式,决策者可以评估新干预措施是否比现有干预措施增加了益处。必须在t是分析的时间范围,即。我们展望未来计算未来成本和效益结果的时间。国家指导方针提供了建议,但一般来说,时间范围应足够长,以涵盖评估干预所产生的所有相关成本和影响。在某些情况下(如。肺癌筛查),成本是预先确定的,但收益可能是终生的,因此这些分析通常采用终生视野[13].在其他情况下(如。抗生素治疗慢性阻塞性肺病急性加重),4周的时间范围可能足够[14].注意,在未来取得临床和/或经济收益的情况下(>提前1年),应采用“折扣”。贴现的基本思想是,相对于未来的收益,人类更喜欢当前的收益,因此未来的成本和影响应该根据它们的现值进行调整。在实地以及在各国之间,对确切百分比(贴现率)以及对效果和成本应采用相等或差别贴现率存在不同的看法。这导致需要使用的贴现率在国家之间存在差异,通常在1%至5%之间[10].时间跨度越长,贴现对最终成本和健康收益的影响越大。
观点
在设计CEA之前应该考虑的另一个因素是,找出谁负责支付干预费用,谁将从干预中获益。这被称为分析的“视角”。重要的是,视角的选择决定了应该考虑哪些成本和影响。最常应用的两种观点是医疗保健支付方的观点和社会的观点。在前者,只有直接医疗费用(如。就诊、用药和住院)也被考虑在内。在后者中,除直接医疗费用外,直接非医疗费用(如。差旅费、看门人时间)、间接非医疗费用(如。工作生产率损失)和间接医疗费用(与干预无关的生命年增加的医疗费用)也包括在内。与贴现率一样,各国指导方针在应采用何种观点的建议上也各不相同(如。荷兰的社会视角,但英国的医疗付款人视角)[10].由于这些具体国家的建议,但也由于地方做法、疾病流行率、临床指南、金融系统和价格水平的差异,成本效益结果不能简单地在国家或环境之间转移[15]例如,结核病筛查在流行环境中的高危人群中可能具有成本效益,但在低风险人群或非流行环境中可能不具有成本效益[16].最后,请注意,在荷兰和美国等国家,必须使用社会角度,从而包括所有类型的成本,但实际上,从社会角度进行的大多数分析只包括直接医疗成本和生产力损失。
东航的不确定性
使用最佳可用数据和假定的模型结构计算ICER,得到“基本情况”ICER。然而,这些最好的数据通常仍然被某种程度的不确定性所包围,这些不确定性会影响我们对CEA结果的信心。因此,不确定性评估是所有cea的一个重要方面[9].它告诉我们,例如,关于成本驱动因素,未来可能发生的情况(如。一种药物的专利到期)可能会影响ICER,或者我们如何进一步提高我们在ICER中的确定性。不确定度通过敏感性分析的方法进行评估,其中我们可以应用单变量、多变量和概率敏感性分析。在单变量敏感性分析(也称为单向或确定性分析)中,单个参数的不确定性(如。通过一次改变一个参数来评估ICER的干预效应大小。这可以通过使用固定百分比来实现(如。参数增加或减少25%)或使用单个参数的95%置信区间的上下边界。单变量分析的一种流行的可视化展示是使用龙卷风图,其中对ICER影响最大的参数的变化被描述在图的顶部(图1在多元分析(也称为双向分析)中,两个参数同时发生变化。在概率敏感性分析中,所有参数在其参数分布中同时变化,在迭代过程中产生一组可能的备选场景,代表不同但仍似是而非的ICER (图1考虑到ICER是按比率计算的,95%置信区间并不常用。相反,围绕ICER的不确定性通常在成本效益层面上直观地呈现(图1).此外,成本-效益可接受曲线(CEAC)通常被构建。CEAC直观地说明了给定一定阈值的干预具有成本效益的可能性。CEAC采用不同的成本效益门槛(x-轴),并表示小于该阈值的迭代的比例y设在(6].在我们的示例中,当每个QALY的阈值为50000时(图1,第4)干预措施似乎具有成本效益(“可接受”),几乎100%确定,而每QALY为2万(图1(3)这种可能性似乎为零。使用CEAC,决策者可以自己决定哪些阈值和不确定性是可以接受的。
什么时候干预具有成本效益?
如果ICER落在成本效益平面的西北象限(费用、健康损失、,图1),平衡明显是负面的,干预被认为是不具成本效益的。相比之下,在西南象限,这项技术与省钱有关,但患者的结果更糟,从健康角度来看,这一选择并不理想。当健康损失很小而节省的成本很大时,它仍然可以被认为是具有成本效益的。在东南象限,余额显然是正面的(节省资金,改善健康)。东北象限是最有趣的。在这里,考虑干预“具有成本效益”的决定取决于接受的阈值(即。“愿意支付”一个QALY)。与方法学方面的考虑一样,这一阈值在每个国家、有时甚至在每个疾病之间都有所不同。举个例子,在英国每QALY固定阈值的000英镑,在荷兰之间的非固定阈值通常不同每QALY 000欧元和80欧元000(根据疾病严重程度)和世界卫生组织提倡的阈值三次一个国家的人均国内生产总值。
使用这种技术/方法的呼吸医学的现状是什么?
最初制定的卫生经济指南和方法主要是为了支持关于偿还新(呼吸)药物的决定,但越来越多地用于其他呼吸技术和干预措施,如病例发现、筛查/监测、依从性干预或综合护理规划[17- - - - - -22]卫生经济学是一个相对年轻但发展迅速的领域。除了更好地整合现实世界的数据之外[23],特别是在建模领域,目前正在努力优化模型的验证,并为个性化药物评估做好准备[24- - - - - -26]这将包括考虑共病对呼吸系统结果的影响以及确定特定亚组(如。基于生物标志物,如嗜酸性粒细胞、呼出的一氧化氮或白细胞介素-5),而昂贵的治疗,如生物治疗,可以是经济有效的[27].
CEA在未来可能会如何使用?
随着医疗成本的不断增加,CEA很可能会变得更受欢迎,并在资源配置中发挥更重要的作用。根据国际药物经济学和成果研究协会(ISPOR),大约45个国家已制定了一般卫生经济(提交)指南或建议[10,但在大多数国家没有指南存在或没有(完全)遵守。为统一环境评估报告的一般报告,ISPOR编制了“环境评估报告核对表”[28].在我们看来,未来的道路是进一步标准化呼吸领域的cea协议的分析方法(如。时间范围或成本单位)。对于一些常见的呼吸系统疾病,如哮喘,有建议[29],但这仍然局限于结果,并没有提供任何方法学建议[30.].此外,尽管呼吸医学中的大多数cea侧重于药物,但这一概念也可能更频繁地应用于其他类型的新兴干预措施,如鼻腔高流量治疗或支气管热成形术。最后,cea的价值不仅仅是用作决策工具,还可能越来越多地纳入执业医疗专业人员的护理决策。
脚注
利益冲突:范博文没有什么可透露的。
利益冲突:S.J. van de Hei没有什么可披露的。
利益冲突:萨达特萨法维没有什么可透露的。
- 收到2018年9月24日。
- 接受2018年12月9日。
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