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摘要
背景在患有哮喘的儿童中，基于网络的监测和炎症驱动治疗可能会改善哮喘控制和减少药物。然而，这些监测战略的成本效益尚不清楚。
客观的我们评估了基于网络的每月监测和4个月的FE监测的成本效益没有与标准护理相比。
方法经济评价与随机对照多中心试验一起进行，随访1年。272名4-18岁的哮喘儿童被随机分配到三种策略中的一种。在标准护理中，4个月就诊时根据哮喘控制测试(ACT)调整治疗，在网络策略中也根据网络-ACT每1个月进行一次，在FE中调整治疗没有基于ACT和FE的策略没有4个月一次。结果指标包括患者效用、医疗成本、社会成本和获得的每质量调整生命年(QALY)增量成本。
结果三种策略的qaly和成本差异无统计学意义。从医疗保健的角度来看，基于网络的策略有77%的几率是最具成本效益的，人们愿意支付普遍接受的4万欧元/QALY。的铁没有从社会角度来看，基于该策略的成本效益最高的可能性为83%，为4万欧元/QALY。
结论经济上，从医疗保健的角度来看，基于网络的监测是首选，而FE没有尽管与标准护理相比，在qaly和成本方面没有发现统计学上显著的变化，但从社会角度来看，基于的策略是首选的。临床结果也倾向于网络和FE没有这些策略可能是标准护理的有用补充。
试用注册号荷兰试行登记册(NTR1995)。
- 哮喘
- 健康经济学家
- 儿科哮喘
数据来自Altmetric.com
关键信息
关键问题是什么?
FE的临床效果如何没有基于网络的监测超过了过敏性哮喘儿童的医疗成本和社会成本?
底线是什么?
两个铁没有从社会和医疗保健角度来看，与标准护理相比，基于和基于网络的监测在经济上更受欢迎。
为什么要读下去呢?
本文扩展了FE的良好临床结果没有基于和基于网络的监测，并对健康经济影响进行详细评估，显示这两种策略的成本效益概率较高。
简介
哮喘治疗的目的是实现和维持哮喘控制，因此调整治疗是基于哮喘控制水平的定期评估。1有效的疾病管理需要简单、可靠和负担得起的工具来评估哮喘控制情况。然而，指南几乎没有为监测儿童哮喘提供实际指导，在临床实践中，很大一部分儿童没有得到充分的哮喘控制，这导致医疗成本增加和父母的生产力损失。2 - 5
基于网络的自我监测可以改善儿童哮喘的控制。6可以通过互联网提供的一种简单而负担得起的工具是哮喘控制测试(ACT，适用于> - 11岁儿童)或儿童ACT(适用于4-11岁儿童)。7 - 10此外，由于慢性气道炎症是吸入皮质类固醇(ICS)治疗的目标，监测气道炎症是定制治疗和改善哮喘结果的另一个机会。11，12测量FE没有是一种非侵入性和简单的方法来量化嗜酸性气道炎症。
在最近一项针对4岁至18岁哮喘儿童的研究中，我们评估了基于两种不同哮喘监测策略的1年治疗的有效性，与标准护理相比:(1)基于网络的每月ACT监测和;(2) 4个月的FE没有基于监控策略。13无症状天数的主要终点在三种策略之间没有差异。然而，基于网络的监测导致了哮喘控制相似的ICS剂量的显著和临床相关的减少，这表明更好的、个性化的哮喘管理。的铁没有基于ACT的监测策略在不需要更高ICS剂量的情况下改善了哮喘控制，因此从临床和患者的角度来看，这两种监测策略都可以考虑改善儿童哮喘。13然而，到目前为止，还不清楚临床效益在多大程度上超过成本，以及是否可以从卫生经济的角度推荐这些策略。
为此，我们在随机试验的同时进行了经济评估。13我们假设基于网络的监测哮喘控制和气道炎症监测的FE没有，除了标准的护理，都是具有成本效益的。
方法
这项经济评估与“更好的哮喘治疗:用ACT和一氧化氮监测”研究一起进行。这项三组多中心随机、部分盲法平行组试验于2010年2月至2012年11月在荷兰进行，随访12个月。所有父母和12岁以上的儿童在进入研究前都给予书面知情同意。程序符合赫尔辛基宣言，该试验已在荷兰试验登记册(NTR1995)中注册。试验的方法细节在其他地方有报道，在这里简要总结。13CONSORT检查表可以在网上找到。
病人
如前所述，从五家综合医院和两家三级转诊中心招募过敏性哮喘儿童(年龄4-18岁)。13患者在研究前至少3个月使用ICS。排除标准为主动吸烟、哮喘以外的肺部疾病、近期(<1年)或多次因哮喘住进重症监护室，和/或使用奥玛珠单抗。
设计
儿童被按照1:1:1的比例自动随机分配到三种策略中的一种:(1)标准护理;(2)网络监测;(3)FE没有基于监测，按年龄(<12岁或≥12岁)、中心和ICS剂量分层。患者在随机分组前4周到门诊进行基线访问，在1年的过程中每4个月访问一次。在这些随访中，使用ACT评分评估哮喘控制情况。在标准护理中，ACT评分在门诊访问指导治疗。在网络组中，治疗每月根据网络ACT评分进行调整，而在FE组中没有组适应FE治疗没有以及每4个月门诊就诊的ACT评分(图1)．所有三种策略的患者在基线时、4个月、8个月和12个月后都填写了如下所述的问卷。
时间线研究方案。ACT，哮喘控制测试;PD20，刺激剂量导致FEV1下降20%。
公用事业和质量调整生命年
本研究的卫生经济结果是从医疗保健和社会角度获得的每质量调整生命年(QALY)成本。实用程序反映了不同运行状况状态的个人偏好。使用EuroQoL分类系统(EuroQoL-5维度(EQ-5D)版本3L)报告健康相关生活质量。14在12岁以下的患者中，他们的父母填写了问卷。在12岁及以上的儿童中，患者在父母的帮助下填写了问卷。14qaly是根据EQ-5D的荷兰电价计算健康状态效用曲线下面积得到的。15此外，我们使用euroqol -视觉模拟量表(EQ-VAS)评分计算QALY估计值，16但根据协议，EQ-5D分类系统被用作成本-效果分析的输入。
成本
我们使用成本问卷，从医疗保健和社会角度评估了成本。患者报告了医疗保健使用情况、有偿劳动缺勤情况和无偿劳动时间。
医疗保健费用包括与医疗保健提供者的哮喘和非哮喘相关接触(临床咨询、电话咨询和家访)、急诊室就诊、住院和用药。我们要求参与者允许收集有关药物的药剂师数据。通过从当地药房记录中获取所有药物处方，使用标准荷兰定价来评估总药物费用。6在FE没有基于和基于网络的策略，干预的额外成本被添加到这些成本中。患者分别报告了对每种医疗保健提供者(全科医生、儿科医生、其他类型的专家、辅助人员或补充护理)进行的每种咨询。我们对每种医疗保健提供者的咨询使用标准荷兰价格，17以及由荷兰保险公司当局确定的药物标准价格。FE的干预成本没有基础战略包括FE的购买成本和开发成本没有对于基于网络的策略，我们估计了信息和通信技术的成本，以及在儿童或父母填写ACT时与他们沟通的护士执业人员的成本。
社会成本包括上述保健费用、保健所需的时间和旅行费用以及有偿和无偿自我报告劳动的生产力损失。父母(对于<12岁的孩子)或孩子(对于≥12岁的孩子)因孩子健康原因而带薪缺勤，采用按年龄划分的工资来计算。18花在无薪志愿工作(打扫卫生、购物等)上的时间是用标准的志愿工作报酬来衡量的，并相对于研究人群的平均时间(因此负成本反映了高于平均时间的无薪工作)。总成本是通过将三个相关类别的成本相加得到的:所有医疗成本、生产力损失和干预成本，包括用于衡量FE的额外成本没有基于或基于web的支持。由于随访时间为1年，故费用未扣除。
统计分析
根据治疗意向对患者进行分析。为了纠正可能的选择性无响应，我们首先使用线性回归模型估算缺失数据。我们以研究组、年龄、性别、中心和可用效用作为回归变量，构建了10组估算值。然后，我们使用Rubin规则将归算集聚集到单个值。19在imputation之后，我们比较了执行独立样本学生t检验的不同策略之间的差异，并进行了以下两两对比:标准护理与基于web的，标准护理与FE的没有基于和FE没有基于网络和基于网络的成本分类。由于关于多重测试如何调整仍存在争议，并且我们在方案中没有指定如何对此进行调整，我们选择报告未调整的p值低于0.05，这应该根据多重比较来解释。采用净效益法分析成本效益的统计不确定性。20.NB定义为λ×ΔQALY−Δcosts，其中λ为为一个QALY收益支付的意愿。通过这种方式，观察到的QALY差异被重新表述为货币差异。为了评估干预策略的成本效益可能性，我们使用了两个不同的视角:如上所述，一个是医疗保健视角，另一个是社会视角。从不同λ水平的医疗保健和社会角度，使用自举分析在可接受度曲线中评估每种策略成为三种策略中最具成本效益的概率。我们使用混合模型评估了各研究组在EQ-5D维度上是否存在差异。所有分析均采用Stata/IC V.11.0进行。
结果
招聘和基线特征
总共有481名儿童符合纳入标准，并接触了研究，其中201人拒绝参与。在随机分组之前，有8名儿童因不遵守研究方案而被排除在外。其余272名参与者被随机分配到不同的研究组:标准护理组89人，网络组91人，FE组92人没有组。在1088份记录中，有10份(0.9%)数据丢失。基线特征示于表1．年龄、性别、寿命在不同策略间无显著差异没有、肺功能、ICS剂量。13尽管网络组的哮喘控制基线优于FE组没有在两种新的监测策略下，哮喘控制与标准护理组没有显著差异。13此外，两种策略在基线时患者效用方面没有统计学上的显著差异。
成本
不同策略的医疗成本显示在表2．在不同的策略下，每位患者每年的总医疗成本在837欧元至924欧元之间，差异没有显着性。在医疗保健成本类别中，只有执业护士的咨询数量在策略之间存在显著差异:基于网络的策略平均占129欧元的年度支出(每名患者每年1.79次咨询×每次咨询72欧元)，而标准护理占86欧元(每名患者每年1.20次咨询，p=0.001)和FE没有基于基础的护理占96欧元(每名患者每年1.33次咨询，p=0.01)。
病人公用事业
EQ-5D域的得分如表3．这些域的范围从1到3，其中1代表最有利的分数。EQ-5D域不存在策略间差异。
随访期间患者效用的变化见图2．在4个月的随访中，基于网络的策略得到了最好的结果(与标准护理相比p=0.26，与FE相比p=0.15没有)．虽然这些结果的差异在统计上不显著，但它们解释了基于网络的策略中更高的总体QALY。随着时间的推移，标准护理组和网络组表现出类似的模式，随访4个月后达到峰值，随后生活质量下降。的铁没有在随访8个月后出现轻微的不显著高峰。
病人效用随时间变化。
qaly显示在表2．这些结果虽然在统计上没有显著差异，但对基于网络的策略略有利。各种策略的平均效用得分在0.928和0.939之间变化，表明该人群的效用相对较高。
成本效益
从医疗保健角度，通过成本-效果可接受曲线(CEACs)评估了在每个QALY水平支付意愿不同的情况下，一种策略与其他两种策略相比更具成本效益的概率(图3A)(仅基于医疗成本)和从社会角度(包括医疗成本和生产力损失造成的成本)(图3B).从医疗保健的角度来看，基于网络的策略在广泛的支付意愿值范围内(1万欧元- 10万欧元/QALY)显示出最高的成本效益概率。具体而言，在普遍可接受的支付意愿门槛为4万欧元/QALY时，21，22基于网络的策略有77%的可能性是最具成本效益的，而标准护理为3%，FE为20%没有的策略。在荷兰提到的可接受的最高费用门槛为80 000欧元/QALY时，21，22基于网络的策略有85%的可能性是最具成本效益的。从社会角度来看，不确定性大大提高，有利于FE没有在广泛的支付意愿价值范围内，该策略具有最高83%的可能性，在支付意愿约为4万欧元/QALY时最具成本效益(图3B)。
(A)成本效益可接受度曲线-医疗保健视角。(B)成本效益可接受度曲线-社会视角。QALY，质量调整生命年。
讨论
在这项研究中，我们评估了基于网络和FE的成本效益没有与标准护理相比，哮喘儿童在二级护理和三级护理中的驱动监测策略。两种监测策略都是在标准护理的基础上引入的。虽然我们发现两种策略在成本和质量aly方面没有显著差异，但基于网络的策略在可接受的支付意愿值范围内最有可能具有成本效益，以获得质量调整生活的收益，并且从医疗保健的角度来看是首选策略。从社会的角度来看，FE没有与基于网络的策略和标准护理相比，基于网络的策略具有更高的成本效益概率，是首选策略。
关于哮喘监测策略的成本效益的研究很少，特别是在儿童中。第23 - 25这项研究与一项临床研究一起进行，该研究表明基于网络的监测策略和FE没有驱动策略并没有比标准护理策略更能改善无症状天数。13然而，每月基于网络的症状监测确实导致了临床相关的ICS下降，同时保持了哮喘控制。值得注意的是，FE没有与标准护理相比，基于ACT的策略在不增加药物的情况下改善了哮喘控制。这一成本-效果分析与临床结果相吻合，因为它很可能改善了FE的哮喘控制没有从社会的角度来看，基于战略对生产力成本有积极的影响，因此成本效益。5我们观察到该人群的患者效用相对较高，约为0.93。因此，在疾病更严重的人群中比较不同的策略将是有趣的，同时有更大的改善空间。
本研究结果可能受到基线差异、缺失数据或选择偏倚的影响。我们认为这不太可能，原因如下。首先，就患者效用而言，基线时两种策略之间没有统计学或临床重要差异。然而，基于网络的策略在基线时哮喘控制有所改善，尽管没有统计学意义，因此改善空间较小。因此，在基于网络的策略中，统计上不显著的效用改善不太可能用基线差异来解释。其次，缺失值的频率较低，这与特定的策略无关，使用不同的imputation方法进行的敏感性分析都显示出相似的结果。第三，本研究的一个潜在限制可能是入学时的选择偏见。约50%符合条件的儿童拒绝参与。然而，未参与的儿童在年龄、肺功能和ICS剂量方面与参与者没有差异。13由于来自荷兰7家诊所的儿童被纳入本研究，且纳入标准相当宽松，因此本研究对于在二线和三线中心治疗的荷兰过敏性哮喘儿童具有代表性。最后，社会经济因素不包括作为随机分层。
本研究的优势之一是通过问卷调查和当地药房记录的药物处方全面覆盖成本。除了定义更明确的医疗成本外，我们还通过一些相关变量评估了生产率成本。越来越多的证据表明，患有不受控制的哮喘的儿童会经历与哮喘相关的夜间醒来，而且他们的照顾者也可能在夜间更频繁地被叫醒。5这可能是第二天工作表现受损的一个驱动因素。5然而，评估儿童及其父母的生产力损失仍然是一个方法上的挑战。在计算无薪劳动、父母因子女健康状况缺课以及缺课的长期经济影响的费用方面没有达成共识。因此，从社会角度出发的结果可能比从医疗保健角度出发的结果对主观估值选择更敏感。
我们如何解释目前的发现?如果效用和成本的差异在统计上都显著，那么结论可能更有说服力和说服力。然而，CEAC包含了这些不确定性，理论上可能比单独的成本和公用事业更重要。因此，CEAC为电力公司提供了额外的成本效益和成本方面的见解。ceac显示，在普遍接受的支付意愿为4万欧元的情况下，从医疗保健角度和社会角度来看，基于网络的策略的成本效益概率分别为77%和83%。即使愿意支付2万欧元，基于网络的策略显然也最有可能达到成本效益。因此，尽管我们的研究结果并没有建立超出任何科学怀疑的成本效益(即p≤0.05统计显著性之外)，但这项研究为政策制定提供了相关和有用的信息，包括对相关不确定性的适当反映。有人可能会说，如果一些4个月一次的门诊就诊被电子会诊所取代，网络医疗的成本效益可能会进一步提高。此外，FE没有从社会角度来看，无论生产力成本估值的不确定性如何，基于基础的策略总体上是首选策略。
我们的结论是基于网络和FE没有在标准治疗之上的基于基础的监测具有额外的价值，可能比单独的标准治疗更具成本效益。这与早期临床结果中附加价值的发现相一致。13目前的分析支持基于web和/或FE的情况没有从健康经济的角度，过敏性哮喘儿童的标准护理之外的驱动监测策略。
致谢
作者感谢参与研究的儿科医生、儿科哮喘护士和肺功能技术人员在整个研究过程中的帮助和积极指导:Simone Suelmann, Hannie Achterberg, Bas Harzing, Dorine de Hond, Saskia ten Raa (Amphia医院)，Coosje Sintnicolaas, Cindy Hugen, Jessie Jacobs, Petra Theissen (Radboud大学医学中心)，Christel Linssen, Martin Claassens (Catharina医院)，Linda van Gilst, Gracé Theunissen, Mark Holewijn, Annejet Plaisier (Rijnstate医院)，Renata de Ridder, Else Stoter (de Kinderkliniek)， Wim van Aalderen教授，Saeeda Lone和Erik-Jonas van de Griendt(阿姆斯特丹医学中心)。
参考文献
脚注
贡献者MWP、JCdJ、AAV-V、HJB、AML、NJvdB、PJM、JKS参与研究设计。SV-vB、AAV-V、HJB、AML、NJvdB、PJM、MWP和JCdJ作为研究人员参与本试验，招募患者并进行治疗。TB、SV-vB、WBvdH、JKS对数据分析有贡献。TB、JKS和MWP起草了手稿，所有作者都对其进行了严格的修改。手稿已被所有作者阅读并通过。
资金这项研究由荷兰肺基金会、荷兰卫生研究与发展组织(ZonMW)和NutsOhra基金资助。
相互竞争的利益没有宣布。
病人的同意获得的。
伦理批准鹿特丹伊拉斯谟医学中心医学伦理委员会。
出处和同行评审不是委托;外部同行评审。
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