作者:
我们非常感谢B.G. Baldi及其同事对我们论文的兴趣[1].我们同意,基于我们自己和作者的数据,强力霉素目前不能被推荐作为一种治疗淋巴管平滑肌瘤病(LAM)患者肺功能下降的疗法。正如作者指出的,在我们的随机安慰剂对照研究中,两组患者的基线肺功能值略有不同,这可能导致了LAM进展速度的差异,并可能导致了对强力霉素的反应[1].然而,对任何研究终点都没有效果,这表明强力霉素不太可能对大多数患者有帮助。在B.G. Baldi的研究中,41例患者以开放标记的方式接受强力霉素治疗,31例患者完成1年的治疗,然后分成1秒内用力呼气量(FEV)下降的患者1)或FEV1未下降,分别称为“无反应”和“有反应”,有反应者倾向于有更好的基线肺功能[2,3.].尽管,这些数据将与B.G. Baldi的论点一致,即病情轻的患者可能对强力霉素有反应,而病情更严重的患者则不会。这一想法需要在早期或轻度疾病患者的随机安慰剂对照试验中进行检验,因为强力霉素也可能不会影响LAM患者的肺功能下降,这些观察是由于LAM患者疾病进展的可变率。强力霉素作为金属蛋白酶抑制剂在LAM中的作用也必须通过对LAM来源的细胞上清中基质金属蛋白酶(MMP)水平的适度影响来缓和[4]和LAM患者血清MMP-2和MMP-9水平[1,3.].同样,强力霉素可能与其他疗法协同作用的建议也需要进一步的正式测试。
在缺乏疾病活动性的反应性生物标志物的情况下,临床试验的终点依赖于肺功能,这使得罕见疾病的随机对照试验难以在单个国家进行,而且费用昂贵。对于患者来说,重要的是,在开始大规模、明确的研究之前,生物标志物的开发能够筛查出潜在的治疗方法。
脚注
利益冲突:可以在本文的在线版本旁找到披露www.www.qdcxjkg.com
- 收到了2014年2月5日。
- 接受2014年2月7日。
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