一个公认的事实是,一种具有令人兴奋前景的新疗法必须需要安慰剂对照评估。在本期的欧洲呼吸杂志,贾德森等等。1在一项针对结节病患者的研究中,与安慰剂组相比,两种英夫利昔单抗方案中的一种联合组肺外器官受累程度有统计学意义的降低。据报道,英夫利昔单抗在侵袭性结节病的小群患者中是有益的,因此,可能认为Judson的数据等等。1预示着英夫利昔单抗治疗肺外疾病的美好新前景。事实并非如此。该数据为肺外结节病使用这种疗法提供了有限的鼓励,但结果,简单地说,是不确定的。由于两个不同的原因,夸大和低估治疗效果的可能性几乎相等。
对新疗法的安慰剂对照评估中固有的偏倚现在迫切需要关注。简而言之,如果一种新颖的治疗方法也可以公开使用,患者和转诊医生可能不太可能接受它参加安慰剂对照研究2.不常规可用的疗法的试验是完全的。在犹太森的研究中等等。1,主要目的是测量肺疾病的疗效,但事后对系统治疗效果的分析本身就存在困难。更重要的是,对于这些研究人员中的一些人来说,开放英夫利昔单抗治疗对更侵袭性疾病的患者是可行的,而且可以合理地说,登记的人群是一个相对不进展的亚组,根据定义,治疗受益的机会更少。在肺结节病的初步研究中,用力肺活量(FVC) <5%时的平均治疗益处较小,这同样值得关注3.最近的临床试验表明,口服和静脉注射环磷酰胺治疗系统性硬化症的FVC效果同样“令人失望”4.那5..因此,选择偏差可能会严重扭曲治疗效果的量化。
原则上,这个问题应该在治疗审判的作者讨论中,毕竟是对他们所学习的人群的性质的最深刻的深入了解。但是,没有制药研究的作者很舒服地表达可能会低估治疗效果的思想。一般认为哈蒂怀疑主义是正确的“科学”的反应;治疗研究中的治疗效果似乎总是被认为被夸大了。在贾德森的研究中等等。1在美国,安慰剂控制偏差的问题在讨论部分也出现了,但作者很快得出结论,对这个特定问题的猜测“仍然是猜测”。
也许这是如此,但是在最近的另一个研究中有明显的选择偏差存在强烈的间接支持,其中开放治疗也是常规可用的。引人注目的是,在全身硬化中的口腔环磷酰胺的安慰剂对照研究中,只有15%的患者被他们的医生考虑在研究结束时需要开放治疗6..安慰剂对照评估被广泛认为是最好的研究设计,但有时“最好的是好的敌人”。根据定义,用于减缓病情进展的治疗方法的确定性研究只能在惰性疾病患者这一子集中提供很小的益处。在弥漫性肺部疾病中,存在一个非常真实的风险,即可能有效的治疗可能会被偏见人群中治疗效果的无意义的平均值声明所削弱,仅仅是因为安慰剂对照评估没有抓住临床现实。在系统性硬化症中,硬皮病肺研究组基于环磷酰胺更大治疗效果的预期,利用开放治疗数据进行功率计算。然而,使用潜在毒性和未经证实的疗法的开放式治疗往往只适用于临床医生关注的疾病患者,有更大的范围获得显著的治疗好处。Earnest试图量化肺功能指数平均影响的“临床意义”,或在Judson的研究中等等。1他实际上没有抓住要点。治疗效果的真正幅度可能介于安慰剂控制和开放观察之间。
那么,希望应用贾德森数据的临床医生该怎么办呢等等。1在实践中?由于这项研究具有其他方法论限制,因此困难并没有以人群偏见问题结束,因为可能会预期的其他方法事后分析只能松散地与研究的主要目的联系起来。应评估新的治疗方法,以既定的主要终点。应该在较少的速度下验证新的终点,理想地在标准治疗的设置中,其中观察到的变化可以与传统的序列评估方法预期进行比较。然而,在目前的研究中,使用外肺医生器官始终性工具(emost),终点的精度进行评估治疗不确定的功效。如果“系统”是正确的术语,则epost系统,金额增加器官参与评分。应该承认,选择很少,而是建造一个可分析的单一分数。犹太森等等。1有说服力地论证其他用于量化系统性疾病的系统7.那8.不能用于本回顾性分析的数据库建立主要为其他目的。缺乏必要的资料。从本质上说,有必要建立一种新的办法,而这种办法基本上不需要以前的意见的指导。这Modus Operandi.在航空界,“凭直觉飞行”(flying by the seat of one’s pants)是一个著名的说法,它肯定会在某个层面上令人不满意。
数据对实际决策的适用性在临床医生所关心的事情的层次中排名靠前。传统上,那些编写教科书章节的人会为结节病的治疗构造一长串适应症清单,但实际上,引入或改变治疗有两个主要原因:危险,死亡或主要器官损伤;以及不可接受的生活质量下降。这些区别在一些患者中比较模糊,而在另一些患者中共存。尽管如此,这种本质的二分法仍然影响着整个医患关系。危险疾病需要治疗的判断应该基于累积的医疗经验,医生的作用是提供有力的建议。相比之下,在评估自己的生活质量时,患者是自己的专家,理想情况下,应该鼓励他们根据风险和可能的利益讨论,在知情的情况下决定何时和如何进行治疗。ePOST系统并没有开始处理这一区别。淋巴结病是最常见的器官受累,并与皮肤和骨骼疾病一起主导着本研究的ePOST评分。最后的ePOST数字是一种不令人满意的混合症状,即无症状累及,无危险,并且在少数病例中,主要的和可能危及生命的器官累及。 In interpreting the observations made by Judson等等。1,它对治疗效果在很大程度上是由于淋巴结病和轻微的器官疾病的改善,而不是神经学或心脏受累的回归。遗憾的是,分别评估了主要和次要器官疾病的重要细胞分析,不提供明确的答案;趋势在既不是亚组都很重要。患者不存在不良卷发形的epost分数,但具有高度个体的器官参与模式。许多治疗方法在结节病中的疗效取决于疾病活动的遗址和强度。但是,在犹太森的研究中等等。1,对于英夫利昔单抗这一关键问题,我们无法发表任何声明。最好的情况是,这两个器官组之间的相似趋势表明治疗效果可能适用于整个疾病范围,但这一结论纯粹是推测。
尽管存在缺陷,贾德森的研究等等。1为必须与资助机构进行战斗以获得昂贵的疗法的医生提供了有用的间接支持。这是临床实践的越来越担心。关于在顺序化中使用英夫利昔单抗的使用缺乏群组数据。临床医生需要定量治疗效果,但它可能是不切实际的,无法想象它可能出现在这种偏见的人口中,鉴于本集团处置的不完善工具。它足以知道造影疾病存在治疗效果,因为这会鼓励对侵略性疾病治疗的实证探索,并为未来更明确的研究提供了基础。但是,这些数据尚未建立英夫利昔单抗的常规作用。此外,突前医生器官始终性工具系统尚未在Judson研究中验证等等。1作为肺外结节病的一种定量方法。这需要理解,以确保该研究在未来不会被引用为方法参考。
兴趣表
没有宣布。
- ©ERS期刊有限公司