抽象的
囊性纤维化(CF)是一种疾病,肺部疾病发病率高和死亡率。CF患者的痰液含有高水平的脱氧核糖核酸(DNA),这有助于其粘弹性。已经开发了重组脱氧核糖核酸酶(RHDNase),体外研究表明CF痰的粘弹性降低。本文回顾了为确定该治疗的安全性和有效性进行的体内临床试验。第1阶段的研究显示了初步安全数据和一些临床益处的证据。两期2阶段的短期研究表明,肺功能和重要的安全数据有所改善。3阶段研究包括968例患者,在一秒钟(FEV1)中的强迫呼气量增加了5.8%和5.6%,分别每天接受治疗一次和两次。与安慰剂相比,每天一次降低感染加剧的风险,每天一次减少28%,每天两次治疗37%。该药物是安全的,生活质量数据有所改善。长期开放标记的研究,间歇性给药的结果,严重患者的管理以及使用不同的输送系统的使用。 In conclusion, recombinant deoxyribonuclease is a new treatment which has been shown to benefit patients with cystic fibrosis when used in conjunction with conventional treatment.