文摘
背景最近的研究表明,囊性纤维化跨膜电导调节的三重组合(雌性生殖道)调制器治疗elexacaftor / tezacaftor ivacaftor (ETI)改善肺功能,减少肺急性加重的囊性纤维化患者(CF)至少有一个F508del等位基因。然而,若是遇到对下游的影响后果的雌性生殖道功能障碍,即。气道粘液粘弹性性质异常、慢性呼吸道感染和炎症还没有被研究过。本研究的目的是确定ETI的纵向影响上气道粘液流变学,细菌和炎症的CF患者一个或两个F508del等位基因≥12岁在第一个12个月的治疗。
方法在这个前瞻性观察性研究中,我们评估了痰液流变学,微生物,炎症标记物和蛋白质组1、3和ETI开始后的12个月。
结果总共有79患者CF和至少一个F508del等位基因和10个健康对照组都参加这项研究。ETI改进的弹性模量和粘性模量CF痰在启动后3个月和12个月(p < 0.01)。此外,指数下降的相对丰度铜绿假单胞菌在CF痰3个月,增加了微生物α-diversity时间点。此外,若是遇到减少interleukin-8在3个月(p < 0.05)和自由在所有时间点检测中性粒细胞弹性蛋白酶活性(p < 0.001),改变了CF痰对健康的蛋白质组。
结论我们的数据表明,若是遇到雌性生殖道功能的恢复提高痰粘弹性性质,慢性呼吸道感染和炎症的CF患者至少有一个F508del等位基因在治疗的头12个月;然而,水平接近健康都没有达到。
Tweetable文摘
CFTR三重组合检测调制器治疗指数改善气道粘液的粘弹性特性,慢性呼吸道感染和炎症的CF患者至少有一个F508del等位基因,但没有达到健康水平接近https://bit.ly/3OGBp3m
脚注
临床试验注册www.clinicaltrials.gov (NCT04732910)。Pseudonomysed微生物将共享数据和脚本。由于对蛋白质组学数据安全的束缚,只有共享数据的汇集。数据将可用在接受的手稿。
利益冲突:j . Rohmel报告支付演示从顶点药品在教育活动中,在提交工作。d . Lauster已经收到了德意志Forschungsgemeinschaft资助工作与此相关的手稿。m·斯塔尔报告来自德意志Forschungsgemeinschaft相关手稿,从顶点药品和赠款,Mukoviszidose汽车。(德国CF基金会)在提交工作,支付工作顶点药品的顾问委员会,并当选,无偿的秘书小组儿科CF的装配7人。p . Mertins收到资金从德意志Forschungsgemeinschaft和德国联邦教育和研究与此相关的工作。林亭汝格雷柏报告给予支持Mukoviszidose汽车。(德国CF基金会)和顶点药品注册提交的工作之外,与支付作者的机构。基耶西GmbH是一家和顶点药品注册提供个人费用报告和顾问委员会。硕士商场宣称他已经收到了来自德意志Forschungsgemeinschaft和德国外交部对教育和研究工作与此相关的手稿。在过去的36个月,他已经收到了赠款从顶点医药、个人费用从勃林格殷格翰集团咨询公司,箭头制药、顶点医药、Santhera,胸骨生物制剂,企业疗法,Antabio Abbvie,从勃林格殷格翰的发言演讲费,箭头制药和顶点医药、旅费勃林格殷格翰集团和顶点药品和个人费用从勃林格殷格翰集团参与顾问委员会,箭头制药、顶点医药、Santhera,企业疗法,Antabio,朋友生物技术,Abbvie和帕里。此外,他曾担任董事会成员和副总统的欧洲囊性纤维化社会从2014年到2020年。所有其他作者没有披露。
支持声明:本研究支持由德国研究基金会(CRC项目1449 - 431232613;子项目A01、B03 C03、C04 Z01, Z02;和项目450557679)和德国联邦教育和研究(82 dzl009b1)。投资者没有参与设计、管理、数据收集、分析和解释数据的写的手稿或决定提交出版。美国你,m·斯塔尔和林亭汝格雷柏BIH-Charite临床科学家计划的参与者由柏林夏洛——夏洛蒂和波黑。资金信息,本文已沉积的Crossref资助者注册表。
- 收到了2022年的11月9日。
- 接受2023年5月21日。
- 版权©2023年作者。生殖权利和权限接触权限在}{ersnet.org