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Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对囊性纤维化与单个Phe508del等位基因。
米德尔顿PG,购物中心马Dřevinek P LC, McKone EF, Polineni D,拉姆齐BW, Taylor-Cousar杰,Tullis E, F Vermeulen, Marigowda G,麦基厘米,莫斯科维茨SM, Nair N,野蛮的J, Simard C,田年代,华尔兹D, F宣,罗SM, Jain R;vx17 - 445 - 102学习小组。 米德尔顿PG, et al。作者:购物中心马。 郑传经地中海J。2019年11月7日,381 (19):1809 - 1819。doi: 10.1056 / NEJMoa1908639。Epub 2019年10月31日。 郑传经地中海J。2019。 PMID:31697873 免费的PMC的文章。 临床试验。
囊性纤维化的未来护理:全球视角。
贝尔SC,购物中心马古铁雷斯H, Macek M,马奇年代,戴维斯JC, Burgel公关,Tullis E, Castanos C, C卡斯特拉尼,伯恩斯CA,卡斯卡特F, Chotirmall SH, Cosgriff R,为我,Fajac我,戈斯CH, Drevinek P,法雷尔点,Gravelle, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E,马修杰,McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ,奥茨GR,奥尼尔C, Pypops U, Raraigh KS,罗SM,南部千瓦,Sivam年代,斯蒂芬森,Zampoli M, Ratjen F。 贝尔SC, et al。作者:购物中心马。 柳叶刀和地中海。2020年1月,8 (1):65 - 124。doi: 10.1016 / s2213 - 2600 (19) 30337 - 6。Epub 2019年9月27日。 柳叶刀和地中海》2020。 PMID:31570318 审查。
疗效和安全性的elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor组合方案在囊性纤维化患者F508del突变纯合子:一项双盲,随机,第三阶段试验。
Heijerman HGM McKone EF,唐尼DG,范Braeckel E,罗SM, Tullis E,购物中心马翻滚JJ,拉姆齐BW,麦基厘米,Marigowda G,莫斯科维茨SM,华尔兹D, Sosnay公关,Simard C,阿卢瓦利亚N,宣F,张Y, Taylor-Cousar杰,真品KS;vx17 - 445 - 103试验。 Heijerman HGM, et al。作者:购物中心马。 柳叶刀》。2019年11月23日,394 (10212):1940 - 1948。doi: 10.1016 / s0140 - 6736 (19) 32597 - 8。Epub 2019年10月31日。 柳叶刀》2019。 PMID:31679946 免费的PMC的文章。 临床试验。
vx - 445 - tezacaftor ivacaftor囊性纤维化患者和一个或两个Phe508del等位基因。
基廷D, Marigowda G,毛刺L和C,购物中心马,拉姆齐BW McKone EF罗SM, Sass洛杉矶,Tullis E,麦基厘米,莫斯科维茨SM,罗伯逊年代,野蛮的J, Simard C, Van Goor F,华尔兹D, F宣,年轻的T, Taylor-Cousar杰;vx16 - 445 - 001学习小组。 基廷D, et al。作者:购物中心马。 郑传经地中海J。2018年10月25日,379 (17):1612 - 1620。doi: 10.1056 / NEJMoa1807120。Epub 2018年10月18日。 郑传经地中海J。2018。 PMID:30334692 免费的PMC的文章。 临床试验。
vx - 659 - tezacaftor ivacaftor囊性纤维化患者和一个或两个Phe508del等位基因。
戴维斯JC,莫斯科维茨SM,布朗C,霍斯利,购物中心马、McKone EF、植物BJ,普莱斯D,拉姆齐BW, Taylor-Cousar杰,Tullis E, ulu,麦基厘米,罗伯逊年代,先令RA, Simard C, Van Goor F,华尔兹D, F宣,年轻的T Rowe SM;vx16 - 659 - 101学习小组。 戴维斯JC, et al。作者:购物中心马。 郑传经地中海J。2018年10月25日,379 (17):1599 - 1611。doi: 10.1056 / NEJMoa1807119。Epub 2018年10月18日。 郑传经地中海J。2018。 PMID:30334693 免费的PMC的文章。 临床试验。
离子通道在囊性纤维化调节器。
Gentzsch M,购物中心。 Gentzsch M, et al。作者:购物中心马。 胸部。2018年8月,154 (2):383 - 393。doi: 10.1016 / j.chest.2018.04.036。2018年5月8日Epub。 胸部。2018。 PMID:29750923 免费的PMC的文章。 审查。
雌性生殖道:囊性纤维化。
购物中心马哈特尔D。 购物中心马,等。 欧元和j . 2014年10月,44 (4):1042 - 54。doi: 10.1183/09031936.00228013。Epub 2014年6月12日。 欧元和j . 2014。 PMID:24925916 免费的文章。
基因签名驾驶入侵肺部的粘液腺癌。
郭M, Tomoshige K,迈斯特米,无角的T, Fukazawa T, T,土屋圆锥形石垒R,带有愤怒,Fink-Baldauf IM, T,永易克典Naomoto Y, Y,徐购物中心马,Maeda Y。 郭M, et al。作者:购物中心马。 地中海EMBO摩尔。2017年4月,9 (4):462 - 481。doi: 10.15252 / emmm.201606711。 地中海EMBO摩尔》2017。 PMID:28255028 免费的PMC的文章。
临床开发CFTR三联式检测调节器的囊性纤维化患者一个或两个F508del等位基因。
Taylor-Cousar杰,购物中心马拉姆齐BW McKone EF, Tullis E, Marigowda G,麦基厘米,华尔兹D,莫斯科维茨SM,野蛮的J,宣F,罗威SM。 Taylor-Cousar杰,等。作者:购物中心马。 收获开放研究》2019年6月17日;5 (2):00082 - 2019。doi: 10.1183/23120541.00082 -2019人。eCollection 2019年4月。 ERJ开放研究》2019。 PMID:31218221 免费的PMC的文章。
气道粘液、炎症和重塑:新兴链接在慢性肺部疾病的发病机理。
Zhou-Suckow Z, Duerr J, Hagner M, Agrawal R,购物中心。 Zhou-Suckow Z, et al。作者:购物中心马。 细胞组织研究》2017年3月,367 (3):537 - 550。doi: 10.1007 / s00441 - 016 - 2562 - z。Epub 2017 1月20。 细胞组织研究》2017。 PMID:28108847 审查。
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