文摘
背景欧洲药品局批准了囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)调制器组合elexacaftor / tezacaftor ivacaftor (ETI)患有囊性纤维化(CF)携带至少一个F508del变体。美国食品和药物管理局(FDA)批准ETI CF患者携带177年罕见变异之一。
方法一项观察性研究进行了评估的有效性指数与先进的CF患者肺部疾病的人没有资格在欧洲指数。所有病人没有F508del变体和先进的肺病(定义为有百分之一预测用力呼气量(ppFEV1)< 40%和/或在评估肺移植)和参加法国富有同情心的项目启动ETI推荐剂量。有效性评估了集中审理委员会在4 - 6周的临床表现,汗水氯浓度和ppFEV1。
结果与CF包含在第一批84人计划,ETI有效45(54%),39(46%)被认为是nonresponders。在反应中,22例(49%)45进行雌性生殖道变体不是目前ETI FDA批准的资格。重要的临床好处,包括暂停肺移植的适应症,显著减少汗水氯浓度的中位数(四分位距(差))−30(−14 -−43)更易·L−1(n = 42;p < 0.0001)和ppFEV的改善1+ 10.0(6.0 - -20.5)百分比(n = 44;p < 0.0001),观察那些认为治疗是有效的。
结论临床观察好处大子集的CF和先进的肺部疾病雌性生殖道变异尚未被批准为外星人。
文摘
很大一部分患有囊性纤维化和先进的肺部疾病,但没有F508del变体可能回应elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor。观察到的临床益处似乎与这些患者描述F508del变体。https://bit.ly/3YATRfQ
脚注
法国CF参考网络学习小组的成员参与这项研究:克莱尔Andrejak(亚眠);Pascaline Priou(激怒);新兴市场Richaud-Thiriez(比);Macey朱莉(波尔多);克莱蒙费朗西尔维Montcouquiol ();Benoit Douvry, Natacha雷穆斯(完成);Annlyse Fanton(第戎);娜塔莉Coolen-Allou,埃尔莎Gachelin (La团聚;圣丹尼斯);康斯坦斯Vuillard (La团聚; Saint Pierre); Camille Audousset, Louise Duthoit (Lille); Elisabeth Bellet-Fraysse, Jeanne Languepin (Limoges); Isabelle Durieu, Raphaele Nove-Josserand, Camille Ohlmann, Quitterie Raynaud (Lyon); Nadine Dufeu (Marseille); Raphael Chiron (Montpelier); Yves Billon (Nancy); Isabelle Danner-Boucher, Adrien Tissot (Nantes); Sylvie Leroy (Nice); Frédérique Aubourg, Espérie Burnet, Pierre-Régis Burgel, Nicolas Carlier, Jennifer Da Silva, Isabelle Fajac, Emmanuelle Girodon, Reem Kanaan, Isabelle Honoré, Clémence Martin (Paris, Cochin); Muriel Le Bourgeois, Isabelle Sermet-Gaudelus (Paris; Necker); Laurence Le Clainche-Viala (Paris; Robert Debré); Harriet Corvol (Paris, Trousseau); Clémence Dehillotte, Pierre Foucaud, Lydie Lemonnier (Paris, Vaincre la Mucoviscidose); Graziella Brinchault (Rennes); Bruno Ravoninjatovo (Reims); Jean Le Bihan, Sophie Ramel (Roscoff); Christophe Marguet (Rouen); Michele Porzio, Laurence Weiss (Strasbourg); Dominique Grenet, Sandra de Miranda (Suresnes; Foch); Laure Cosson, Julie Mankikian (Tours); Delphine Pouradier (Versailles).
利益冲突:P-R。Burgel报告从Vaincre la Mucoviscidose支持目前的工作。P-R。Burgel报告从勃林格殷格翰集团资助,葛兰素史克,顶点;咨询费用和讲座从勃林格殷格翰集团谢礼,葛兰素史克公司,阿斯利康,顶点,基耶西,辉瑞、诺华、Zambon, Insmed;在提交工作。即Sermet-Gaudelus报告支持目前的手稿从法国CF协会主要鼻细胞生成和研究所内克尔的年龄过病。即Sermet-Gaudelus报告赠款研究所内克尔登峰造极病;属于科学顾问委员会和收到一封从顶点创新奖;旅行的支持北美囊性纤维化会议上,法国法国Mucoviscidose; outside the submitted work. C. Marguet reports payment for expert testimony from Vertex; travel support from Sanofi; advisory board participation with Vertex, Zambon, Viatris, Sanofi; leadership role with French Paediatric Pulmonology and Allergy Society; outside the submitted work. B. Douvry reports grants and payment for expert testimony from Vertex, outside the submitted work. C. Martin reports lecture honoraria from AstraZeneca, Chiesi, Zambon; travel support from Zambon, Sanofi; advisory board membership from Vertex, Zambon, GSK; outside the submitted work. All other authors have nothing to disclose.
支持声明:本研究资助从Vaincre la Mucoviscidose Filiere疾病罕见Muco-CFTR。资金来源没有参与该研究的设计;在收集、分析和解释数据;或写的手稿和决定提交出版的文章。顶点医药在资金没有发挥作用的研究中,定义的标准指数开始,在评估指数的反应,执行数据分析或写的手稿。资金信息,本文已沉积的Crossref资助者注册表。
- 收到了2022年12月20日。
- 接受2023年2月9日。
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