携带端粒相关基因突变的IPF患者抗纤维化治疗的耐受性和疗效
抽象
端粒相关基因(TRG)突变的患者有家族性肺纤维化大约20%的发现与肝,皮肤和血液的表现有关。吡非尼酮和尼达尼布已显示出减缓肺活量的特发性肺纤维化(IPF)的下降。有疗效及携带的TRG突变IPF患者这些治疗安全性的证据有限。
这项回顾性多中心研究的目的是分析携带的TRG突变IPF患者的疗效及抗纤维化的药物的安全性。
我们确定103例IPF患者携带TERT (n=74)、TERC (n=17)、RTEL1 (n=10)或PARN (n=3)突变。来自6个国家(法国、荷兰、比利时、西班牙、希腊和瑞士)的44名患者接受了nintedanib, 59名患者接受了吡非尼酮。诊断的平均年龄为57.9±13.6岁,诊断和开始治疗之间的中位延迟为6.0个月[3.0-15.1]。治疗开始时,FVC为80.8%±20.2%,DLCO为44.0%±13.7%。中位治疗时间为10.8个月[6.5-18.1]。18例患者因病情进展而终止抗纤维化治疗,15例患者因无法忍受的副作用而终止抗纤维化治疗,主要是消化不良(nintedanib, n = 9,吡非尼酮,n = 6)。治疗开始前FVC中位数下降为每月24.5 mL[10.5-30.1]。治疗开始后,服用nintedanib的患者中位FVC下降为每月18.0 mL[9.0-27.0],服用吡非尼酮的患者中位FVC下降为每月25.4 mL[14.7-36.7]。
本回顾性系列研究表明,抗纤维化治疗在伴有TRG突变的IPF患者中具有良好的耐受性。需要进一步的分析来评估疗效。
脚注
引用本文为:欧洲呼吸杂志2019;54:增刊。63,OA2140。
这是一个ERS国际会议摘要。没有全文版本。有关本摘要的进一步资料,可在www.ers-education.org(仅供ERS成员访问)。
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