摘要
设计一项随机对照试验(RCT)来调查肺动脉高压(PAH)等罕见疾病的生存获益有相当大的后勤和伦理限制。在SERAPHIN RCT中,与安慰剂相比,马西坦10mg组全因死亡风险无显著降低23%。由于SERAPHIN与美国REVEAL注册中心在同一时间范围内招募患者,基于REVEAL数据的预测模型被用于进一步探索马西坦对死亡率的影响。从REVEAL (N=3515)中,选择了1013例符合SERAPHIN资格标准的患者(REVEAL分析队列[RAC])。使用RAC,基于10个基线预后变量构建了3年以内死亡时间的预测模型。该模型用于预测742名SERAPHIN患者在RAC中接受真实治疗后的存活率。然后使用log-rank检验和Cox比例危险模型将这些患者的平均时间剖面与马西坦10mg组(n=242)观察到的生存期进行比较。在3年的时间里,使用马西坦10mg观察到的死亡风险比预测低31% (p=0.033)(图)。真实世界的观察数据可以补充RCT数据,为评估罕见疾病的生存获益提供一种手段。本文将讨论这种方法的优点和局限性。
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