文摘
IPF注册中心和临床试验数据相辅相成http://ow.ly/Te9C307KonP
125年前,O罗氏(1]总结首次在他的医学教科书当时知识”“慢性间质性肺炎肺疾病与纤维化改变,容易诊断,但很难分类。在他非常详细的报告(推荐阅读对每个人都感兴趣的间质性肺疾病(ILDs),尽管它可能没有对应于特发性肺纤维化(IPF),其他地方如前所述[2]),他提到了病因学、组织病理学和临床特点,最后对治疗表示,“条件本身无事可做”。典型的这一次,这个有趣的章节的信息收集主要来自从临床观察报告由病理学家和奥斯勒本人和他的同事们。花了几十年,才完成了对这些疾病的进一步描述,首先在报告中H安曼和R我(3)原因不明的间质性肺炎患者致命的结果,然后在不同分类的ILDs从1960年代开始(4- - - - - -6]。几乎每条信息在患者的临床方面ILDs(主要是与IPF)聚集在那之前,甚至直到上世纪来自临床观察报告,即。决疑论系列,或从回顾性分析6]。
第一国际共识声明IPF和药理研究的新时代,我们所知的疾病,其行为和最后的治疗可能性指数级的增长(4- - - - - -7]。事后分析大型国际试验,例如,让我们更多地了解疾病的行为(8),共病的治疗条件对结果的影响在IPF (9- - - - - -11,辐射模式进一步诊断程序(可能造成的影响12)或健康相关的生活质量,就更别提几(13]。然而,正如临床试验主要招募患者更少的并发症甚至排除一些并存状况,完成试验了温和的障碍患者的肺功能,年轻的病人和那些一般情况,健康相关的生活质量和疾病严重程度通常是不那么明显,所以他们可能不反映真实情况14]。因此,这些数据的整个人口的generalisability IPF患者被认为是限制。
这让我们几个开放的问题。我们如何解决病人的包罗万象的信息要求他们的疾病,总结在最近的欧洲IPF患者宪章(15]?我们如何获得新的见解这种毁灭性疾病的负担,包括新处方的结果(16,罹患卫生保健相关成本病,生活质量和其他人呢?哪些因素可以预测疾病的行为在现实世界中设置“人工”世界外的临床试验?我们怎样才能认识到差距在坚持临床指南和患者在现实条件下怎么样?最后,我们如何确定开放问题处理问题?
在这种背景下,疾病登记正在日益被视为重要来源收集信息“真实世界”的实际问题,对延长后续长期的数据收集(17,18]。通常只有一个例子,注册中心更好地反映诊断过程进行的社区比临床试验。已经将近10年前,著名的该领域的专家主张国际IPF(注册中心的实现19),由其他专家(最近更新20.),为了进一步了解疾病和诊断和管理问题在世界范围内的差异。然而,一些问题已经阻止了国际注册和信息的安装注册迄今为止主要是只能从欧洲和北美14]。
在这个问题的欧洲呼吸杂志,该报告由Jo等。(21]IPF患者基线特征的澳大利亚IPF的注册表(AIPFR)是及时的。通过不断的努力,我们的同事们招募了IPF患者多达647。他们报告在基线特征,包括并发症,诊断程序和生活质量。此外,他们提供数据对死亡结果,四年死亡率为44%,肺功能基线数据的关联死亡率和重要,积极anti-fibrotic疗法对生存的影响。
这个注册表有趣的是包含了一个非常原始的过程诊断验证。由于距离在澳大利亚,一个多学科的讨论22)涉及的物理存在每一个医生不是实际可行的;然而,研究人员仍然希望诊断接受一些中央验证过程。因此,他们组织了一个虚拟的多学科的讨论过程中,在放射科医生(放射学在两个面板,每三名成员)必须获得共识图像提供一个电子平台,而一个由三位病理学家经历了类似的过程。所有数据被审查的单一临床小组三位IPF-expert位肺脏分配一个IPF注册中心多学科讨论诊断。这种原始过程是否达到一个高水平的共识和再现性,并且可以有用的在世界上其他地方,仍有待确定。最近,几组产生了多学科团队会议流程的数据(23),包括一些来自澳大利亚注册表(24),有可能帮助我们的实践发展。
我的报告o等。(21有几个优势。在一个多元化的国家血统,不同来源的风险比世界其他地区的有限访问anti-fibrotic疗法和其他差异,它增加了有趣的信息处理需要更好地理解IPF整个世界。还应该承认,这些作者提供重要的信息在病人的结果,如生活质量和负担的抑郁症以及(变异)症状。此外,有趣的是,并存病频繁但不影响结果(在矛盾最近的报告(25]),包括回流,这是,然而,比在其他注册中心(更常见26]。
在这种背景下,作者的承诺,比较他们的数据和近期其他注册中心和试验是非常宝贵的。相比德国INSIGHTS-IPF(调查重大卫生趋势在特发性肺纤维化)注册表(26),例如,AIPFR患者那么严重损害生活质量和更好的功能数据。这是否真实地反映了不同国家或大陆尚未分析严重但打开书在世界各地注册为未来的任务。只有通过这种方法我们能够理解进行ILD实体相关的跨文化差异,如。为什么在印度最常诊断ILD被认为是过敏性肺炎(∼47%),而IPF可能只发生在∼14% (27]。
这种AIPFR报告也反映了在澳大利亚IPF诊断的现状/ ILD,所有病人注册被认为在分析IPF诊断治疗位肺脏。后来,诊断是由中央多学科小组重新评估和病人被归类为“定”,“可能”,“可能”或“不一致”与IPF根据当前的指导方针从美国胸科学会,欧洲呼吸学会、日本呼吸道社会和拉丁美洲胸协会(188bet官网地址4]。令我们遗憾,我们必须等待这些深刻的数据,他们将进一步的分析的一部分。
最后和最有趣的是患者接受治疗的死亡率差异anti-fibrotic药物与那些没有获得这些药物相比,明显偏袒anti-fibrotics治疗。然而,这个发现让我们这份报告的局限性。anti-fibrotic药物都只能在临床试验中,病人访问计划或私人购买。这是为什么它是重要的一个例子读注册表分析至关重要的是,作为招聘往往倾向于选择偏见,至少在部分。此外,流行和事故情况下都同时招募,没有区分这两个患者之间的临床特征子集,这可能影响生存的结果。另外,有兴趣的读者需要承认信息是如何收集,如。并发症是自我报告作为结构化问卷调查的一部分,因此准确性可能有限,这或许可以解释不同于其他报告。最后,其中一个主要的限制(和一个重要的挑战),任何注册表是由缺失的数据。
而这些作者必须表扬他们的巨大贡献,仍有许多课程要学习。我们想请求所有当前注册表将帮助我们更好地理解这种疾病,通过使我们了解新发展IPF诊断和分析急性发作,和为我们提供真实的数据在治疗新进展,包括后备策略。在肺动脉高血压,现在至少有六个国家或跨国注册,提供了大量的意想不到的观察,就不会只有试验成为可能。有合理的希望IPF注册中心将继续通知我们非常在未来几年。
总之,在中国哲学,我们应该方法IPF看似相反的能量:“阴”,更被动的方式收集信息通过注册中心疾病;“杨”,更多的关注和积极参与接近疾病的临床试验。从现实世界中学习将帮助新思想转移到临床试验,临床试验将帮助我们回答问题只能解决标准化,随机的方式(28]。只有认识到我们需要的信息来源都将获得平衡的信息和学习如何应对这种疾病在未来。仍未解决的任务是实现国际注册中心或者至少地区注册中心转变成一个全球网络的一部分。若干举措,由科学社会,病人组和制药行业的支持,开发meta-registries最近进行的任务。通过这种方式,我们可能很快就能更好地理解这种疾病及其多样性,在全球层面上。
披露的信息
脚注
利益冲突:披露可以找到与这篇文章www.qdcxjkg.com
- 收到了2016年11月24日。
- 接受2016年11月25日。
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