抽象的
AATD是唯一容易识别的COPD单基因病因。到目前为止,唯一针对aatd相关COPD的条件特异性治疗是每周静脉注射纯化人AAT (IV-AAT)。关于哪些AATD基因型应该从IV-AAT获益的不确定性仍然存在。IV-AAT费用昂贵,需要每周服用血浆产品。大部分的风险分层都围绕着11µM (0.57 g·L)的“假定保护阈值”这一长期被接受的假设−1)的血清。这一假设已经成为AATD护理范式的中心,尽管其起源和定义疾病风险的准确性仍不清楚。
我们回顾了相关文献,并研究了11µM阈值与临床结果之间的关系,从而为围绕这一主题的问题提供背景和见解。
我们没有发现任何数据表明COPD的风险增加依赖于11µM阈值。此外,最近大量检验这一阈值的临床数据驳斥了这一假设。相反,使用11 μ M作为处理目标在适当的ZZ中,临床证据支持临床证据,尽管正在探索更精细的给药方案。
继续使用11μm阈值作为临床风险的决定因素可疑,延续不适当的AAT增强措施,可能会推动增加的医疗保健支出,不应用作开始治疗的指标。
基因型是一种更可靠的风险指标,ZZ和罕见的ZZ等效基因型与COPD独立相关。需要新的和更好的风险评估模型,为诊断为AATD的患者提供可靠的风险评估和优化的治疗目标。
脚注
此手稿最近被接受了出版物欧洲呼吸杂志.它是在我们的生产团队进行编辑和排版之前,以其公认的形式在这里出版的。在这些制作过程完成后,作者已经批准的结果证明,文章将移动到最新的一期erj.在线的。请打开或下载PDF以查看本文。
利益冲突:弗朗西奥西博士报告了来自迈克尔·史密斯健康研究基金会的拨款,在提交的工作之外。
利益冲突:弗劳森博士无需披露。
利益冲突:卡罗尔博士没有什么可透露的。
利益冲突:Dr. McElvaney报告了来自Grifols的拨款,来自CSl Behring的个人费用,来自Takeda的个人费用,来自vertex的个人费用,除了提交的工作。
- 已收到2021年5月18日。
- 接受2021年6月16日。
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