文摘
监控呼吸状态在囊性纤维化(CF)是具有挑战性的,尤其是儿童。我们旨在测试利物浦呼吸道症状问卷(LRSQ)是否能区分,学前和年长的孩子没有CF,是否可以区分与CF和不适的孩子,最后,在年龄稍大的儿童LRSQ分数是否建立了CF与疾病严重程度的措施。
20稳定学前儿童与CF LRSQ总得分要明显高于51学前控制,和更高的分数在两个八个领域。同样,6 - 21稳定12-yr-old儿童CF总分高于97年6至12-yr-old控制,和更高的分数在7八个领域。
与CF年长的孩子,LRSQ分数负相关Shwachman分数和用力呼气量在1 s (r = -0.58, p < 0.001, n = 31;和r = -0.46, p < 0.010, n = 34,分别)。在CF组,患者培养铜绿假单胞菌用更多的“后备”学校出勤率低的抗生素或LRSQ得分也更高。
LRSQ区分孩子从那些CF在学前和6 - 12-yr-old年龄组,即使在一个点的稳定性。也稳定有别于不适CF的孩子,和分数与呼吸道疾病的其他措施,突出其潜在临床儿科CF的监视工具。
最近的改进在囊性纤维化(CF)生存归因于预防和及时、胸部疾病的积极治疗。在一个日益健康人群,监视呼吸状态的措施,包括肺量测定法和胸片的分数1),缺乏客观所需的灵敏度检测条件恶化。小说的措施,适用于标准的临床实践,需要识别潜在的windows早期干预[2,3]。
最近,已经有相当大的兴趣patient-reported结果(PRO)措施,与美国国立卫生研究院旨在开发一个大型test-bank PRO措施有助于慢性疾病的临床评估(4,5]。两个主要类型的职业健康相关的生活质量调查问卷和症状评分。在儿科CF,呼吸道症状得分发展是有限的,尤其是在学龄前儿童,为谁评估困难,依赖父母的报告或直接的行为的观察。到目前为止,没有这个年龄段CF-specific验证工具。这些工具一直在验证识别关注的儿童急性肺急性加重或短期试验的结果,而不是一个长期的反映家长反映呼吸状态。囊性纤维化问卷修订(CFQ-R)呼吸系统症状量表已经被证实在6 - 13-yr-old年龄组,但集中在回忆期2周,主要用于临床试验的结果而不是临床监测6- - - - - -10]。
我们以前验证non-CF学龄前儿童呼吸道症状问卷,少数研究打算尝试呼吸道症状得分验证在这个年龄段11,12]。利物浦的呼吸道症状问卷(LRSQ)仔细文档跨多个域,呼吸道症状已被证明是敏感检测呼吸道疾病在这个年轻的人口。它展示了强大的发散建构效度,良好的内部一致性和短期的可靠性问题,而且,重要的是,实际的和可接受的为父母。LRSQ旨在检测症状超过3个月。这段时间减少急性临床条件变化的影响,从而使这一点更加相关的医疗保健专业人士和家长当跟踪。
在这项研究中,我们旨在评估LRSQ是否可以区分稳定健康的儿童和儿童CF学龄前组。我们也旨在评估是否有可能进一步区分稳定和不适儿童在CF组。针对已知的限制在学龄前儿童呼吸的临床措施现状,我们包括学校年龄(年龄在6 - 12岁)。这将使我们能够评估LRSQ相关性得分与其他疾病状态的客观指标,如Shwachman得分,胸部x光片北部(NCXR)分数和肺量测定法,给出一个估计规模的敏感性在儿科人口CF疾病状态。
材料和方法
研究对象
儿童的父母有或没有CF完成了LRSQ书面同意后列入研究。
所有患者在常规诊所预约,包括CF和年龄在经历了年。都是规定的抗生素预防。没有统一定义在CF“稳定”,因此,当地同意这个定义在一组呼吸道儿科医生。儿童被认为“稳定”如果他们不需要不止一个的备用口服抗生素在前3个月和这门课没有前2周内。
健康对照组没有呼吸道疾病被从当地的幼儿园和学校招募或职员的孩子或朋友的病人承认桤木嘿儿童医院(英国利物浦)。排除标准包括儿童患有慢性疾病或那些需要常规药物。利物浦当地的研究伦理委员会批准了这项研究(02/07/108 / (C))。
研究设计
这是一份调查问卷,横断面研究。
LRSQ和结果的措施
LRSQ由八个领域,每个都包含3 - 5项。前六域评估呼吸道症状和剩下的两个评估症状对孩子和家庭的影响(表1)。父母被要求考虑症状在过去的3个月,问题是在五点李克特量表得分“不”(得分0)“每一天”(得分4)。完成问卷的得分为每个域和计算(最大得分128)。
人口统计信息,包括年龄、性别和家庭的吸烟者人数记录。最近孩子们与CF NCXR得分,Shwachman得分,肺量测定法的结果,铜绿假单胞菌马车,抗生素使用和上学(过去3个月)记录。一个放射学家取得所有胸片(1]。Shwachman分数由四个领域反映呼吸道症状,活动、营养状况和胸片出现(13]。铜绿假单胞菌马车被记录在两个方面。首先,在临床标本的研究,其次,根据利兹运输规模四点标准(14]。诊所肺量测定法结果记录调查问卷完成的时候和孩子们被百分比分类预测在1 s (FEV用力呼气量1)根据建立为“温和的”(FEV截止点1> 70%)、“温和”(FEV140 - 69%)或“严重”(< 40%)疾病(15]。
统计分析
SPSS 18.0版(美国SPSS Inc .,芝加哥,IL)使用。数据表示为中位数(四分位范围)。的Mann-Whitney紫外线测试被用于比较CF和健康对照组之间的年龄。卡方测试被用于比较组间性和每个家庭的烟民数量。对数变换后LRSQ分数,多元线性回归分析比较域和总分之间健康控制和稳定儿童CF,考虑潜在的混杂因素等组织之间的差异每个家庭的烟民数量。Bonferroni调整被用来减少1型错误的风险。斯皮尔曼等级相关的用于检查的相关性总LRSQ NCXR分数分数,Shwachman分数,FEV1和用力肺活量(FVC)。克鲁斯卡尔-沃利斯H-test是用来比较总LRSQ分数在多个分类组。
克伦巴赫α系数的计算评估内部一致性的物品个人问卷调查领域,指示他们测量的程度相同的构造。系数r = 0.70被认为是可以接受的16]。
天花板和地板效应(儿童得分的比例尺度极端)内LRSQ总分进行了研究。天花板或地板的影响> 20%被认为是重要的17,18]。
结果
人口统计学和临床细节
用CF是招募了64名儿童。一个问卷是不完整的,因此排除在外,使63名儿童在CF组(31岁≤5年)。41岁的63名儿童与CF(20岁≤5岁)被认为是“稳定”的问卷调查完成。包括148名健康对照组(51岁≤5年)。年龄中位数为控制和CF≤5岁年龄段的孩子是3岁(范围3 months-5岁)。> 5-yr-old年龄组的平均年龄10岁(范围6 - 12岁)为控制儿童和9(范围6 - 12岁)对CF患者(p = 0.095)。CF之间没有显著性差异,对照组(分别为56%和46%的男性;p = 0.259)。有更多吸烟家庭CF组(48%的CF家庭与对照组的21%;p < 0.001)。
在整个CF组(n = 63)的20%铜绿假单胞菌持续从痰或咳嗽时拭子LRSQ完成≤5年组(n = 5, n = 8 > 5年组)。所有儿童和CF年龄> 5年(n = 32)完成肺量测定法。我们分类FEV1结果显示为“温和的”(FEV建立的否决1> 70%)、“温和”(FEV140 - 69%)或“严重”(< 40%)的疾病。19例(58%)患者在“温和”的类别,和13个病人在“温和”类别。没有孩子是分类“严重”(15]。
区分效度:≤5-yr-old年龄组
学前儿童“稳定”CF (n = 20)得分显著高于总LRSQ得分11.5(中位数(四分位范围8-20)与5 (1 - 11);p < 0.020),两个八域分数(“家庭”的影响,p < 0.010;和“其他症状”,比健康对照组(p < 0.050)表2,图1)。总分的差异与CF坚持即使只有八个孩子完全免费补充抗生素的研究期间被包含在分析(10.5 (8.3 - -16.3)与5 (1 - 11);p < 0.05)。检查横截面数据为不同年龄类别(< 2年,2 - 4岁和4 - 6岁)表明,意味着LRSQ分数与CF学龄前儿童随着年龄的增加,CF,区别在学前儿童(和控制变得更加明显图2)。
之间没有相关性LRSQ和NCXR成绩或Shwachman分数被认为。评估整个组(稳定和不稳定,n = 31),这一趋势在LRSQ成绩依赖于抗生素的课程需要在研究期间(图3)。尽管小型研究数字,得分有显著差异之间不需要辅助抗生素和那些需要两个课程(p < 0.05)。
区分效度:6 - 12-yr-old年龄组
“稳定”CF年龄在6 - 12岁的孩子总得分高LRSQ和七,八域分数与控制(总分14 (5-33)与3 (- 6);p < 0.001) (表2,图1)。LRSQ总分的差异与CF坚持即使只有九个孩子,完全免费的补充研究抗生素期间,被包含在分析(p < 0.010)。
为所有儿童CF(稳定和不稳定,n = 32)之间的相关性进行总LRSQ和当前NCXR分数,和FEV Shwachman分数1。显著的相关性被LRSQ总分和FEV之间1(r = -0.45, p < 0.010;n = 32)、FVC (r = -0.37, p < 0.050;n = 32)和Shwachman分数(r = -0.58, p < 0.001;n = 31)。总分和NCXR评分之间的相关性显示一个积极的趋势,但未达到统计学意义(r = 0.311, p = 0.089;n = 31)。FEV CF疾病严重程度的分类1LRSQ总分数相比,我们在“温和”和“温和”团体总分为控制病人(控制病人没有完成肺量测定法)。我们从那些指出平均分数下降moderate-to-mild疾病严重程度来控制患者(p < 0.001) (图4)。
我们比较LRSQ分数铜绿假单胞菌运输(图5)。总平均分数高的孩子培养铜绿假单胞菌LRSQ完成时相比,那些负面的(铜绿假单胞菌积极的23 (16.8 - -34.5)(n = 12)对铜绿假单胞菌-24 - 10 (3.5),n = 18;p < 0.050)。假单胞菌运输是根据利兹分类标准。没有发现统计上的显著差异分数的团体,但LRSQ分数被上升的趋势(图5 b)。
最后,我们分析了总LRSQ分数基于上学,发现LRSQ总分高于中值与CF那些孩子需要1 - 2天/月学校相比与全体出席(平均47 (29 - 64.5)与15 (3-23),n = 5, 25日分别;p < 0.01)。
内部一致性
与CF学龄前儿童,克伦巴赫α系数的八个领域的范围在0.76 - -0.89之间,展示acceptable-to-good内部一致性(表3)。“夜间症状”域的系数0.64,提高到0.71如果关于打鼾的问题是移除。“感冒症状”域的系数0.66。内部一致性一直acceptable-to-good跨所有域> 5-yr-old年龄组的CF (0.74 - -0.87)。
天花板和地板效应
没有观察到天花板或地板效应CF患者得分(n = 64)。然而,在学前控制孩子,有边缘层影响总分(19.6%)。地板效应观察老更大程度的控制患者(40.5%在总分地板效果)。这进一步支持LRSQ的适用性检测呼吸道症状的CF人口。
讨论
我们已经表明,LRSQ总分成功区分“稳定”CF患者健康的儿童在学前和6 - 12-yr-old年龄组。这些差异与CF曾坚持当孩子需要一个口头的“后备”抗生素在前3个月被排除在外。我们也表明LRSQ得分与入学率和抗生素使用时间超过三个月的孩子用CF。因此LRSQ得分似乎区分儿童基于CF群内一般临床状态的几个月。LRSQ成绩之间的相关性和其他措施的呼吸状态6至12-yr-old年龄组突出这个工具的潜在作用在临床和研究儿科CF设置。LRSQ还允许呼吸道症状比较在不同的儿科疾病(之前验证non-CF学前组)。
6至12-yr-old CF组,儿童得分高于控制在七,八领域。域分数高出一般与CF学龄前儿童,虽然统计学意义只有在两个领域。在某种程度上,这反映了更高的分数的健康学龄前儿童,这可能是由于病毒性呼吸道感染的频率出现在这个年龄段。分数高的一个领域学龄前儿童与CF“对家庭的影响”。这或许并不令人意外,因为这个领域涵盖了孩子的呼吸道症状如何影响家庭生活。更有趣的是,在“其他呼吸道症状”领域的得分也高于对照组。这一领域涵盖了嘈杂的呼吸而不是胸部,呼吸紧促,嘈杂的呼吸从喉咙,后面的所有症状,可能与增加大型气道分泌物。
迄今为止,没有正式的验证与CF学龄前儿童的呼吸道症状问卷已成功。在成人和青少年,CFQ-R和囊性纤维化的生活质量问卷(CFQoLQ)被广泛使用,可靠和有效的。CFQ-R有充分验证了孩子和家长完成版本名6到13岁的儿童,但目前还没有完全验证学前版本(7- - - - - -9,15]。虽然CFQ-R呼吸领域进行验证和作为一个结果测量在临床试验中,其效用在儿科临床使用(监控)可能会受到只有四个项目的孩子在父版本(版本和六10,19]。LRSQ有潜在的优势,因为它被设计作为父母的工具完成,部分验证了在这些年龄≤5年,覆盖广泛的症状,同时保持可接受性。与其他呼吸系统疾病,如哮喘20.),重点发展的呼吸道症状评分对CF创造短期记忆的工具能够识别肺急性加重(2,6]。相比之下,LRSQ不是被设计用作肺恶化得分。它评估症状在3个月期间,因此,可能长期效用来衡量呼吸状态(例如,纳入年度审查评估)。此外,还有潜力LRSQ用作远程监控工具与父母能够比较之前的价值观和CF提供客观数据远程团队评估条件。
一直都在文学辩论围绕长期症状召回的可靠性(21]。我们已经证明了LRSQ分数可以区分儿童基于数量的抗生素在三个月期间的课程和学校出勤率。这支持我们断言LRSQ收集数据,反映了长期的症状。也有争论关于症状报告的可靠性的文学反映疾病状态。许多研究研究早期炎症变化之间的关系和其他疾病的临床参数在学龄前儿童(包括症状)。一些研究报道贫困家长反映症状之间的相关性和标记的感染和炎症,肺功能或电脑断层扫描发现。然而,这些研究要么记录客观的一般症状不使用工具或使用一个工具,不是验证与CF(用于儿童22- - - - - -25]。在这项研究中,我们演示了一个横断面的趋势增加症状发展学前多年(健康对照组相比),以及相关的症状评分和其他措施的短期和长期的临床疾病状态。这表明,使用标准化的症状问卷可能会产生更有用的结果。LRSQ成绩的相关性与其他疾病监控工具,我们知道灵敏度有限,不确认问卷的值。Shwachman和NCXR分数在年幼的孩子不敏感,这或许可以解释缺乏学前组的相关性。未来的研究调查的相关性LRSQ分数与早期的结构措施,炎症或感染过程,如支气管肺泡灌洗炎症标记物和计算机断层扫描的变化,将是非常有用的,并将进一步评估这个工具识别的潜在的窗户早期干预的机会。
偏见的来源在我们的研究中对照组,与一些新兵被孩子的医疗人员。被动吸烟家庭的高发病率在CF组突出组[之间潜在的社会经济地位不平等26),但回归分析没有演示LRSQ混杂影响成绩。的注意的是,这项研究是在一个地区进行高水平的社会经济剥夺。48%的CF患者在家中受到被动吸烟。这是高度相关,强调了需要询问被动吸烟和戒烟提供支持。其他可能的混杂因素的数据,包括年龄和性别的人完成问卷,托儿所出席和兄弟姐妹的数量(影响接触呼吸道病原体),家庭宠物和过敏不可用或没有评估。
至于LRSQ有效性,我们展示了acceptable-to-good内部一致性在八个领域的学龄前儿童和八个领域的大孩子。“夜间症状”域被排除的问题可以改善打鼾。儿童打鼾的发生率12%和3.2之间的变化取决于年龄,,主要是由于咽部气道大小。这种生理变化,相关的可能的潜在的病理,一起打鼾的任意定义的潜在偏见和依赖父母的报告(谁可能不睡在同一个房间),会使这个项目不可靠评估夜间呼吸道症状在儿科人口(27,28]。先前的研究已经证明moderate-to-good LRSQ两次试验法的重复性,进一步说明其有效性(11]。家长调查问卷的可接受性也评估之前,发现实际和可接受的11]。这是支持的高百分比的正确完成调查问卷(> 99%)在这项研究。
广泛的总分从CF患者提供保证问卷能够检测差异,即使在一个稳定的CF儿科人口。区分效度的进一步证据是由LRSQ分数与其他结果的相关措施。未来的研究将评估儿童的不稳定和检查分数天花板效应的证据。没有出现在地板上影响总分数对于CF患者,即使在一段时间的稳定。这是与健康控制地板的病人效果。这表明LRSQ适合检测在“稳定”CF人口轻微的症状。
一些其他方面的问卷调查验证不评估在这项研究中,包括两分的和可靠性评估的敏感性检测纵向变化的LRSQ呼吸状态。进一步研究的局限性包括数量相对较小,患者在我们的一些亚组分析和问题的父母是否完成问卷适合年长的孩子。有一些冲突在文献关于和谐的儿童和家长反映呼吸道症状(29日,30.]。然而,强大的融合子/父呼吸道症状报告被证实CFQ-R儿童验证研究(6 - 13-yr-old年龄组)(7]。这支持使用父母的评估,这是特别有用的在年幼的儿童。
本研究的一个限制是在个别病人缺乏纵向的数据。我们正在计划一个大型纵向研究更多的正式评估的灵敏度LRSQ临床状态随时间的变化。未来的研究还将允许一些心理方面的验证,不可能在这项研究中,进行评估。我们已经表明,LRSQ可以区分“稳定”儿童CF和CF的孩子“不舒服”。的横截面数据凸显了这个工具的潜在敏感性检测学前儿童的症状。我们相信这诱人的数据突出了这一措施的潜在的呼吸状况监控通过童年。
结论
本研究表明,LRSQ检测呼吸道疾病是一个敏感的工具在学龄前和学龄人口CF。LRSQ成绩之间的相关性及其他措施CF疾病严重程度的年长的孩子建议调查问卷将会在长期呼吸状态的客观监测中的作用。这可能是一个特别重要的工具与CF学龄前儿童,其他临床措施是有限的。
确认
我们要感谢c . Darracott和g·哈里森(呼吸装置、桤木嘿,儿童医院,利物浦,英国)问卷数据收集和记录。我们愿意承认c·鲍威尔(卡迪夫大学、卡迪夫、英国)和n·肖(呼吸装置、桤木嘿,儿童医院,利物浦,英国)为他们的原始问卷调查工作。确认也去k Dwan(利物浦大学生物统计学部门)统计支持。
脚注
感兴趣的语句
没有宣布。
- 收到了2011年4月26日。
- 接受2011年8月17日。
- ©2012人队