抽象的
在过去的几年中,小儿肺动脉高压(PAH)的治疗策略已经发展,但生存仍然很差。最近,在患有严重PAH的成年人中,据报道,诊断的前期三重联合疗法(UTCT)显示出明显的临床改善和出色的长期结局。这项回顾性观察性研究旨在评估UTCT在小儿PAH中的功效。
包括在2010年至2019年间被诊断出患有PAH的儿童,并开始使用UTCT。世界卫生组织功能类(WHO-FC),血液动力学,超声心动图,步行6分钟和血清水平n在基线,3个月和6个月后,最终可用的随访评估了末端促脑 - 核肽。事件被定义为死亡,肺移植或Potts分流。
包括21名儿童(中位年龄4.8岁(2.5–12.8),女性57%)。除一个儿童外,所有儿童均为WHO-FC III或IV(分别为28%和67%)。3个月后,一个孩子死了,一个孩子收到了Potts分流。其余的19名儿童表现出临床和超声心动图改善,在6个月内持续存在。患有特发性和可遗传性PAH的儿童表现出100%,94%和87%的一年,二和三年的无移植生存估计,尽管有47%的人在随访期间接受了Potts分流。
患有严重PAH但没有肺化静脉牙菌性疾病的儿童随着UTCT的影响有了显着改善,显示出多达3年的生存率,尽管其中有47%的人在随访期间接受了POTTS分流。需要进一步确定Potts分流在小儿PAH中与UTCT结合使用的作用。
抽象的
严重的小儿PAH的前期三重联合疗法导致显着的临床,血液动力学和超声心动图改善和有利的1年,2年和3年生存率,尽管有47%的人在随访期间接受POTTS分流https://bit.ly/3ig92pa
脚注
利益冲突:M.G。哈曼没有什么可披露的。
利益冲突:M。Lévy没有什么可披露的。
利益冲突:M.T.R.Roofthooft无话可说。
利益冲突:J.M. Douwes没有什么可披露的。
利益冲突:T.R.Vissia-Kagemier没有什么可披露的。
利益冲突:I。Szezepanski没有什么可披露的。
利益冲突:R.M.F.伯杰(Berger)报告说,大学医学中心格罗宁根(Groningen)与Actelion,Lilly和GSK合同,参加了顾问委员会和指导委员会活动,在提交的工作之外。
利益冲突:D。Bonnet报告了Actelion Pharmaceuticals/Janssen,Novartis,Novartis,Bayer Healthcare和Eli Lilly的顾问委员会和指导委员会工作的个人费用,在研究期间,来自BMS的顾问委员会工作的个人费用;在提交的工作之外,非财务支持雅培的出席人数。
支持声明:这项研究得到了Sebald Fund和Association Pour la Recherche en Cardiologie du Fetus -L'l'L'Adulte(ARCFA)的支持。本文的资金信息已存入CrossRef资助人注册表。
- 已收到2020年4月10日。
- 公认2020年8月10日。
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