文摘
罕见疾病患者可能会推迟访问像SARS-CoV-2新药临床试验中断。我们的调查表明,欧洲囊性纤维化临床试验网络跟踪和解决这些影响。
介绍
严重急性呼吸系统综合症冠状病毒2 (SARS-CoV-2)破坏了全球临床试验(1]。这可能推迟批准新药并减少进入临床实验的治疗通过临床试验。这种罕见的疾病,如囊性纤维化患者尤其影响(CF)。
我们现在执行的一些调查结果在欧洲社会CF临床试验网络(ECFS-CTN)临床试验旨在评估流行打乱了CF和快速分享有用的信息操作由欧洲临床试验团队缓解措施。我们还继续监控访问,通过审判参与,CF跨膜电导调节器(雌性生殖道)调节器在CF疾病修饰治疗。这些调节器恢复雌性生殖道transcellular氯运输造成的致病性变异基因在雌性生殖道,展示明显改善肺功能和生活质量(2]。许可和报销的雌性生殖道调节器因国家的不同而有所不同,约450 CF患者目前跨ECFS-CTN站点访问雌性生殖道调节器通过临床试验。试验和治疗中断可能导致临床恶化和减少这些参与者的生活质量。
方法
四个调查回答的临床试验研究者和研究协调员58 ECFS-CTN网站在高于2020(周1、2、4和6)。每个调查包含相同的核心问题;其他问题是随着形势的发展添加/删除。两个反应相同的网站包括如果他们代表成人和儿科诊所。如果多个反应收到相同的成人/儿童诊所在一个网页中,一致性检查,首席研究员响应包含了计算结果。数据清理后,有55 - 63可评价的反应为每个调查(cbt)代表40至49网站和国家)。
结果
第一周的调查之前执行初始FDA在2020年3月中旬和EMA指导(3,4)和显示,许多网站已经禁止新的招生试验和现场监测访问(表1)。现有的试验参与者可能会主要是继续参加现场试验亲自访问,虽然远程“tele-visits”也鼓励。患者不愿参加审判访问诊所的25%左右;其他诊所报道,患者愿意参加试验访问如果实施预防措施,或者如果它是继续接受雌性生殖道调节器。送货上门的研究药物随着时间的增加,这有助于避免现场访问。
大多数网站收到足够的指导审判赞助商从第一周开始。程序建立新的试验继续在大约一半的诊所,但网站开始访问通常是禁止的。令人鼓舞的是,病人展期3期试验的雌性生殖道调节器开放式扩展研究主要是可能的,保证持续治疗雌性生殖道调节器。
在星期4,减少可用性临床试验人员报道41%的诊所(减少值(范围):50%[10 - 90%]),由于人员分配临床关税(50%)或COVID-19试验(42%)、或疾病/检疫(26%)。类似的趋势也发生在星期6。此外,42%的诊所报道,应急措施,如批药物,电话访问和远程监控的时间比正常的程序。
调查结果返回给网站调查结束几小时后分享知识团队(包括成人和儿科)是如何处理实验指导,并确保患者安全。我们分享总结结果与试验赞助商;我们也调查了赞助商的减排努力。CF的鸟瞰图景观在欧洲临床试验没有发现任何系统性问题(如。关闭试验地点)要求我们干预。
下一个步骤
从这些调查我们编译众包学习到对未来危机的实际减排建议,网站可以适应当地的情况。我们也在跟踪报告的各种远程医疗选项等网站视频通话,电子的,家里肺量测定法来识别和解决任何相关的差距证据,指导或培训。
结论
大流行造成严重破坏的临床试验,也可能会推迟治疗进展CF。实施的医疗措施,关注新疗法治疗SARS-CoV2不应该停滞发展的CF和其他罕见的疾病。ECFS-CTN CF的任务是加强临床研究并获得新药对病人快(5]。我们希望网站之间的快速收集和共享信息通过这个调查帮助网站应对流感大流行带来的各种挑战,并将帮助他们更好地准备未来的危机。我们相信疾病特定卡通是一种有效的方式对罕见疾病临床试验站点互相学习和克服障碍,如当前的流感大流行,而努力的目标有效的治疗罕见疾病。
脚注
利益冲突:范Koningsbruggen-Rietschel博士报告赠款Algipharma (HORIZON2020),个人费用从德国中心的皮毛Infektionsforschung Antabio Proteostasis疗法,罗氏,顶点药品外提交的工作。
利益冲突:Dunlevy博士没有披露。
利益冲突:Bulteel博士没有披露。
利益冲突:唐尼博士报告赠款和个人费用从顶点,赠款和个人费用从Proteostasis,赠款和基耶西的个人费用,提交工作;外。
利益冲突:杜邦博士没有披露。
- 收到了2020年6月2日。
- 接受2020年7月20日。
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