摘录
囊性纤维化(CF)是一种常染色体隐性疾病,由囊性纤维化跨膜调节因子突变引起(CFTR)编码CFTR蛋白的基因。这种蛋白质的产生或功能缺陷导致多器官功能障碍通过氯离子和碳酸氢盐在上皮细胞表面的电导改变。传统上,CF的治疗主要集中在处理下游器官功能障碍和该蛋白功能降低引起的症状。然而,随着最近CFTR调节剂的出现,这种治疗策略已经转变为针对CF的主要原因。CFTR调节剂是一类药物,其作用是改善缺陷CFTR蛋白的产生、加工和功能。自美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局于2012年批准使用伊瓦卡夫托,随后德国麦卡夫托/伊瓦卡夫托和替扎卡夫托/伊瓦卡夫托获得批准以来,CFTR蛋白质调节已经彻底改变了CF的管理,并允许在分子水平上治疗该疾病[1,2]。
摘要
Elexacafort/tezacaftor/ivacaftor是一种有效的治疗方法,对囊性纤维化和晚期肺部疾病具有良好的耐受性https://bit.ly/30Q87p3
脚注
利益冲突:K.M.O'Shea无需披露任何信息。
利益冲突:O.M.O'Carroll无需披露任何信息。
利益冲突:卡罗尔没有什么要披露的。
利益冲突:B.格罗根没有什么要披露的。
利益冲突:A.Connolly没有什么要披露的。
利益冲突:L.O'Shaughnessy无需披露任何信息。
利益冲突:T.Nicholson无需披露任何信息。
利益冲突:C.G.Gallagher无需披露任何信息。
利益冲突:E.F. McKone报告了顶点制药公司在进行研究期间的拨款和个人费用;Proteostasis的个人费用,A Menarini的其他费用,吉利德的资助,提交的作品之外。
- 收到了2020年8月9日。
- 认可的2020年10月6日。
- 版权所有©ERS 2021
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