抽象的
增强儿童间质肺病疾病领域的临床,父母,学术和行业参与将有助于改善这些超罕见条件的确定,机制和治疗发展http:///wly/sm0i30mc3jk.
理由
有200多种统称为儿童的间质(或弥漫性)肺病(儿童),流行为1.5 [1]到3.6 [2每年每百万儿童。单独的条件是罕见的超稀有的,并且为方便而被隆起[3.]但研究需要对每个条件的较大的队列,以便提供进展。由于大多数大学医院每年都会看到一个和五个新的儿童案例[4.]除非国际合作到位,否则进展缓慢。
儿童网络的发展已经看到了几项国家数据库举措,包括美国的儿童基金会[5.](由Robin Deterding启动),法国的呼吸[6.](由Annick Clement协调)和儿童肺登记册(www.kids-lung-register.eu.)在德国(由Matthias Griese组织),以及英国的数据库[7.]和澳大利亚[1]。国家一级的这些举措的有机发展,同时有益,越来越多地让我们意识到国家数据集在未来扩大儿童知识的局限性。2013年,首次欧洲联盟(欧盟)第7框架计划(FP7) - 破坏项目制定了国际登记处,数据库和BIOBANK:儿童欧盟项目(www.childeu.net.)。该项目系统地进行了儿童案件,提供了国际同行评审,并支持放射学,病理和实验室样本的生物汉(包括DNA)[8.]。此外,重新评估了治疗的轶事使用通过Delphi进程为管理层提供建议[8.]衍生患者报告的结果[9.]。Child-eu倡议是果实,出版了更大的回顾性系列的更频繁发生的儿童状况[10.那11.]。
欧洲呼吸188bet官网地址协会(ERS)呼吁开发临床研究合作(CRC)[12.]是儿童及时的跳板,走向欧盟FP7资金结束。儿童间质肺病(Childeu)CRC的欧洲研究合作于2016年4月开始于分校的儿科大会。
目的
Childeu CRC资金使我们能够维持FP7项目创建的势头,还要考虑如何最好地提高未来的机会。Childeu有四个关键目标:1)派生具有商定的现场术语和描述符的普通国际最低数据集;2)使更广泛的临床医生能够识别,诊断,管理和支持儿童状况;3)制定国际父母/患者伙伴关系,以鼓励在当地,国家和国际一级的儿童支持;4)鼓励和支持儿童学术界和工业的参与和投资。
过去的成就
Childeu CRC认识到儿童状况和监管和心态障碍到一个真正的全球数据库的发展,已经努力设计一个共同的最低数据集。在2017年布拉格的CRC会议上,全球儿童数据库的代表原则上同意提供一个通常保留的最低数据集,其中包含仅由共同的国际协议更改的描述和字段。对于Childeu CRC,这是继续与国际和行业合作者合作,并正在取得进展。
CRC现在通过网络研讨会为孩子提供免费,简洁和可访问的教育机会。目标是改善孩子的诊断和管理[13.]在欧洲,还有一个全球资源[14.]。访问对所有人都开放,但特别关注早期职业学员。由爱丁堡大学(英国爱丁堡,英国)平台举办的网络研讨会,持续1小时,介绍儿童专家,并向与会者提供持续的专业发展证明书。网络研讨会的录音可用www.klinikum.uni-menchen.de/child-eu/en/crc/webinar-series/index.html.。
Childeu CRC有一个关键的目标,可以为受儿童影响的父母和儿童制定更大的国际范围。与欧洲肺基金会(ELF)合作,我们制定了一个国际父母和患者小组。ELF一直有助于跨时区沟通并提供多种语言的支持。本集团已制定,交付和分析了对儿童的患者和父母视角的调查,从15个国家的156名参与者获悉,2018年9月在巴黎国际代表大会上提出了结果。本集团也在联络与ELF和Childeu CRC一起开发了一个孩子网站,包含对儿童状况管理的关键信息和实际帮助(www.europeanlunginfo.org/child/)。
携带儿童的临床试验提出了物流和科学观点的巨大挑战:儿童 - 欧盟FP7随机对照试验在间质肺病中的羟基脲(儿童第一次随机对照试验)被监管挑战困扰[13.]。治疗个体疾病的治疗方法和造成病理学的试验(IE。纤维化)是儿童临床前开发。为了支持未来试验的研究基础设施,Childeu CRC正在努力确定儿童干预的临床结果。Childeu注册现在包括超过600名患者的标准化结构化数据(128次事件和超过500例)[8.[并正在进行前瞻性分析。
未来的计划
儿童的未来伴随着增强的案例确定和对个体疾病和病理生理学群体的表型知识进行了更大的同化(IE。纤维化疾病)。Childeu CRC将通过更多的教育机会和父母赋权来提高这种能力。儿童治疗选择的潜力将导致更大的临床人员参与。育儿CRC翻译科学会议将于2019年6月在爱丁堡举行,凭借这种教育目标。Childeu CRC将与其他CRC集团合作,特别是通过对儿科和成人间质肺病中的肺部表达(在肺纤维化临床研究组中的肺部表达来探讨对基因组学的理解。父母团体(与ELF的联络)的工作是CRC迄今为止的亮点,有助于识别临床重点的关键领域,如上所述。我们将建立在这些方面,以帮助在欧盟国家和语言障碍方面提供更好的患者体验。
挑战
虽然儿童普通的最低数据集在全球数据库中原则上达成一致,但并行运行但以不同的速度运行(IE。欧洲参考网络用于罕见呼吸系统疾病(ERN-LUNG)数据库和制药计划)可能导致牵引力,但不会从此目的的最终价值偏转。儿童的罕见肺病仍然非常容易受到竞争疾病的压力,特别是在资源有限的国家。通过支持当地临床医生和父母群体,Childeu CRC将继续开发国际促进子女。一些儿童遗传条件可能适应干预,增强的案例确定将使我们能够发展更大的学术和行业参与。Childeu CRC继续寻找促进对儿童的遗传测试以低成本的策略,其中有遗传相关的孩子的高可能性(IE。表面活性剂缺陷,COPA综合征(突变COPA基因),Savi(婴儿期发病的刺痛相关血管病),等等。),无论地理位置如何。
致谢
有关Childeu临床研究合作的更多信息,包括如何贡献,联系childeucrc {id} ed.ac.uk或者查看临床医生的信息www.childeu.net.。欧洲肺基金会网站www.europeanlunginfo.org/child.提供父母/患者的更多信息。
脚注
Childeu临床研究协作管理委员会的成员:史蒂夫·坎宁安(椅子),尼科斯·施韦克(椅子),卡莱恩·吉尔伯特(耐心代表),安迪·布什,Annick Clement,Robin Deterding,Matthias Griese,Adam Jaffe,Fabio Midulla,Deborah Snyder和Jeanette Boyd(欧洲肺基金会代表)。
利益冲突:S. Cunningham从Boehringer Ingelheim报告费用,向爱丁堡大学支付了咨询工作,在提交的工作之外。
利益冲突:C.Gilbert无需披露。
利益冲突:N.Schwerk没有任何披露。
支持声明:收到欧洲呼吸协会的资金,授予ERS CRC2015-02(Childeu)。188bet官网地址本文的资金信息已存入CrossRef Resder注册表。
- 已收到2018年9月29日。
- 公认2018年11月1日。
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