摘要
慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)患者会出现衰弱症状,对其身体能力、心理健康和社会关系方面的生活质量(QoL)产生负面影响。生活质量测量工具的使用对于评估治疗效果和指导治疗决策非常重要。然而,尽管生活质量的重要性,特别是对患者来说,在CTEPH治疗的临床研究中仍然报道不足。CTEPH在肺动脉高压中是独特的,因为它有可能通过手术治愈;然而,有一部分患者在手术后存在残留PH或无法手术。尽管一些CTEPH患者已经接受了适应症外肺动脉高压特异性治疗,但这些治疗在CTEPH患者中的随机对照试验很少。此外,在这些试验中,对生活质量结果的评估是可变的,所使用的工具几乎没有一致性。在这里,我们回顾了CTEPH患者生活质量的评估和已使用的工具。我们还讨论了手术干预和药物治疗对生活质量的影响。我们得出结论,需要进一步研究CTEPH患者的生活质量,以进一步验证最佳的生活质量工具。
摘要
在CTEPH试验中很少测量HRQoL:需要进一步的研究以及适当的HRQoL工具的验证http://ow.ly/ZrkL1
介绍
慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)是一种罕见的慢性疾病,其特征是在肺血管中存在残留的有组织血栓[1],导致肺血管阻力(PVR)增加,进行性肺动脉高压(PH),最终导致右心室衰竭[2,3.]。CTEPH的症状包括呼吸困难、疲劳、胸痛、运动能力下降、体重减轻、水肿、虚弱、心悸和晕厥。历史数据表明,未经治疗的患者5年生存率约为30% [4]。CTEPH的生理和心理致残性质会严重影响患者与家人和朋友的关系,他们的工作和锻炼能力,以及他们的经济保障[5]。
肺动脉内膜切除术(PEA)是治疗CTEPH的金标准,因为它具有潜在的疗效[6,7]。然而,20-40%的CTEPH患者存在不能手术的疾病[8]而在接受手术的患者中,17-35%的患者会有残留的CTEPH [9- - - - - -12]。这些患者是药物治疗的候选者,直到最近,由于缺乏批准的替代方案,他们经常使用非适应症治疗肺动脉高压(PAH)特异性治疗[9,13,14]。Riociguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂,是首个被批准用于治疗不能手术或持续性/复发性CTEPH患者的药物[15- - - - - -18]。
生活质量(QoL)措施是更广泛的健康状况措施类别的一部分,统称为患者报告的结果(PROs)。专业医生直接从病人那里获取有关他们健康或护理的任何方面的信息。生活质量工具在不同程度上评估患者对其疾病及其治疗对其日常生活、身体、心理和社会功能以及总体福祉的影响的主观认知。因此,测量CTEPH患者的生活质量提供了对疾病更广泛影响的重要见解,超出了临床症状和客观可测量的临床终点,这些终点并不总是完全代表治疗对患者日常生活的影响。然而,生活质量在临床实践中并没有被常规评估,也很少被报道为CTEPH临床试验的结果。
本文将描述用于测量CTEPH中生活质量的工具。此外,我们将回顾以前的临床研究中手术和药物干预CTEPH的生活质量数据。本文还将讨论CTEPH中生活质量测量的最新进展。
PH患者的生活质量
生活质量测量已被证明与临床结果相关,通常以CTEPH和其他形式的PH测量,如运动能力、血流动力学、世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)、临床恶化和生存[19- - - - - -23]。虽然很少有研究专门调查CTEPH患者的生活质量,但有几项研究调查了混合PH人群的生活质量,包括CTEPH患者和PAH患者。与一般人群相比,PH患者的生活质量明显降低[22]。这并不奇怪,因为PH患者必须应对疾病的身体负担、不明确的预后、高昂的治疗费用、失业和经济不确定性以及对社会关系的影响。因此,抑郁和焦虑等心理障碍很常见,也被证明会显著影响PH患者的生活质量[20.,24]。
可以理解的是,PH患者非常重视他们的生活质量。在欧洲肺动脉高压协会开展的一项调查中,来自五个欧洲国家的455名多环芳烃患者及其护理人员回答了有关多环芳烃的身体、实际、情感和社会影响以及信息需求和提供的问卷[25]。结果显示,56%的患者报告多环芳烃对他们的日常生活有“显著”影响;85%的人说他们的工作受到了影响;73%的家庭收入减少;55%的人表示感到孤立,主要原因是家人和朋友对这种疾病缺乏了解[25]。此外,在一项针对PH患者的人种学研究中,主要发现之一是围绕着这种疾病生活的秘密,许多患者承认隐瞒他们的症状,并感到孤立和不安全[5]。
生活质量测量工具
生活质量是使用多维工具来衡量的,这些工具要求患者报告其日常生活的各种生理、心理和社会方面。在CTEPH患者的研究中使用了几种不同的PRO测量工具,包括通用的生活质量问卷和为PH或心力衰竭患者量身定制的健康相关生活质量(HRQoL)问卷。这些总结在表1.
医学结局研究(MOS)/兰德短表36 (SF-36), SF-36的缩写(SF-12)和EuroQol-5D (EQ-5D),包括五维自我报告问卷和自我报告视觉模拟量表(EQ-VAS),是通用的生活质量调查,都被广泛使用。在CTEPH患者中,通用的SF-36和SF-12已用于医学治疗的临床试验[45,46],以及接受手术或运动训练的患者的生活质量研究[47- - - - - -50]。EQ-5D/EQ-VAS已用于CTEPH患者的随机对照试验[51]。
HRQoL仪器明尼苏达州心衰患者(MLHF)调查在大量心衰患者中得到开发和验证,并已在一项开放标签CTEPH研究中使用[52]。生活肺动脉高压(LPH)调查是对在PAH患者中得到验证的MLHF调查的改编[36]。它也被用于两项针对CTEPH患者的研究[46,51]。剑桥肺动脉高压结局评价(CAMPHOR)是专门为PH患者开发的,在CTEPH或PAH患者的研究中,CAMPHOR已被证明对HRQoL的变化敏感[21,53- - - - - -56]。樟脑也可用作预后工具。回顾性分析了112例CTEPH患者和87例特发性PAH患者8年来收集的CAMPHOR评分,CAMPHOR总分和基线时的亚量表评分是临床恶化的独立预测指标[21]。这是第一次在PH患者的HRQoL测量中显示这种额外的效用。
focus -10简短问卷用于评估PAH和CTEPH患者的HRQoL。在226例PH患者(其中82%为PAH, 16%为CTEPH)中测试,该方法显示出良好的测量性能和结构效度,并且对临床参数的差异敏感[57]。
除了涵盖患者生活多个方面的QoL工具外,测量呼吸困难的特定一维PRO工具,如Mahler呼吸困难指数和Borg CR10呼吸困难评分,通常与其他QoL/HRQoL工具一起使用。由于呼吸困难直接影响HRQoL,呼吸困难的测量在ph中是必不可少的。Borg呼吸困难评分,以12分制测量呼吸短促,在一些临床试验中与其他QoL/HRQoL工具同时使用[45,51,52,58]。相比之下,与Borg评分相比,Mahler呼吸困难指数具有更强的HRQoL成分,并已在几项肺部疾病研究中得到验证,但仅在CTEPH的一项试验中使用[59]。
使用生活质量工具的一个重要方面是建立最小重要差异(MID)。MID的定义是,对于知情的患者认为重要的、有益的或有害的、会导致患者或临床医生考虑改变患者管理方法的感兴趣结果,其得分差异最小。60]。MIDs对单个工具进行统计计算,并可用于确定患者的生活质量是否因治疗而发生重要变化。MID对于计算临床试验的样本量也很重要[61]。
由于CTEPH是一种全球普遍存在的疾病,但仍未得到充分诊断,因此任何PRO都必须针对预期人群进行适当的验证。大多数pro都是在英语国家开发的,在其他国家或非英语为第一语言的人群使用之前,必须在语言和文化上进行准确的翻译。文化适应确保所提出的问题在概念和语义方面以及在语言上都是对等的[62]。验证和文化适应的主要挑战之一是成本。虽然原始工具可以免费提供,但翻译和改编版本可能需要支付许可费。因此,专有工具,如CAMPHOR,由于与新语言翻译和文化适应的验证相关的成本,在大型试验之外的应用可能有限。
治疗对CTEPH患者生活质量的影响
手术
在第五届世界肺动脉高压研讨会上,CTEPH工作组对CTEPH的治疗建议强调,对于符合手术条件的患者,PEA是CTEPH的最终治疗方法,因为它具有潜在的治愈性[7]。事实上,来自国际CTEPH注册的结果显示,与单纯药物治疗相比,PEA与明显更好的长期生存相关,手术患者的3年生存率为89%与非手术患者占71% [63]。
除了提高生存率外,一些研究表明,接受PEA的患者在手术后的生活质量也有所改善。在一项对13名CTEPH患者在PEA前和PEA后8个月的生活质量进行的前瞻性研究中,除心理健康领域外,通用MOS SF-36问卷的所有领域均有统计学和临床显著改善(图1) [48]。同样,在一项回顾性研究中,308例术后CTEPH患者的生活质量评分与39例术前CTEPH患者的生活质量评分相比,在所有领域(身体、极限身体、极限情感、社交、能量和一般健康)均有显著改善(p <0.0001;和疼痛p<0.01),但情绪[47]。在PEACOG的研究中,比较了深度低温循环骤停的影响与PEA期间顺行脑灌注对74例CTEPH患者认知功能的影响,所有患者的HRQoL评分(CAMPHOR测量)均有所改善,深度低温循环停搏组和顺行脑灌注组在12周和52周均无差异[64]。
回顾性比较82例手术和药物治疗的CTEPH患者发现,尽管运动能力、WHO FC和Borg呼吸困难评分得到改善,但接受pah靶向治疗的未获批准的CTEPH患者和PEA后持续/复发性PH患者的HRQoL(用CAMPHOR测量)没有显著改善[56]。然而,接受PEA且没有残留PH的患者在所有三个CAMPHOR域的HRQoL评分均显著提高(p<0.001)。在另一项回顾性分析中,比较83例CTEPH和远端病变患者的内科和外科治疗,尽管PEA后由于远端闭塞而残留CTEPH,但PEA患者术后的身体功能(p<0.01)、角色功能(生理)(p<0.05)、活力(p<0.05)、社会功能(p<0.05)和心理健康(p<0.01)领域的MOS SF-36问卷均有显著改善。50]。相比之下,未经手术治疗的患者仅在角色功能(身体)和活力两方面有显著改善(p<0.05)。此外,与内科治疗患者相比,手术治疗患者在身体功能方面的改善具有统计学和临床意义(27.0±24.9)与分别为2.7±18.0,;P <0.01),角色功能(生理)(60.0±44.4)与分别为20.8±32.4,;P <0.05),总体健康感知(20.2±26.0)与−3.6±13.3,分别;p < 0.01) (50]。在随访中,生理功能域(r= - 0.88;P <0.01)和总体健康感知域(r=−0.75;p<0.01),其中6例SF-36评分与术后PVR下降百分比显著相关[50]。
PEA也被证明可以改善慢性血栓栓塞性疾病患者的HRQoL,慢性血栓栓塞性疾病的特征是没有ph的持续性肺血栓栓塞性闭塞。一项对16例PEA患者的症状和HRQoL的小型回顾性研究显示,PEA后6个月,ph特异性CAMPHOR问卷的症状、活动和QoL域显著改善(中位总分从基线时的40分降至6个月时的11分,症状评分从15分降至4分)。活动得分从10到5分,生活质量得分从14到2分;p < 0.05)。12个月时,得分分别为11分、5分、4分和1分。这些改善伴随着运动能力和血流动力学的显著改善[65]。
经皮球囊肺血管成形术(BPA)是一项新兴技术,已显示出对不能手术的CTEPH或PEA后残留PH患者的肺血流动力学的改善[66,67]。迄今为止,还没有研究调查BPA对生活质量的影响,尽管一项研究推测,由于接受BPA的患者可以逐渐减少静脉注射丙烯醇,他们的生活质量有望得到改善[68]。
运动训练
有证据表明,运动训练可以改善PH患者的生活质量[49,69]。一项针对183名混合型PH患者(包括CTEPH患者)(n=31)的前瞻性研究显示,3周的住院运动训练后再进行15周的在家继续训练,即使在病情严重的患者中,SF-36问卷的身体功能(p<0.001)、角色身体(p=0.001)、角色情感(p=0.005)、社会功能(p=0.037)、心理健康(p=0.006)和活力(p=0.002)亚量表也有显著改善。这些改善伴随着运动能力、WHO FC、峰值耗氧量、氧脉冲、心率和肺动脉收缩压的显著改善。Borg呼吸困难评分保持不变,尽管患者在运动期间的工作量和心率明显增加[49]。
药物治疗
尽管PEA是CTEPH患者的金标准治疗方法,但有些患者在PEA后要么不能手术,要么有残留的CTEPH。这些患者是药物治疗的潜在候选者,但关于药物治疗对HRQoL的影响,结果并不一致。迄今为止,在CTEPH中进行的安慰剂对照随机III期试验很少。一般来说,他们评估生活质量的能力不足,生活质量通常作为次要或探索性终点来衡量,使用的工具没有一致性,详细的数据很少发表。由于与治疗相关的益处和副作用可能随着时间的推移而改变,短期试验数据受到限制,因此生活质量的持续反应是对治疗总体反应的一个重要方面。此外,患者对ph特异性治疗的满意度可能因治疗类型而异,也可能影响生活质量[70]。迄今为止,CHEST-2(在本综述的后面描述)是唯一收集CTEPH患者长期QoL/HRQoL数据的III期临床试验。到目前为止,从CTEPH患者的临床试验或从包括CTEPH的PH患者的混合队列试验中发表的所有生活质量/HRQoL数据总结在以下部分和中表2.
CTEPH的关键试验
慢性血栓栓塞性肺动脉高压可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂试验1 (chest1)
CHEST-1是一项为期16周、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期试验,旨在研究溶性鸟苷酸环化酶刺激剂riociguat在261例不能手术的CTEPH或PEA后持续/复发性PH患者中的疗效和安全性。51]。CHEST-1的主要终点是从基线到第16周末6分钟步行距离(6MWD)的变化;次要结局包括PVR、n端前脑利钠肽(NT-proBNP)、WHO FC、临床恶化时间、Borg呼吸困难评分和生活质量评分(通用EQ-5D调查和pah特异性LPH问卷)的变化。在CHEST-1中,二级疗效变量按照严格的顺序执行分层测试程序。如果一个给定的变量没有达到显著性,那么接下来的变量只被认为是探索性的。由于EQ-5D评分、Borg呼吸困难评分和LPH评分是在临床恶化时间之后才出现的(在层次上没有统计学意义),这些分析只能被认为是探索性的,名义上有意义。
与安慰剂相比,瑞西奎特治疗在第16周显著改善了6MWD。PVR、NT-proBNP和WHO FC也有显著改善。除了这些改善之外,瑞奥西格特治疗导致安慰剂校正后EQ-5D评分的最小二乘平均差异为0.13 (95% CI 0.06-0.21;p < 0.0001;n=259)和EQ-VAS评分的最小二乘平均差为10.0 (95% CI 5.4-14.7;p < 0.0001;(n = 260)51],两者的变化均超过该措施的MID [71]。虽然riociguat组在LPH总分(问卷中所有21个项目的总和)上的改善在数值上更大,但与安慰剂相比没有显著差异(最小二乘平均差为- 6 (95% CI为- 10 - - 1);p = 0.1;(n = 256)51]。基于MID的LPH数据应答者分析显示,在riociguat组中,第16周LPH改善/稳定/恶化的患者比例为55/29/16%与安慰剂组为51/27/22% (p=0.4997;(n = 238)71]。然而,由于LPH主要在PAH患者中得到验证,因此可能需要进一步的适应和验证才能用于CTEPH患者。瑞西奎特组Borg呼吸困难评分降低,安慰剂组升高(- 0.8±2)与0.2±2.4;分层Wilcoxon检验p=0.004,名义显著性;N =261),提示治疗组呼吸困难减轻[51]。
CHEST-2长期扩展研究
完成了CHEST-1且没有任何正在进行的药物相关严重不良事件的患者有资格进入长期开放标签扩展研究CHEST-2 [72]。在CHEST-2第8周、第12周及之后每3个月评估一次EQ-5D和EQ-VAS。在CHEST-2第8周评估LPH。
在CHEST-1中观察到的6MWD和WHO FC的改善持续到CHEST-2的第1年。在CHEST-2的第12周,与CHEST-1基线相比,前奥利西格特组(n=146)的EQ-5D评分提高了0.13±0.24,前安慰剂组(n=75)的EQ-5D评分提高了0.07±0.23。第8周LPH评分的改善,前奥利西格特患者(n=138)为- 13.2±16.7,前安慰剂患者(n=67)为- 10.8±18.9。在第1年,前riociguat患者(n=113)的EQ-5D评分与CHEST-1基线相比为0.12±0.29,比前安慰剂患者(0.01±0.30;n = 58) [72]。在第2年,6MWD改善至少40 m的患者EQ-5D评分增加0.1 (95% CI 0.037-0.164) [73]。
在第12周和第1年的第2周中,观察到的前riociguat患者在CHEST-1期间Borg呼吸困难评分的改善保持不变。在改用riociguat后,前安慰剂患者在第12周和第1年的Borg呼吸困难评分有所改善。所有患者(n=171)第1年的Borg呼吸困难评分与CHEST-1基线相比变化为- 0.72±2.27 [72]。
波生坦治疗不能手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压(BENEFiT)
BENEFiT研究是一项为期16周、双盲、随机、安慰剂对照的III期研究,研究波生坦(一种双重内皮素受体拮抗剂)对157例PEA后无法手术的CTEPH或持续性/复发性CTEPH的影响。45]。独立的共同主要终点是PVR和6MWD在第16周时与基线的变化。次要终点包括WHO FC从基线到第16周的变化、心脏指数、总肺阻力、平均右心房压、平均肺动脉压、静息时混合静脉氧饱和度以及到临床恶化的时间。在第16周使用SF-36和Borg呼吸困难评分测量的PROs是探索性终点。
在第16周,与安慰剂相比,波生坦显著改善PVR、总肺阻力和心脏指数。然而,6MWD没有显著改善,试验没有达到其主要终点。波生坦组和安慰剂组使用SF-36问卷测量的生活质量评分没有显著差异,尽管波生坦显著改善了Borg呼吸困难评分(安慰剂校正治疗效果:- 0.6 (95% CI: - 1.2-0.0);p = 0.0386)。
关键试验:包括PAH和CTEPH亚组的研究
雾化依洛前列素随机(AIR)研究[46]是一项为期12周、随机、盲法、安慰剂对照的III期临床试验,研究对象为203例混合型严重PH患者,其中包括33例CTEPH患者,使用前列腺素伊洛前列素雾化吸入。主要终点包括在第12周没有临床恶化或死亡的情况下,6MWD增加≥10%,纽约心脏协会(NYHA) FC改善。次要终点包括6MWD、NYHA FC、Mahler呼吸困难指数、血流动力学变量和生活质量评分(EQ-5D和SF-12)的变化。
伊洛前列素的疗效显著,接受伊洛前列素治疗的患者中有16%在第12周达到了主要联合终点,而接受安慰剂治疗的患者中只有5%达到了主要联合终点(p=0.007)。尽管与安慰剂组相比,伊洛前列素组的EQ-VAS生活质量(从基线的46.9±15.9到第12周的52.8±19.1)显著改善(从基线的48.6±16.9到第12周的47.4±21.1;ANCOVA p=0.026),变化未超过EQ-VAS的MID [32]。EQ-5D健康状态也没有显著变化,尽管它是与EQ-VAS或SF-12评分相同的生活质量工具的一部分。使用马勒呼吸困难指数测量,与安慰剂组相比,伊洛前列素组在第12周的呼吸困难有显著改善(变化1.42±2.59)与0.30±2.45;p = 0.015)。
小规模的试点研究
BOCTEPH开放标签研究[52研究了波生坦在15例等待PEA或无法手术的CTEPH患者中的疗效,其中6例(40%)同时接受吸入伊洛前列素。主要终点是第6个月时PVR的变化。次要终点包括WHO FC、6MWD、Borg呼吸困难评分、MLHF评分和血流动力学的变化。在第6个月,PVR和6MWD均有显著改善。这些改善伴随着MLHF身体和情绪评分的显著改善(分别从25±5到17±7 (p=0.005)和从11±6到6±5 (p=0.011))和MLHF总分的临床相关降低(从48±14到35±17;p = 0.003)。Borg呼吸困难评分在研究结束时保持不变。
磷酸二酯酶-5抑制剂西地那非对19例不能手术的CTEPH患者的治疗效果进行了为期12周的双盲安慰剂对照初步研究[58]。主要终点是第12周时6MWD较基线的变化。次要终点包括WHO FC、血流动力学、NT-proBNP和CAMPHOR评分的变化。第12周给予西地那非治疗可改善血流动力学、WHO FC和NT-proBNP水平;然而,6MWD没有显著改善。在第12周,CAMPHOR的一个区域,即活动区域,改善了−2.9(基线评分为13.4)(95% CI为−4.7 -−1.0);p = 0.008;N =9),但其他两个领域与基线相比无显著变化。此外,在第12周,西地那非组和安慰剂组之间的基线变化没有显著差异。Borg呼吸困难评分也无显著变化。 Patients were transferred to open-label sildenafil at week 12, and at year 1, the symptoms domain had improved by −2.6 (from a baseline score of 66 (95% CI −4.7– −0.5); p=0.019) and the activity domain had improved by −3.3 (95% CI −6.0– −0.6; p=0.02) (n=17). However, as noted in表1然而,这些变化的临床相关性仍然未知,因为CAMPHOR的各个区域的mid尚未被报道。然而,CAMPHOR效用指数(一种从CAMPHOR衍生出来的工具,用于成本效用分析)的MID为0.09 [37]。无论如何,与基线相比,这些改善伴随着6MWD、心脏指数、PVR和NT-proBNP的显著改善,但Borg呼吸困难评分没有显著变化[58]。
用于CTEPH患者的未来生活质量工具
目前可用的生活质量工具仍然需要在CTEPH患者中充分验证,并且需要进一步开发以产生临床实践的最佳工具,但理想情况下,合适的工具将满足以下标准:1)解决所有疾病相关概念;2)解决所有对患者重要的问题;3)足够灵敏/精确地检测生活质量的变化;4)不同患者群体/分层的相关性;5)产生可重复的结果;6)在患者的整体评估中显示出独特的效用。
最近,已经开发出新的工具来测量HRQoL,这些工具可能对CTEPH有用,但这些工具需要进一步验证。美国国立卫生研究院患者报告结果测量信息系统(PROMIS)工具[74]是一种通用的生活质量测量方法,尚未在ph患者中进行测试。它旨在为高效、灵活和精确的PRO测量提供潜力。在美国普通人群和临床群体中进行的第一波测试显示出了令人鼓舞的结果。74]。强调-10 HRQoL测量是专门为PH患者开发的,并在PAH患者中得到验证;然而,目前不推荐用于CTEPH,因为它尚未在该患者群体中得到验证[57]。人种学也被证明是研究PH患者生活质量的一种有价值的工具,它提供了定性数据,突出了现有评分问卷可能无法识别的患者日常生活方面[5];然而,作为临床试验的一部分或日常实践中经常使用的工具是不切实际的。
结论
与健康人群相比,CTEPH患者的生活质量显著降低。生活质量的改善是一个对患者非常重要的结果,而不是在试验中测量的临床变量的变化,如血液动力学参数,这对患者来说是不可见的。不可手术或持续性/复发性CTEPH的新治疗方法的出现,加上这类患者预期寿命的延长,意味着临床医生开始更加重视患者的生活质量评估。此外,临床医生和政策制定者越来越意识到生活质量数据对患者管理和药物批准和提供等政策决策的重要性[75]。因此,生活质量问卷现在经常被用作临床试验的次要终点测量,提供了治疗效果的另一个有价值的指标。事实上,有几种不同的生活质量测量方法可供使用,并已用于CTEPH患者的临床试验。通用工具被广泛使用,并且比特定疾病工具具有优势,因为医生更熟悉通用测量方法,并且能够更好地解释结果。此外,在使用通用措施的疾病状态之间进行比较可以促进对疾病组之间相似性和差异性的理解[76]。然而,这种方法的局限性在于,对于使用通用工具而言,试验往往不够有力,这可能会导致QoL评估出现问题。目前还没有确定评估生活质量的最佳工具,除了CAMPHOR之外,目前使用的许多工具尚未在CTEPH患者中得到验证,因此很难比较目前可获得的CTEPH临床试验的生活质量数据。
作为CTEPH推荐的手术治疗方法,PEA可显著改善患者的生活质量。Riociguat是唯一被批准用于治疗不能手术的CTEPH或PEA后持续/复发性PH的药物治疗,在EQ-5D和EQ-VAS评分方面显示出名义上的显著改善,CHEST仍然是调查CTEPH患者长期生活质量的最大研究项目。然而,在CTEPH患者的临床试验和临床实践中,生活质量工具的使用仍然相对不足,现有的生活质量工具需要在CTEPH中进一步验证。正在开发的新工具可能在某种程度上解决该病生活质量评估方面未得到满足的需求。
致谢
编辑协助由Adelphi Communications Ltd (Bollington, UK)提供,由Bayer Pharma AG (Berlin, Germany)支持。
脚注
支持声明:本研究得到拜耳制药公司的支持。本文的资金信息已存入FundRef.
利益冲突:可以在以下网址找到与本文在线版本一起披露的信息www.qdcxjkg.com
- 收到了2015年10月1日。
- 接受2016年3月6日。
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