摘要
囊性纤维化(CF)是一种常见的多系统遗传疾病,主要见于白种人。由于囊性纤维化(CF)跨膜电导调节器的鉴定(雌性生殖道)基因,以及随后对CF病理生理学理解的改进,预期寿命显著增加。最初,这与改善治疗各种受影响器官系统的管理和护理系统有关。这些基础治疗对于今天出生的CF患者仍然是至关重要的。然而,在过去的十年里,主要的进展是针对由此产生的遗传缺陷:功能失调的CFTR蛋白的治疗。针对这种功能失调的蛋白质的小分子制剂通过多种机制导致肺功能改善,肺加重率降低,体重和生活质量指数增加。随着越来越多的患者在生活中越来越早地接受这些药物,一般的CF护理可能会越来越多地围绕这些特定的治疗,尽管也有可能发现初始试验中发现的其他效果,并需要管理。尽管调节剂疗法令人兴奋,但它们不太可能适合或适用于所有人;这是否由于缺乏具体的可用性雌性生殖道某些国家的突变、药物反应或卫生经济机构。尽管如此,必须赞扬CF界一直致力于这种限制生命的疾病的研究和开发。随着时间的推移,个性化的个体化治疗将理想地成为CF护理的支柱。
摘要
囊性纤维化治疗在过去十年中取得了显著进展,CFTR调节疗法改变了一些患者的游戏规则。随着其使用的增加,意想不到的好处和副作用被揭露出来,必须相应地加以管理。http://bit.ly/2Ti8TYO
脚注
利益冲突:C. Rang没有什么要披露的。
利益冲突:D. Keating报告了在提交的工作之外,从Vertex Pharmaceuticals, Inc.获得的赠款和个人咨询费。
利益冲突:J. Wilson报告了在提交的工作之外,从Vertex Pharmaceuticals, Inc.获得的赠款和个人咨询费。
利益冲突:T. Kotsimbos报告了在提交的工作之外,从Vertex制药公司获得的赠款和个人咨询费。
- 收到了2019年9月20日。
- 接受2020年2月20日。
- 版权©2020人队