文摘
囊性纤维化患者生存增加了中值(CF)在过去的60年,导致越来越多的成年人与CF。未来CF人口变化的影响还没有被评估。本研究的目的是评估儿童和成人的数量与CF 34 2025年欧洲国家。
数据从欧洲社会囊性纤维化患者获得注册。人口预测是进行国家广泛的CF人口覆盖率和至少4年的纵向数据模拟未来进入和退出注册表队列中流动。对于其他国家,人口预测进行了基于假设从当前CF流行病学的知识。
西欧国家的预测表明,CF患者的总数增加到2025年,大约50%,相当于增加了20%和75%的儿童和成年人,分别。在东欧国家,预测CF孩子主要增加的人口,虽然CF成年人口也会增加。
得出结论,大量增加在成人CF人口预计在下一个十年。显著增加成人CF服务在欧洲是迫切需要的。
文摘
数量的大量增加CF成年人预计到2025年将需要增加在成人CF护理服务http://ow.ly/INkvb
介绍
囊性纤维化(CF)是一种遗传multiorgan疾病的特点是主要肺参与,导致呼吸衰竭和过早死亡1]。过去六年,一个令人印象深刻的改善生存已经通过抗生素疗法,mucoactive药物,营养通过胰酶替代和优化的实现多学科治疗,最初在CF中心最近在中心提供照顾孩子和成人CF (2]。
最近的研究探索当前流行病学的CF在欧洲。Farrell(3]估计CF的患病率在欧盟(EU)国家,而McCormicket al。(4)和Mehtaet al。(5)提供横断面数据CF在欧盟和非欧盟国家的人口。增加的CF患者生存导致成年人(年龄≥18年)的数量与CF比儿童的数量在几个欧盟国家的医疗系统(4,6]。在许多非欧盟国家,医疗资源配置较低,生存也有所改善,但CF成年人的数量仍低于CF的孩子(4]。尽管这些数据揭示的流行病学变化CF,长期生存的影响对未来数字的CF成年人没有评估。
2012年,欧洲呼吸学会和188bet官网地址欧洲社会囊性纤维化(ecf)成立了一个专责小组提供照顾成人CF在欧洲。本工作组的目标之一是估计的数量CF儿童和成人在大多数欧洲国家(无论他们的欧盟成员国)到2025年。这一目标背后的基本原理是向未来CF人口趋势在欧洲国家和计划一个适当的CF保健服务的发展对儿童和成人CF患者在每个国家。
方法
数据来源和分类的国家
人口数据得到的ecf病人注册表(6),从人口资料局(7,人均国民收入(gni)当前国际美元(美元)从世界银行获得(8]。根据纵向数据的可用性(即。在个别病人数据链接在年级别)的ecf病人注册中心,覆盖的国家人口和人均gni CF, 34个欧洲国家被分成四组(A, B, C和D) (表1)。
集团包括国家贡献数据ecf病人注册中心,人口覆盖率的国家CF≥85%,纵向数据至少4年。这些国家包括比利时、捷克共和国、丹麦、法国、英国和荷兰。
B组包括国家贡献数据ecf病人注册中心,人口覆盖率的国家CF≥85%,但没有纵向数据至少4年。这些国家包括德国、匈牙利、爱尔兰、以色列、拉脱维亚、摩尔多瓦、塞尔维亚、瑞典,斯洛文尼亚和斯洛伐克。尽管匈牙利人口覆盖率报告≥85%,纵向数据超过4年,这是包括在B组(而不是一个)因为有间歇性的报告的死亡人数在2007年至2010年之间,从而排除可靠计算每年的死亡率。斯洛文尼亚,75%的覆盖率,也包括在B国因为注册中心数据出现比计算更可靠的病人数字使用流行的数据。
国家注册的报道本国人口CF < 85%(覆盖范围通常在20 - 40%之间)或没有数据可用的ecf病人注册表是根据他们的人均GNI分组:国家人均GNI≥23 000美元(奥地利、瑞士、塞浦路斯、西班牙、芬兰、希腊、意大利、卢森堡、马耳他和葡萄牙)包含在C组;和000年人均gni < 23美元的国家(保加利亚、白俄罗斯、爱沙尼亚、立陶宛、波兰、罗马尼亚、俄罗斯联邦、乌克兰)被包含在D组。
计算基准年的年龄结构
的国家包括在组A和B, CF患者的数量和CF人口的年龄分布为基准年获得注册使用数据的最近一年的可用ecf病人注册表。
的国家包括在组C和D, CF儿童和成人的数量为基准年估计如下。CF患者的数量在每个国家是由其CF患病率乘以计算一般人群,像2009年估计的人口资料局(7]。CF患病率估计是那些发表的Farrell(3欧盟国家);CF患病率从最近获得了俄罗斯联邦建立俄罗斯的CF患者注册表(9],患病率也应用于乌克兰和白俄罗斯。因为大的成年人百分比的变化在不同的欧洲国家以前报道(5),归因于不同的资源分配在欧盟医疗体系与非欧盟国家(5),我们使用人均GNI基于购买力平价(PPP)作为评估指标的百分比成年人CF患者。
国家在C组分类,人均gni堪比国家的A组,应用CF成年人的百分比,是A组的加权平均数计算的国家(48.8%)的成年人。自俄罗斯的CF患者注册表的数据表明CF人口在俄罗斯联邦包含25%的成人患者9),这个比例的成年人被用于D组的国家人均gni从18美元000 - 000年20美元,包括爱沙尼亚、立陶宛、波兰和俄罗斯联邦。最后,对于国家机密在D组人均gni < 17美元000(保加利亚、白俄罗斯、罗马尼亚和乌克兰),15%的成人率应用,基于出版的估计(5]。
CF人口预估国家组A和B
对于A和B组的国家,人口预测(即。估计被认为产生现实的可能的未来发展人口(10])的计算是通过造型的演变注册组在每个国家使用流方法。这种方法是基于一个已知的进化计算队列(例如CF人口是一个国家注册表)期间的观察(11,12]。进入、退出和过渡流动人口的CF每年的儿童和成人t, t + 1所示图1。每年,退出病例包括死亡(可能发生在儿童和成人人口)和病人失访,而进入案例包括新的推荐基于新生儿筛查或临床诊断的儿童和成人,和先前re-tracking患者失访。此外,从儿童转变为成年人发生在18岁的病人。平均每年流动计算的群体在一段时间内,应用群组来估计其进化跨年,假设这些流在评估期间保持不变。
流的方法。进化的一个已知的注册中心的囊性纤维化(CF)每年的儿童和成人t, t + 1可以通过计算输入,模拟在每个人口退出和过渡流动。孩子人口,退出流是由儿童死于今年(Oc1)和儿童失访(退出流,Oc2)。输入流是由CF的新病例,包括CF病例诊断新生儿筛查(Ic1)和CF病例确诊后在童年(Ic2);另外孩子失访在前几年可能re-tracked注册(Ic3)。过渡流包括孩子留在孩子人口(Mc)和儿童成长为一个成年人(年龄≥18年)(柠檬酸)。对于成年人,退出流动是由成年人死于今年(Oa1)和成人失访(Oa2);输入流是由新病例的CF诊断成人(Ia2), CF的孩子成长为一个成年人(柠檬酸),和以前失访CF成人re-tracked由注册中心(Ia3)。CF成年人也在注册表中剩余(Ma)导致t + 1成年人口。
数据从ecf病人获得注册表被用来计算流动在每组一个国家。至少4年的纵向数据被认为是必要的计算平均每年流,以减少每年的变化。详细解释的计算流在线提供的补充材料。在每个国家在A组平均每年进入,退出和过渡流动观测期间也进行了计算,并用来估计CF的数量到2025年儿童和成人。此外,加权(基于国家CF人口总量的相对贡献CF人口国家集团)的意思是流动在这六个国家获得注册中心数据的计算和应用国家B组估计的数字在2025年CF儿童和成人。
CF人口预测的国家在C和D组
对于组C和D的国家,人口预测(即。计算表明人口未来发展的某些假设时(10])计算。每个国家的策略类别下面描述和总结表2。对于这两组国家,不能使用流方法由于缺乏全国性的注册表数据。未来的CF儿童和成人在每个国家估计在不同场景。
在C组的国家,医疗系统被认为是与国家的医疗体系在A组(可比人均gni)的基础上,假设他们的种群动态是2010 - 2025年的加权平均数计算的儿童和成人CF人口增长率组中的一个国家。
未来的国家在D组,儿童和成人的CF被计算在两个不同的场景。在第一个场景(场景1)人口增长,对应于儿童和成人的加权平均增长率CF人口计算从a组的国家,也被考虑在内。以来,这种情况似乎不太可能发生由于小数量的成年人和年轻岁儿童(导致较小的过渡到成年期),2025年估计假设的年龄结构在儿童和成人增加40%(场景2)。后者场景是基于假设预测增加数量的CF患者儿童会更高和更低的与A组相比,成年人在D组国家的国家。
所有使用SAS统计软件分析。(统计分析系统,9.3版本;SAS研究所,Inc .,卡里,数控、美国)。
结果
预估儿童和成人CF患者编号为国家在A和B组
表3总结了预测CF儿童和成人的数量在2025年为每个国家在A和B组;详细的具体国家的趋势在2010年和2025年之间在网上提供的补充材料。使用2010年为基准年,CF患者总数的国家从A组(比利时、捷克共和国、丹麦、法国、英国和荷兰)将增加19%,35%和50%到2015年,2020年和2025年分别;CF的孩子的数量将增加9%,16%和20%到2015年,2020年和2025年分别;和CF成年人的数量将增加28%,54%,和78%到2015年,2020年和2025年,分别。
在B组预测的国家(德国、匈牙利、爱尔兰、以色列、拉脱维亚、摩尔多瓦、塞尔维亚、瑞典、斯洛文尼亚和斯洛伐克)表明CF患者的总数在这组国家到2025年将增加47%,相应增加22%的儿童和72%的成年人。根据这些分析,CF患者的总数将增加从2010年的26 995例40 194名患者(增加2780儿童和10 419名成年人)到2025年在这些16个国家(A和B组),和成人患者将代表所有CF患者到2025年的60%。图2显示预测CF儿童和成人的数量到2025年在国家组A和B分别和组A和B的总和。
![图2](http://www.qdcxjkg.com/content/erj/46/1/133/F2.medium.gif)
囊性纤维化的预测数字的儿童和成人在2010年和2025年之间的国家机密在A组,B组和组A + B。A组:比利时、捷克共和国、丹麦、法国、英国和荷兰。B组:德国、匈牙利、爱尔兰、以色列、拉脱维亚、摩尔多瓦、塞尔维亚、瑞典,斯洛文尼亚和斯洛伐克。
基于平均数量的250成人CF / CF中心,这些预测表明需要成人CF中心的数量增加了75%到2025年(55成人CF中心在2010年与2025年96个成人CF中心)的16个国家。
预测的儿童和成人的CF患者编号为国家C和D组
个人预测的10个国家机密C组(奥地利、瑞士、塞浦路斯、西班牙、芬兰、希腊、意大利、卢森堡、马耳他和葡萄牙),假设相同的种群动态估计国家集团(增加20%的儿童和78%的成年人),所示表4。这些预测表明,CF C组国家的数字将增加4890个病人(增加1035名儿童和3855名成年人)在2025年。
CF组国家的儿童和成人的数量从D(保加利亚、白俄罗斯、爱沙尼亚、立陶宛、波兰、罗马尼亚、俄罗斯联邦和乌克兰)估计在两个场景。表5显示了国家在D组预测,假设相同的种群动态估计国家集团(增加20%的儿童和78%的成年人)。根据这个场景中,D组的CF人口的国家将增加1745个病人(增加823名儿童和922名成年人)。因为第一个场景似乎不太可能发生部分)(参考方法,第二个场景假设在儿童和成人增加40%到2025年。根据第二个场景(表6),CF D组国家人口将增加2120个病人(增加1648名儿童和472名成年人)在2025年。
讨论
预估2025年的16个欧洲国家,拥有完善的数据收集,表明CF患者的数量将增加大约50%。CF成年人的数量将增加大约75%,这一发现从孩子转变为成人,主要结果而CF的孩子的数量增加了20%。这一趋势也出现现实10西欧国家与完善的医疗保健系统(C组),但没有一个国家注册表不允许执行预测只是一个投影。在八个东欧国家(D组)与不完善的医疗保健系统,人口预测表明CF保健的改善将导致主要增加数量的CF孩子在下一个十年,尽管CF成年人的数量也会增加。目前的人口预测和预测应该用于计划生育孩子和成人CF护理在单个欧洲国家。
我们所知,本研究是第一次尝试估计未来CF儿童和成人的数量。A组的国家机密,使用注册表数据可以预测的CF患者数量通过计算流动进入和退出军团在每个国家。我们评估这种方法的鲁棒性,比较2年预估2012年在法国与观察到的2012法国CF注册表中的数据13]。2012年,我们的数据估计总数6177 CF患者(3153名儿童和3024名成年人)在法国(在线补充数据);2012年法国CF注册中心注册6145 CF患者(3099名儿童和3046名成年人)[13]。这些发现表明,我们的模型方法是明智的法国在很短的时间内,没有发生重大变化CF发病率和死亡率。
流方法的一个限制是,进入和退出流动会显示每年的变化。例如,改善病人转诊国家注册的效率可能会导致识别以前未报告的CF的情况下,增加输入流。高的死亡率的发生在一个特定的(如。由于流感疫情)将增加退出流,而死亡漏报可能导致减少退出流通。我们这些潜在平滑变化通过计算平均流4 - 8年来(取决于数据可用性)在每个国家。进一步,流方法是基于假设的未来保持稳定流动意味着相比过去的流动。这种假设是有效的在一个短的时间,但可能错在更长一段时间。当前知识表明,未来的流动可能进化出不同的成年人与孩子CF的人群。自从CF患者将在未来15年内成为成人大多已在注册表数量,现在既然死亡是罕见的CF儿童在西欧国家(14),最重要的未知变量时估计未来数字的成年人是成年人的死亡率。随着寿命不断增加在过去10年(15),并可能继续增加和改善症状护理和最近引入的新的治疗方法针对囊性纤维化跨膜电导调节缺陷(16],我们估计增长75%的成年人口CF可能被认为是保守的。相比之下,我们的孩子CF增加20%人口的估计可以代表一个高估如果CF的发病率减少未来十年,由于系统可能造成的影响,新生儿筛查和/或承运人(17]。这些考虑甚至可能扩大成人的增加与目前描述的儿童人口分析。此外,CF很可能是诊断在东欧的一些国家。新生儿筛查和可用性的引入具有成本效益的遗传面板CF的数量可能会增加患者的诊断儿童年龄组和随后的成人患者的数量。
这项研究还强调了高质量的注册表数据的重要性理解现在和未来CF流行病学:特定的流动计算只有在6 (A组)广泛的国家注册表覆盖和纵向数据。10个国家没有纵向数据(B组国家),预测是基于平均流动估计在A组的国家。虽然我们推测种群动态这两个组比较,这个假设可以更准确的B组的高人均gni国家医疗系统与集团是一个国家,比B组gni更低的国家。国家没有强劲的注册数据,分析不得不依靠假设当前的CF患者数量和当前的比例在每个国家的成年人。这些假设可能与某种程度的错误。使用人均gni医疗系统作为资源分配的指标,与CF成年人的比例在一项研究[5),似乎合理,但有问题,方法。23000美元的人均GNI截止值被选中,是因为它歧视西欧国家,有完善的医疗体系和东欧国家用更少的医疗保健系统。人口增长动力学为国家组C和D应当被视为工作假设不会取代建立一个全国性的CF注册表在每个国家。最后,它是不可能来估计年龄构成CF群的一些国家(亚美尼亚、波斯尼亚、克罗地亚、格鲁吉亚、冰岛和土耳其)的有限的数据可用性文献中杜绝可靠的估计当前的CF流行病学。获得这些数据会感兴趣的,但这些国家的相对少量的CF患者(5)将可能改变我们的总体结论。
目前研究模仿的影响提高CF人口规模和结果预测大量增加CF成年人在接下来的十年在西欧国家。根据这些期望,重要的是适应医疗系统通过提供足够的资源分配和通过建立战略发展成人CF在西欧国家保健中心。同样重要的是开发儿童和成人CF保健中心与不完善的医疗系统在欧洲国家。
确认
188bet官网地址欧洲呼吸学会和欧洲社会囊性纤维化(ecf)工作组成员;斯科特·贝尔(查尔斯王子医院和昆士兰儿童医学研究所,布里斯班,澳大利亚),弗朗西斯科·布拉西(意大利degli研究di米兰IRCCS基金会Ospedale马焦雷亲自到Ca奶奶米兰,米兰,意大利),Pierre-Regis Burgel(巴黎笛卡尔、巴黎索邦神学院引用和援助publique-Hopitaux巴黎,巴黎,法国),卡洛·卡斯特拉尼(Azienda Ospedaliera大学联盟Integrata,维罗纳,意大利),Birgit就是(Mukoviszidose eV,柏林,德国),帕维尔Drevinek(查尔斯大学和Motol大学医院,布拉格,捷克共和国),j·斯图尔特Elborn(感染与免疫中心,皇后大学,贝尔法斯特,英国),哈利Heijerman(混合教学医院,海牙,荷兰),阿拉斯泰尔•英尼斯(西方综合医院和爱丁堡大学、爱丁堡、英国),Hanne奥尔森(奥尔胡斯大学医院Skejby,奥尔胡斯,丹麦),安德斯Lindblad(瑞典哥德堡大学和王后儿童医院,哥德堡,瑞典),苏珊•马奇(英国伦敦皇家主管布朗普顿医院,地铁站),Karleen de Rijcke(囊性纤维化欧洲,比利时),“唯一(成人CF和肺移植单位,大学医院拉菲,瓦伦西亚,西班牙)。
我们要感谢国家协调员提供国家数据ecf病人注册:托马斯·弗里希(奥地利);穆里尔·托马斯(比利时);帕维尔Drevinek(捷克共和国);Hanne Vebert奥尔森(丹麦);Lydie Lemonnier(法国);Lutz Nahrlich(德国);Elpis Hatziagorou(希腊);丽塔Ujhelyi(匈牙利);戈弗雷弗莱彻(爱尔兰);梅尔Mei-Zahav(以色列); Carla Colombo (Italy); Karina Mahlina (Latvia); Vincent Gulmans (Netherlands); Celeste Barreto (Portugal); Svetlana Sciuca (Republic of Moldova); Natasa Stojnic (Serbia); Hana Kayserova (Slovakia); Uroš Krivec (Slovenia); Carlos Vazquez-Cordero (Spain); Isabelle de Monestrol (Sweden); Andreas Jung (Switzerland); and Elaine Gunn (UK).
我们还要感谢所有的囊性纤维化患者整个欧洲他们愿意参与ecf病人注册表。
脚注
编辑评论欧元和J2015;46:11 - 12 (DOI:10.1183/09031936.00026615]
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利益冲突:披露可以找到与本文的在线版本www.qdcxjkg.com
- 收到了2014年10月23日。
- 接受2015年1月26日。
- 版权©2015人队