文摘
问题囊性纤维化(CF)是由于致病变种在囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)基因。最近的改进使药物疗法针对恢复CFTR突变检测表达和功能。雌性生殖道“调节器”已经彻底改变了CF治疗景观,尤其是最后Trikafta批准。这种药物组合表示,FDA最近,EMA的CFTR基因型携带至少一份检测F508del致病变种。然而,一些基因型,还没有资格获得Trikafta治疗,。
材料/病人和方法我们利用了一个创新的细胞方法允许高效在体外扩张气道上皮干细胞(AESC)通过有条件的改变(CRC)鼻刷牙的CF患者。AESC-derived个性化疾病的这种方法,耦合发展模式,如瀑样液体和空气界面(ALI)文化,揭示了高度适合雌性生殖道pharmacological-testing。
结果和问题的答案我们完全验证了实验模型和实现的雌性生殖道CFTR功能分析和生化检测蛋白质描述,允许评估可用的临床功效调节器在雌性生殖道的成熟和功能恢复patient-derived“阿凡达”(theratyping)。F508del纯合基因型,用于控制,证实了更高的临床活动Trikafta相比,年长的调节器。Trikafta显示其疗效也在三个罕见基因型以前没有资格获得modulators-treatment,打开方式临床翻译。最后,为创新药物组合也获得了令人鼓舞的结果。
脚注
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