文摘
Trikafta,目前的主要治疗囊肿性纤维化(CF),展示了一个真正的临床益处。这两个折叠的三重联合治疗校正elexacaftor / tezacaftor (VX445 / VX661) +控制电位器ivacaftor (VX770)。在这项研究中,我们的目的是比较的属性F508del-CFTR在细胞治疗lumacaftor (VX809) tezacaftor, elexacaftor elexacaftor / tezacaftor有或没有ivacaftor。我们研究F508del-CFTR函数,成熟和膜本地化由美国商会和全细胞膜片箝记录免疫印迹和immunolocalization实验。与人类主要气道上皮细胞和细胞株CFBE博鸿泰表达F508del,我们发现,而组合elexacaftor / tezacaftor ivacaftor在拯救F508del-CFTR异常成熟,高效的顶端膜位置和功能,ivacaftor的存在限制了这些影响。基底F508del-CFTR短路电流明显增加了elexacaftor / tezacaftor ivacaftor和elexacaftor / tezacaftor与其他校正和摘要细胞相比,效果依赖于ivacaftor和营地。这些结果表明,基底F508del-CFTR当前的水平可能会修正功效在CF细胞的标记。当细胞接受ivacaftor结合任何校正,随后F508del-CFTR电流是对急性的ivacaftor与雌性生殖道电位器染料木黄酮和Cact-A1增加elexacaftor / tezacaftor ivacaftor和elexacaftor / tezacaftor-corrected F508del-CFTR电流。这些发现表明ivacaftor减少Trikafta的校正效果。因此,结合elexacaftor / tezacaftor不同的电位器可能提高治疗CF患者的治疗效果。
脚注
这手稿最近被接受发表欧洲呼吸杂志。这里发表周全之前接受的形式排版,我们的生产团队。这些生产过程完成后,作者已经批准结果证明,本文将最新一期的收获网上。请打开或下载PDF查看这篇文章。
利益冲突:作者宣称没有利益冲突。
- 收到了2021年3月5日。
- 接受2021年6月25日。
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