摘要
慢性肺部感染是囊性纤维化(CF)发病和死亡的主要原因。重组人脱氧核糖核酸酶(rhDNase)在体外已被证明可以显著降低CF患者痰的粘弹性。II期和III期临床试验已经表明该药物是安全的,并且当强制肺活量(FVC)为> 40%时,预测接受rhDNase的患者肺功能有改善。目前的研究评估了rhDNase在病情最严重的CF患者(预测FVC < 40%)中的安全性和有效性。据报道,一项双盲、随机、安慰剂对照试验中,患者在为期14天的开放延长期(OEP)后接受2.5 mg rhDNase每日两次或安慰剂治疗。70名患者被纳入双盲研究,64人进入OEP,其中38人完成。在OEP期间,所有患者每天两次接受2.5 mg rhDNase治疗。在双盲期和OEP药物似乎是安全的。双盲研究中,两组1秒用力呼气量(FEV1)和FVC均有改善,但两组间无统计学差异。在OEP中,所有参与的患者预测FEV1和FVC的百分比均有改善,分别为9%和18%。 In conclusion, DNase is safe when administered in conjunction with a rigorous regimen of chest physiotherapy to severely ill patients (FVC < 40% predicted) with CF. The double-blind, 14 day study showed no significant improvement in pulmonary function but some patients may have improved after longer administration of rhDNase.