抽象的
背景:的PAH-SYMPACT®是一种患者报告结果(PRO)仪器,由16个症状和25个影响项目开发,基于对PAH患者的访谈和遵循FDA PRO指导。其心理测量特征正在使用SYMPHONY -一项与macitentan合作的PAH iii期研究的数据进行评估。当前分析的目标是确定项目内容和领域结构,同时确保PRO仪器是临床和患者相关的。
方法:SYMPHONY纳入的患者完成了通用和疾病特异性专业,而临床医生提供了严重程度和症状变化的评估。使用项目绩效、Rasch和基线数据的因子分析,结合专家输入,选择最终项目并定义领域结构。
结果:分析包括278例(79%为女性,平均年龄60岁)世卫组织II/III类功能患者(40/59%)的数据。41%的患者接受PDE-5抑制剂的背景治疗。正如预期的中等严重人群,一些项目有高(>50%)地板效应。测量类似构念的项目,如疲倦和疲劳,或跑腿和做轻度家务,都是高度相关的。移除冗余或不合适的项目导致最终的仪器有横跨2个领域的11个症状项目(如呼吸困难,缺乏能量),以及横跨2个领域的11个冲击项目(如爬山,担心)。完成问卷的合规性为83%。
结论:pah - symact是一种临床和pah患者相关的PRO仪器。它有潜力在临床实践和作为PAH试验的结果衡量有价值。
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