摘要
自1995年以来,德国囊性纤维化质量评估项目收集了人口统计数据和结果参数。它旨在开发质量管理工具。
93个中心每年收集6835名患者的基本数据。身高体重和身体质量指数(BMI)表明营养状况,一秒钟用力呼气量(FEV)1)作为中心呼吸参数。计算死亡率和生存率数据。
所有患者的平均年龄从1995年的13.9岁增加到2005年的17.7岁,成人患者的比例从28.4%增加到43.4%。基准图和中心报告表明各中心之间存在相当大的差异。6岁、12岁和18岁儿童基本目标的实现表明1995年至2005年的积极发展。2005年,中位死亡年龄为23.7岁,中位累积生存期为37.4岁。死亡率与BMI <19 kg·m相关−2和FEV1< 80%。在死亡率方面没有发现性别差异。
“向最优秀的人学习”现在成为可能。需要进一步改进囊性纤维化护理系统,例如:确定早期治疗的警报信号;患者及其家属参与质量管理;审计;基准测试;以及内部培训。
在许多国家,中心护理和使用国家和国际患者登记册已成为囊性纤维化领域保健和信息交流的基本特征1- - - - - -7.国家登记已实现若干目标,例如收集人口数据,为政治行动提供基础,描述CF患者的健康状况和死亡率,以及比较CF参与机构2,3.,8.CF登记中使用的最重要的结果参数与肺功能、营养信息和微生物学结果有关(如。存在或不存在慢性感染铜绿假单胞菌)。这些参数中有几个已被证明会影响死亡率所表示的一般结果1,3.,8- - - - - -10.国际注册已被用于比较不同国家的不同治疗模式11,12.由欧洲囊性纤维化协会和EuroCare CF组织的新的欧洲囊性纤维化登记处目前提供了将国家登记数据合并到国际数据池中以进行质量评估和改进(“向最好的学习”)。
1995年,启动了德国囊性纤维化质量保证项目,以建立一个基本的人口数据库,以形成全国性的囊性纤维化中心网络,作为多中心研究和开发结构、过程和结果各级质量管理工具的基础4,13,14.现在也可以评估和描述中心之间的差异,并对CF的中心结局参数进行有意义的随访分析。本研究旨在表明德国囊性纤维化登记已从标准登记演变为质量管理的工具。德国的CFQA项目也是支持质量保证小组和基准项目的骨干。目前正在进行具体评估,例如为营养和呼吸功能的关键参数制定特定的cf百分位数15,16.
方法
CFQA项目
CFQA项目成立于1995年。其总体目标是改善CF患者的生活质量和生存率。为此目的,卫生保健中心、质量保证委员会科学和执行项目委员会、卫生保健质量和管理中心(ZQ;德国汉诺威)和德国囊性纤维化协会(Mukoviszidose e.v.;德国波恩)4,14.
自1995年以来,每年完成每位患者的标准化临床记录。它们包含相关的临床和实验室数据。自1995年以来收集的变量列表包括年龄、性别、基因型、用力肺活量(FVC)、用力呼气量(FEV)1),当仍有25%的FVC未呼出时,最大瞬时强迫流量(MEF)25),体重,身高,血清免疫球蛋白G,是否存在铜绿假单胞菌和伯克不过,以及在抗生素、胃肠道、营养和呼吸治疗方面的并发症和治疗组4.在第1步,对所有患者的肺功能、营养、微生物学数据和治疗组进行评估。在患者生日附近,当患者处于稳定的临床状态时,对患者进行例行访问,并对数据进行分析4.每年进行四次门诊接触,并在每次就诊时进行痰培养和肺功能检查是CFQA的明确要求。在第二步,对一小部分患者进行更全面的评估,包括治疗细节。步骤2包括18个中心,所有1,977名CF患者愿意输入他们的所有详细信息。数据收集由参与的CF中心以电子方式进行。首先包括在线合理性检查。在本研究中,数据被考虑到2005年12月31日。
对于当前的研究,分析了第一步的汇总数据。体重和身高数据用于计算儿童和青少年体重对身高(WH)的预测百分比17和身体质量指数(BMI)如果WH <儿童性别和身高预测参考值的90%,或者BMI <19 kg·m,则定义为营养不良−2在成年人中17- - - - - -19.FEV为肺功能异常1是否<预测参考值的80%20.,21.进一步的肺功能参数被录入数据库,但没有在本研究中使用。参考文献是根据CFQA项目科学咨询委员会的建议编写的。WH, BMI和FEV的具体百分位数1的儿童和青少年CF患者15.
数据库及统计分析
为了保证数据保护,每个患者都被分配了一个唯一的假名。获得父母和/或患者的书面知情同意。
进行了横断面和纵向分析。根据存在的危险因素,如营养不良、肺功能亚正常和感染进行分组铜绿假单胞菌.基准数据按中心分组,即。A型(1-49例)和B型(≥50例)。
CF中心收集的临床记录被发送到ZQ(汉诺威),存储在中央数据库中,进行管理和管理。还整合了额外的合理性检查,以识别和消除不完整、不正确、不一致和缺失的数据,并避免多次存储数据记录。对于结果变量的分析,在质量(WH≥90%,BMI≥19 kg·m)的目标范围内定义值−2, FEV1≥80%,如前所述)。组间比较采用非配对t检验。使用参数或非参数方差分析比较两个以上不同组的均值。卡方检验用于确定组间某些变量出现频率的差异。p值<0.05认为有统计学意义。对于累积生存期的测定,采用Warwick描述的方法et al。22是使用。对于18岁时的危险因素评估,采用Kaplan-Meier生存分析。在分析数据的完整性方面,数据缺失率较低(如。体重和身高0.1%,细菌学0.3%,FEV 2.6%114)。
结果
CF中心的基本数据
从1995年到2005年,在德国的93个中心治疗了6835名患者。这些中心中只有36个治疗≥50例患者(B型)。其中,14个治疗≥100例患者,39.7%的成年患者在13个成人CF中心中的一个接受治疗。其余成年患者在儿科或混合CF中心接受治疗。2005年,每年有4551名患者返回数据记录。在减去死亡患者和未给予知情同意的患者(n = 130)后,2005年的年回报率为73.4%。由于数据交付延迟,这一数字提高到了82%。对晚期数据的详细分析显示,与按时提交的数据相比,性别、年龄和疾病严重程度没有差异。表1⇓表示A型和B型中心的基本数据,如患者数量、中心营养和肺功能数据(未发现统计学上显著差异)。
图1⇓显示了1995年至2005年间每年向CFQA报告的成年患者的平均年龄和百分比。这些数字完全是根据年度数据报告得出的,与项目开始时的参与人数相比,数字有所增加。自1995年以来,平均年龄从13.9岁增加到17.7岁,成人患者比例从28.4%增加到43.4%。然而,这些描述性数据并没有表明主要促成这一积极发展的具体因素。自2004年以来,显然已经达到了一个平稳期。
基准图和中心报告:跟踪报告
以基准图的形式给出了CFQA项目的营养和肺功能数据。这意味着每个CF中心(A型:1-49例;B型:≥50例患者)用单个条表示,这取决于WH、BMI和FEV达到的值的百分比1(无花果2⇓和3⇓)。因此,给定的CF中心只能通过该中心专有的单个匿名号码来识别自己的相对位置。一个同意该程序的CF中心见图2⇓和3⇓.这种分析也可以作为确定治疗策略差异的起点。此外,可以确定产生最佳可能价值的中心。必须指出的是,在较小的CF中心中,结果数据存在很大的可变性。主要的区别在基准图中很明显。这些图表是一般年度报告的一部分,通过这些图表,中心主任只能确定自己的相对位置。除本一般性报告外,还向所有与会者分发一份中心的个别报告。这使中心主任能够选择效果特别显著的患者,并决定采取个别措施。
实现更好质量管理的一种方法是用于长期随访,其中比较给定参数的百分比,如表2所示⇓6岁、12岁和18岁的CF患者。表2⇓提供证据证明所有年龄组都取得了改善。然而,设定的目标是WH和FEV1达不到又缺席了吗铜绿假单胞菌与1995年相比,2005年在所有年龄组中的发病率更高。这可能是由于早期和更积极的抗生素治疗23.
死亡数据
死亡率被认为是最终的结果衡量标准(图4)⇓)。图4一⇓显示1995年至2005年间死亡病人的年龄分布。从1995年到2005年,平均死亡年龄从18.5岁增加到23.7岁。2005年,17.6%的CF死亡患者年龄小于18岁。2005年观察到的所有患者的死亡率为1.1%。累积生存期也进行了分析(图4b)⇓)。置信区间(CI)为95%,德国患者的中位生存期为37.4年。30岁后的95% CI相对较宽。患者活到40岁的概率为59%,95% CI为45-74%。从1995年到2005年,这一数字逐渐增加。
考虑BMI <19 kg·m等危险因素,对每组患者进行生存分析−2, FEV1< 80%,铜绿假单胞菌感染(图5)⇓)。仅描述了1995年期间17-19岁的患者。数据基于:在1995年的112例低BMI患者中,有45例在2005年底死亡(图5a)⇓);146例患者中有46例死亡且FEV低1(图5 b⇓);155名患者中有44名铜绿假单胞菌已死亡的感染者(图5c)⇓)。只有低BMI和低FEV1与对照组比较,差异有统计学意义(p<0.01)。
讨论
德国CFQA项目建立了一个基本的CF注册表,其中包含1995年至2005年间在德国接受治疗的6835名患者的数据14.这些病人在93个能力不同的中心接受治疗。与北美和斯堪的纳维亚国家相比,这些中心相对较小。相反,合作和共同照顾成为必要,并增强了项目。关于成年患者的平均年龄和百分比的数据与其他国家登记的已发表报告的数据进行了很好的比较5- - - - - -7.在拥有国家CF登记的国家中观察到更高的生存率和年龄。然而,关于这一发展所涉及的因素尚未得出结论,其中一些可能与CF护理或治疗策略的变化有关。在过去的几年里,当前作者的数据表明,德国的年龄发展已经达到了一个平台期。
通过该项目,现在可以获得关于人口统计、诊断、基因型、社会信息、并发症、治疗组和与呼吸功能、营养和微生物学有关的决定性结果参数的描述性信息。本研究主要关注以下参数:WH (% pred), BMI (kg·m)−2), FEV1(% pred)和感染状况铜绿假单胞菌(缺席/存在)。对这些数据也进行了分析,并作为质量管理的工具,特别是作为基准图6,24,25.基于一致性和长期随访,采用WH来指示儿童和青少年的营养不良。然而,必须指出的是,即使对于年龄较小的儿童,BMI也是一个更精确的参数15,16,19.未来,德国CFQA项目将采用基于百分位数的儿童青少年BMI13,16,18,19.
在本研究中,中心之间的差异(A型:1-49例;B型:≥50例),以WH≥90%(儿童),BMI≥19 kg·m为指标−2(成人)和FEV1>80%(图2)⇑和3⇑)。在德国,特别是在较小的中心,观察到相当大的差异。这些差异的范围为:可接受的WH率为~ 40-100%;BMI≥19 kg·m 20-100%−2;FEV率为20-100%1儿童和青少年≥80%;FEV百分比<10 ~ 100%1成人CF患者≥80%。虽然在年龄、诊断年龄和性别方面,A型和B型中心之间的疾病严重程度没有差异,但不能排除选择偏差。一旦德国项目的成员之间达成共识,就可以对各中心进行公开比较14,15.基准图对于确定护理中心的最佳实践或特定缺陷以及治疗策略很有价值。在德国成立了几个审计和质量小组,使CF中心能够向最好的中心学习。至关重要的是建立一个高度发达的保健系统,促进早期和积极的多层次治疗,并使患者及其家属参与质量管理规划11,12,23,25.
显然,CF的最终结局变量是死亡率。许多因素,如营养不良,早期呼吸功能下降和慢性感染铜绿假单胞菌在结果中发挥重要作用10,24,26,27它们的影响显然是相互关联的9,13,24,27.儿童期随访的重要性显然与这一事实有关,因为这一阶段是可以采取预防措施的时期,可以在发生不可逆转的损害之前开始早期、积极的治疗。德国CFQA项目的死亡率统计数据与国际组织相似。2005年的死亡年龄中位数为23.7岁。这也适用于死亡率随访方面的积极趋势,事实上,CF不再是儿童时期死亡的一个重要原因28在德国。然而,2005年德国有9例<18岁的CF患者死亡。
有趣的是,在研究的女性和男性患者中,生存率曲线没有性别差异或差异(数据未显示)。中位累积生存期14,22为37.4年,95% CI相对较宽。这与法国和美国的数据相比很好6,7.目前对个体因素和死亡率早期预测因素的分析显示BMI和FEV1被预测10,16,27,28.这些统计数据对于确定早期积极治疗的警报信号以及建立肺移植的转诊标准具有重要价值27.然而,必须提到的是,在本研究中,一些失去随访的病例包括在死亡前未接受CF中心治疗的患者。因此,有必要对死亡率数据进行深入分析,并应酌情作出更正。
质量管理现在是CF护理中心的主要工具29,30..它由国家登记处维护,如德国CFQA项目,该项目为个别中心和质量小组分析数据并开发工具,以确定最佳做法,向最佳做法学习并持续改进CF护理。在未来,这里描述的描述性工具应该用于CF治疗的鉴别评估。从CFQA项目中吸取了许多教训:通过直接财政支持加强中心合规性;与中心报告相关的质量管理的直接利益;个体随访图;电话查询;个人联系;组建质量小组;标杆项目; and, last but not least, the improvement of the software system used.
审计和内部培训是加快质量改进的进一步步骤。对数据的分析可能导致囊性纤维化中心的认证以及囊性纤维化护理结构和策略的指导规划。它还可以作为医疗保健系统的政治行动和各级(个人、中心、质量团体、政治、慈善机构)提高质量意识的基础。只有在囊性纤维化中长期应用质量管理才能适当地提高总体覆盖率(目前2005年为82%)。因此,国家、囊性纤维化质量评估项目和国际合作在很大程度上促进了囊性纤维化亚专科医疗保健的改善24.
致谢
作者感谢来自93个囊性纤维化中心的所有参与者,他们为该项目提供了数据。
- 收到了2007年5月9日。
- 接受2007年8月27日。
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