Jan % % 0期刊文章% Stolk, Tov, Naveh %查普曼,肯尼斯·R·费尔南德斯%,巴勃罗·马克尼%,威廉%霍普金森,尼古拉斯·s % Piitulainen, Eeva % Seersholm,尼尔斯·% Vogelmeier,老人f %巴尔斯,罗伯特·% McElvaney, Gerry % Stockley,罗伯特·% T疗效和安全性的吸入α1-antitrypsinα1-antitrypsin患者严重缺乏和频繁的慢性阻塞性肺病加重病人的2019% % D R 10.1183/13993003.00673 J欧洲呼吸杂志-2019% % P 1900673 V % 54% N 5%患者X继承α1-antitrypsin (AAT)缺乏症(ZZ-AATD)和严重的慢性阻塞性肺疾病(COPD)频繁发作的经验。我们假定nebulised AAT的吸入是一种有效的治疗方法。我们随机选取了168名患者接受每天吸入的80毫克或安慰剂50周AAT的解决方案。患者使用电子日记捕捉发作。主要终点是时间从随机到第一个基于事件的恶化。二次端点包括变化的性质恶化Anthonisen定义的标准。安全也得到了评估。时间第一个中度或严重恶化是112天的中位数(四分位范围(差)40 - 211天)AAT和140天(IQR 72 - 142天)安慰剂(p = 0.0952)。平均每年AAT-treated组中所有发作率为3.12和2.67在安慰剂组(p = 0.31)。更多的病人接受AAT报道治疗相关的治疗诱发不良事件与安慰剂相比(分别为57.5%和46.9%),他们更可能退出研究。 After the first year of the study, when modifications to the handling of the nebuliser were introduced, the rate of safety events in the AAT-treated group dropped to that of the placebo group.We conclude that in AATD patients with severe COPD and frequent exacerbations, AAT inhalation for 50 weeks showed no effect on time to first exacerbation but may have changed the pattern of the episodes.Inhaled α1-antitrypsin did not significantly reduce the time to first exacerbation in patients with severe α1-antitrypsin deficiency who experience frequent exacerbations of COPD in a randomised placebo-controlled clinical trial of 1 year http://bit.ly/2P5zXdK %U //www.qdcxjkg.com/content/erj/54/5/1900673.full.pdf