摘要
背景:几乎一半的囊性纤维化患者年龄在18岁以上,因此安全将患者从儿科转移到成人护理是当务之急。本研究的目的是比较从儿童转入成人CF护理的青少年与仍在儿童CF护理的青少年,并量化转移状态与健康结果之间的关系。
方法:从1997至2007岁的CF基金会患者登记册中,从儿科到成人CF护理的患者被确定。转移的患者与具有相同基线特征的个体在同一时间段内仍在儿科护理中进行比较。主要测量指标包括肺功能、营养素。每年的营养状况、护理使用和家庭静脉注射抗生素事件。进行倾向匹配分析。
结果:58%的患者在整个研究期间继续接受儿科治疗。转移到成人护理的平均年龄为21.2(1.3)岁。在转院后2年内,与转院阴性患者相比,转院阳性患者预测的1秒用力呼气量百分比每年下降0.78个百分点(95%置信区间;0.06 - -1.51);没有其他与健康相关的显著变化。
结论:目前的研究与其他慢性儿童疾病的报告相矛盾,在这些疾病中,儿童和成人卫生系统之间的转移与不良健康结果相关。需要进一步研究,探索过渡实践与健康状况结果之间的长期关系,以建立一个系统的循证过渡过程。
- 查阅—
- 囊性纤维化
- CFF—
- 囊性纤维化基金会
- CFFPR—
- 囊肿性纤维化基金会患者登记
- 词—
- 置信区间
- FEV1. —
- 1秒内用力呼气量
- FVC—
- 强迫肺活量
- 4—
- 注入静脉的
关于这一主题的已知信息:
从儿科护理到成人护理的过渡通常是不成功的。很少有证据研究检验了儿科护理与成人护理中青年人的实际比例,或者从儿科护理到成人护理后对健康状况结果的影响。
这项研究补充说:
我们的文章通过提供健康转型结果数据扩展了文献,这被认为是发展循证规划和医疗转型政策的关键差距。
随着囊性纤维化(CF)患者存活率超过第40年的增加,18岁以上的CF患者中超过48%的患者,1.越来越多的人呼吁改善从儿科到面向成人的儿童护理的医疗过渡过程。2.–6.过渡被定义为“有目的、有计划地将患有慢性身体和疾病的青少年和年轻人从以儿童为中心的保健系统转移到以成人为中心的保健系统”。7.从儿科转移到以成人为中心的护理是过渡过程中不可分割的一部分,也是本研究的重点。
囊性纤维化基金会(CFF)是一个支持CF临床护理、研究和宣传的大型、资源充足的非营利组织,认证了美国100多个CF护理中心的网络。在过去13年中,CFF已授权开发成人护理计划,以促进儿科患者向自我指导管理的过渡继续并提高其终身成人护理的质量。1.关于儿童与成人CF护理中青少年的实际比例或转入成人中心后对健康状况结果的影响的数据有限。这一点很重要,因为患者、家庭和儿科医生担心成人护理从业者无法提供类似的护理,这是医疗过渡的主要障碍。8.–11尽管最近专家就过渡做法达成了共识,12由于缺乏与卫生保健过渡结果相关的明确研究,提供者在做出过渡决定时没有任何明确的证据来指导他们的做法或帮助确定哪些青年需要额外的过渡相关支持。4.
本研究的目的是量化转移状态和健康状态结果之间的关系,以建立一个系统的、基于证据的未来转移过程评估18至25岁青少年和年轻成人患者从儿科到成人CF护理中心转移的患病率和时间,以及(2)描述并比较研究期间从儿科转为成人CF护理的具有类似转诊前特征的年轻人与继续接受儿科护理的年轻人的相关结果(肺功能[1秒用力呼气量(FEV)]1.)、强迫肺活量[FVC]、营养状况[BMI]、每年的CF门诊就诊、住院率和每年的家庭静脉注射[IV]抗生素事件率)。通过使用比较有效性方法,我们旨在通过提供证据,说明从儿童到成人CF治疗项目的有效性、益处和潜在危害,为医疗保健过渡决策提供信息。
方法
数据来源和资格
这项研究是通过囊肿性纤维化基金会患者登记(CFFPR)进行的,其中包括美国所有患有囊肿性纤维化的患者中>90%(~ 27000)。1.成立于20世纪60年代,13CFFPR从美国各地的CF护理中心收集健康信息,并跟踪在CFF认证护理中心接受护理的CF患者的特征。个别CFF护理中心每年用健康信息更新CFFPR。所有在1997年至2007年期间记录数据并在1月1日之前出生的CF患者,1992年,我们有资格进行分析(N= 22 331)。那些在CF治疗中心从儿童项目到成人项目有单一观察和永久性变化的患者,以及在转移事件发生前1年到转移事件发生后2年的数据,被标记为“转移阳性”患者。在研究期间,那些在儿童CF项目中接受治疗且CF治疗中心没有观察到变化的患者是合格的“转移阴性”患者。
研究设计
我们对受试者进行了一项回顾性配对队列研究,以评估从儿童到成人CF治疗计划的临床效果。CFFPR数据集中包括70个儿科项目和69个成人项目。儿童和成人联合CF项目被排除在分析之外(N= 98)。
在从儿科转到成人项目的患者中,1188人的年龄在18至25岁之间N=703在项目转换前1年和转换后2年有数据。然后将这些个体配对1:1,并与研究年期间背景特征和年龄与转移阴性患者相似的患者进行比较。从概念上讲,配对队列在4年的研究时间内组织。基线年r表示转移阳性患者中观察到的CF治疗中心变化的前一年。第二个转移年表示转移阳性患者在CF治疗中心中观察到的变化的年份,从儿科项目到成人项目,以及配对匹配/转移阴性患者的同一年龄段。匹配被限制在同一日历年,以最大限度地减少长期护理趋势的偏差。随后的第三年和第四年代表转移年后正转移和负转移病例的后续观察时间。
为了进一步提高我们的准确性,我们没有包括在CFFPR中出现成人项目中心ID的第一年发生的转移患者。这是因为成人CF项目是中心的相对近期的现象,历史上只有1 CFFPR中心数量和报道中心的儿童和成人患者中,创建一个新的成人节目CFFPR ID与一块病人为中心的运动可能不代表改变护理团队。这一限制将72人排除在分析之外。
使用倾向评分的匹配分析
倾向评分被用来pair-match个人(transfer-positive和transfer-negative 1 - 1(1:1))具有相似背景特征:(1)性别,(2),(3)CF基因型(即δF508纯合子,杂合的,或其他)、年龄(4),(5)历年在基线,基线参数(6)去年转移(即FEV1.、FVC、BMI、门诊就诊次数、家庭IV抗生素事件次数、住院次数)和(6)呼吸培养结果(即:洋葱伯克霍尔德菌复杂,黏液状的铜绿假单胞菌, nonmucoid铜绿假单胞菌,耐甲氧西林金黄色葡萄球菌, methicillin-sensitive金黄色葡萄球菌),因此,除了是否存在从儿童到成人CF计划的转移外,这两个人之间的任何可观察到的差异都被最小化。基因型作为疾病特征和严重程度的代用指标。14,15由这些配对个体组成的两个队列被创建:1个队列中所有个体转移到成人护理,1个队列中所有个体仍在儿科护理。
选择倾向评分方法比传统的多变量分析更有效地调整多个独立变量,而不影响统计效率和功率。16通过将人口统计学和预转移临床变量输入非因果逻辑回归方程,计算倾向评分,其中因变量为患者在下一日历年是否有从儿科到成人CF计划的观察到的永久性变化。17,18这就产生了一个0到1之间的分数,这是第二年病人转移的预测可能性。然后,每个过渡阳性患者与倾向评分最接近的过渡阴性患者采用最近邻匹配法进行1:1匹配。19匹配被限制在同一基线日历年的年龄,以确保每对匹配者以及两组之间的时间暴露和常规CF护理标准相似。每个转移阳性个体与1个唯一的转移阴性患者配对,队列中没有转移阴性患者出现两次。有42名患者肺功能数据缺失,因此倾向匹配算法无法找到合适的匹配,因此被排除在本次分析之外。通过比较倾向匹配前后两个队列(转移阳性和转移阴性)的基线数据,我们验证了倾向评分对日历年的调整。的T检验与χ2.试验用于对转移阳性患者和转移阴性患者之间的连续变量和分类变量进行简单的双变量比较,以确保两组之间基线特征的平衡。
为了估计转移对临床结果纵向变化的影响,使用了混合效应回归模型(Stata中的xtmixed命令)。该统计程序解释了由于重复测量相同受试者的结果而产生的受试者内相关性。20.肺功能(FEV)测量值的变化1.然后在4年的研究时间内分析营养状况(BMI)、年住院率和年家庭IV抗生素事件率,并估计这些指标的变化率,将患者与转移阴性患者进行比较。分析的肺功能测量值为患者FEV的最大值1.以及每年学习时间的FVC。我们使用Stata统计软件,版本10.0 (Stata Corporation, College Station, TX)进行所有分析。所有统计检验均为双侧检验,在0.05水平上有统计学意义。
人的主体监督
这项研究得到了国家儿童医疗中心机构审查委员会的批准,因为所有数据都是加密的,以保护个人健康信息。CFFPR委员会也批准在本研究中使用CFFPR数据库。
结果
注册和匹配分析队列患者的特征
在1997年至2007年CFFPR记录的22 331名个体患者中,有11 232名患者在倾向匹配前的基线/队列输入时参加了儿科项目。超过一半(58.2%)的患者在整个研究期间仍在儿科项目,而其余患者转入联合(13.3%)和成人项目(28.5%,N= 3228) (图1).在将单个CF中心改为专门的成人CF中心的患者中,703名患者在其转移事件(转移前1年到转移后2年)的每个研究年度都记录了数据。其中42名患者在转移事件前后的任何研究年度(转移前1年到转移后2年)均未记录肺功能数据,因此未纳入匹配分析。在我们的匹配分析中,其余661名患者损害了转移阳性患者(图1).百分之八十二(N= 574)。该研究遵循2000年CFF政策,即当任何CF项目人口包括40或以上18岁以上的成年人时,必须建立并认证成人项目。21
有2688名符合条件的转移阴性受试者,年龄在18 - 25岁之间,连续4年的数据仍在专门的儿童CF中心。倾向匹配前,这些组的背景、人口学和临床特征在年龄、CF基因型、肺功能、年门诊量、呼吸培养和住院数等方面存在显著差异(表1).相比之下,在倾向匹配队列(661转移阳性和661转移阴性)中,这些基线年特征是很平衡的,这有助于确认我们的匹配程序成功地创建了类似的队列进行比较(表2).在这项分析中没有人在研究中死亡。
移植的临床效果
与转移阴性患者相比,转移阳性患者在转移后一年的预测FVC(95%置信区间[CI], 0.40-2.40)和BMI (95% CI, 0.04-0.39)分别高出1.40和0.22个百分点表3.FEV未见变化1.、转院后一年的住院人数或家中IV抗生素事件的人数。在转移后的2年,预测FEV的百分比下降较慢1.(95% CI, 0.06-1.51),与转移阴性患者相比,转移阳性患者每年为0.78个百分点表4.两组患者转院后2年内,FVC、BMI、年住院率或年家用静脉抗生素事件的变化率未见变化。
我们无法控制特定的CF中心,因为在任何一个项目中符合条件的患者太少,但在倾向匹配控制了许多其他混杂因素后,我们确实对患者和CF项目进行了聚类分析。主要结果(如肺功能和BMI)证实了差异,并具有统计学意义。
讨论
在本研究中,与同期仍在儿童护理的类似患者相比,从儿童转到成人CF护理2年后肺功能下降速度较慢;我们没有发现其他测量结果的纵向变化。
目前还没有关于每个诊所是如何决定将病人从儿科转到成人护理的信息。时间年龄是最广泛引用的过渡准备标准,CFF评估18岁以上的青少年在儿童CF项目中接受护理的百分比,作为其持续认证过程的一部分。8.,10,21在我们的研究中,在倾向匹配之前,转学的年轻人每年有更多的门诊就诊和更多的呼吸培养,这可能表明他们更积极地参与医疗保健系统。因此,在转院期间、转院前和转院后,开发有针对性的转院资源,以支持病情较差和/或关系较差的患者,这可能是确保所有青年都能接受适龄护理的重要策略。
我们的研究是第一次在预期的卫生保健过渡期间跟踪个体,并将结果与在同一时间段内具有统计上相似的基线特征且未转移护理的个体进行比较。一项法国研究测量了1年前和1年前在1个CF中心观察到的年轻人的肺功能转移到成人护理后的ar,不使用匹配的对照组。22同样,他们报告说,除了转院后一年住院率增加外,健康状况保持相对稳定。
在我们选定的队列中,在倾向匹配之前,15岁及以上的患者中有58%仍在儿科项目中,不到一半转入联合或成人项目。总的来说,这些结果提供了重要的证据,表明在儿童营养不良的情况下,转到成人护理似乎不会显著改变继续参与护理的青少年的短期健康结果。重要的是,在糖尿病、镰状细胞病和艾滋病毒等其他选定的疾病中,情况似乎并非如此。23–25对这种医疗转院后医疗结果的差异有多种可能的解释。健康的社会决定因素和记录在案的保健过渡准备方面的差异26疾病自然史和预期健康状况随年龄增长而下降是两种可能的解释。类似的倾向匹配分析在糖尿病、镰状细胞病或HIV等疾病实体中不可能进行,因为没有疾病特异性登记促进此类分析。另一种可能的解释是,CFF投资于招募和培训成人护理提供者,以提高CF中心为成人提供适龄医疗服务的能力,从而使CF患者的预后稳定。4.,27
我们的研究有几个局限性。首先,CF注册数据库并非专门设计用于分析CF患者转为成人护理的原因或影响。与所有观察性研究一样,研究者不控制患者的利益暴露(即转移至成人CF护理)。因此,暴露组之间的混杂因素可能存在重要差异;感兴趣的结果(如肺功能或BMI)的任何差异可能由暴露本身、测量和未测量的混杂因素(如特定部位变量)的差异或两者引起。我们通过使用倾向评分匹配来解决这一问题,我们认为与多变量逻辑回归模型等传统方法相比,倾向评分匹配具有显著优势。我们认为,在调整大量协变量时,传统的多变量分析在估计转移到成人CF护理的效果方面力量不足,效率低下。18,19
其次,我们收集了我们的队列,只包括拥有4年数据的个体。因此,我们的结果来自于坚持推荐的年度就诊并获得相关肺功能测试和呼吸培养的持续从事CF护理的患者。使用相同的CFF登记数据进行的未来分析可能包括数据不完整的患者,以更好地了解整个CF人群的转变如何影响健康结果,并进一步确定从儿科转为成人CF护理后失去随访的患者的特征。
最后,CF注册中心编号标识的变化实际上与转学的确切时间有多接近尚不清楚,可能存在一些关于课程地点变化的替代解释,如转读大学或转学进行移植。CF注册中心数据不包含以下信息:在上回答这些患者特定的问题,关于患者为什么会(或不会)的问题转移。因此,在本研究中无法检查从儿科护理转移到成人护理的患者特定原因。可能存在提供者或实践特定偏差,这些偏差也无法通过使用CFFPR数据进行测量。尽管缺乏患者或提供者特定数据并不妨碍我们测量转移到成人护理的影响尽管如此,我们相信这些都是需要进一步研究的重要领域。
结论
我们的研究结果支持,从儿科到成人CF护理的转移与肺功能的快速下降相关,并且似乎不会影响该转移患者队列的短期健康结果。CFF对资源的重大投资,包括制定过渡政策,2.指定一个过渡护理协调员,过渡材料,26培训成人护理提供者,4.以及成人护理项目的质量改善,28可以作为其他面临转型挑战的疾病实体的一个模型,并支持最近关于在医疗家庭环境中支持卫生保健转型的专家共识。12将这些过渡支持与项目认证联系起来,可以鼓励并确保过渡最佳实践的实施。需要进行进一步的研究,以了解转为成人CF护理对长期健康结果的影响,以及更好地了解影响转诊相关健康结果的个体患者和中心特定特征。
脚注
- 认可的2013年8月27日。
- 写给Lisa K. Tuchman,医学博士,公共卫生硕士,儿童研究所,转化科学中心,儿童国家医学中心,华盛顿特区,20010。电子邮件:ltuchman{at}childrensnational.org
塔奇曼博士共同构思和设计了这项研究,起草了最初的手稿,并审查和修订了手稿;施瓦茨博士共同构思和设计了这项研究,进行了分析,并审查和修订了手稿;两位作者都同意了最终的稿件。
财务信息披露:作者表示,他们没有与本文相关的财务关系需要披露。
基金:没有外部资金。
潜在的利益冲突:作者表示,他们没有潜在的利益冲突需要披露。
工具书类
- 版权所有©2013美国儿科学会