[html][html]囊性纤维化患者的CFTR增强剂和G551d突变
…，，f ratjen，，，，我Sermet-Gaudelus，SMRowe… - …英格兰杂志，2011年 - 大众医疗SoC
背景增加了有缺陷的囊性纤维化跨膜电导的活性
调节剂（CFTR）蛋白是囊性纤维化的潜在治疗方法。我们进行的方法
随机，双盲，安慰剂对照试验评估ivacaftor（VX-770），CFTR…
调节剂（CFTR）蛋白是囊性纤维化的潜在治疗方法。我们进行的方法
随机，双盲，安慰剂对照试验评估ivacaftor（VX-770），CFTR…
经过修订的气道上皮层次结构包括表达CFTR的离子细胞
…，Bihler，mmense，GJ Tearney，SMRowe… - 自然，2018年-Nature.com
肺的气道是哮喘和囊性纤维化中疾病的主要部位。这里
我们研究了单次小鼠气管上皮的细胞组成和层次
细胞RNA - 序列（SCRNA-SEQ）和体内谱系跟踪。我们确定了一种罕见的细胞类型…
我们研究了单次小鼠气管上皮的细胞组成和层次
细胞RNA - 序列（SCRNA-SEQ）和体内谱系跟踪。我们确定了一种罕见的细胞类型…
[html][html]PHE508DEL纯合子的囊性纤维化患者的LumAcaftor- ivacaftorCFTR
…，一个munck，f ratjen，SMRowe… - …英格兰杂志，2015年 - 大众医疗SoC
背景囊性纤维化是一种限制生命的疾病，是由缺陷或缺乏引起的
囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白活性。Phe508del是
最常见的CFTR突变。方法我们进行了两阶段3，随机，双重…
囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白活性。Phe508del是
最常见的CFTR突变。方法我们进行了两阶段3，随机，双重…
[html][html]Elexacaftor -Tezacaftor -ivacaftor用于囊性纤维化，带有单个Phe508del等位基因
…，，S Tian，D Waltz，F Xuan，SMRowe… - …英格兰杂志…，2019年 - 大众医疗SoC
背景囊性纤维化是由编码囊性纤维化的基因突变引起的
跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白，近90％的患者患有AT
PHE508DEL CFTR突变的至少一个副本。在涉及患者的第二阶段试验中
跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白，近90％的患者患有AT
PHE508DEL CFTR突变的至少一个副本。在涉及患者的第二阶段试验中
[html][html]VX-770在具有囊性纤维化和G551D-的人中的影响CFTR突变
FJ精确，SMRowe，JP Clancy… - …英格兰杂志，2010年 - 大众医疗SoC
背景治疗囊性纤维化的一种新方法涉及改善
突变体囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）的功能。VX-770，a
CFTR增强剂已被证明会增加野生型和有缺陷的细胞的活性…
突变体囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）的功能。VX-770，a
CFTR增强剂已被证明会增加野生型和有缺陷的细胞的活性…
VX-809（研究性CFTR校正器化合物）的IIA期研究的结果，在具有F508DEL-CFTR突变的囊性纤维化的受试者中
JP Clancy，SMRowe，fj efcerso，ml aitken，RS Amin… - Thorax，2012年-Thorax.bmj.com
背景VX-809，一种囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）
调节剂已显示出增加功能F508DEL-CFTR的细胞表面密度
体外。方法随机，双盲，安慰剂对照研究评估了安全性…
调节剂已显示出增加功能F508DEL-CFTR的细胞表面密度
体外。方法随机，双盲，安慰剂对照研究评估了安全性…
[html][html]囊性纤维化患者和一两个PHE508DEL等位基因的VX-659- Tezacaftor- ivacaftor
…，D Waltz，F Xuan，T Young，SMRowe- 新英格兰杂志…，2018年 - 大众医疗SoC
背景下一代囊性纤维化跨膜电导调节器
（CFTR）校正VX-659，与Tezacaftor和Ivacaftor的三重组合（VX-659–
开发Tezacaftor -ivacaftor），以恢复Phe508del CFTR蛋白在…中的功能
（CFTR）校正VX-659，与Tezacaftor和Ivacaftor的三重组合（VX-659–
开发Tezacaftor -ivacaftor），以恢复Phe508del CFTR蛋白在…中的功能
[html][html]囊性纤维化患者和一两个PHE508DEL等位基因的VX-445- Tezacaftor- ivacaftor
…，，EF McKone，BW Ramsey，SMRowe… - 新英格兰杂志…，2018年 - 大众医疗SoC
背景VX-445是下一代囊性纤维化跨膜电导
旨在恢复患者PHE508DEL CFTR蛋白功能的调节剂（CFTR）校正器
用tezacaftor和ivacaftor施用囊性纤维化（VX-445 – Tezacaftor…
旨在恢复患者PHE508DEL CFTR蛋白功能的调节剂（CFTR）校正器
用tezacaftor和ivacaftor施用囊性纤维化（VX-445 – Tezacaftor…
[html][html]伴有囊性纤维化的残留功能杂合子中的Tezacaftor-植物
SMRowe，c daines，FC Ringshausen… - …英格兰杂志…，2017年 - 大众医疗SoC
背景囊性纤维化是一种由突变引起的常染色体隐性疾病
CFTR基因导致逐渐下降。一些突变的CFTR蛋白显示
残留功能并在体外响应CFTR增强剂ivacaftor，而ivacaftor…
CFTR基因导致逐渐下降。一些突变的CFTR蛋白显示
残留功能并在体外响应CFTR增强剂ivacaftor，而ivacaftor…