人类严重联合免疫缺陷(SCID)-X1疾病的基因治疗

…,,JL Casanova,p bousso,fl deist,一个菲舍尔- 科学,2000 -crience.org
严重的联合免疫缺陷– X1(SCID-X1)是X连锁的遗传疾病
特征在于T和天然杀伤(NK)淋巴细胞分化的早期阻滞。这个块是…

成功的基因治疗后,严重的不良事件,用于X连锁严重的合并免疫缺陷

…,M Cavazzana-Calvo,一个菲舍尔- 新英格兰杂志…,2003年 - 大众医疗SoC
给编辑:我们最近报道(4月18日发行)1 X-C-C-C-C-C-C-C-CHINGED纠正
通过体内,逆转录病毒介导的γC的转移……严重的联合免疫缺陷疾病…

X连锁的肛门性外胚层发育不良,免疫缺陷是由NF-κB信号传导受损引起的

…,Smholland,K Belani,DS Kumararatne,A菲舍尔… - 自然…,2001 -Nature.com
X连锁隐性肌膜外胚性发育不良的分子基础,免疫缺陷
(EDA-ID)仍然难以捉摸。在这里,我们报告了基因中的型肌差突变…

[html][html]Artemis是一种新型的DNA双链断裂修复/V(D)J重组蛋白,在人类严重的合并免疫缺陷中突变

…,,我Tezcan,o sanal,Y Bertrand,N Philippe,A菲舍尔… - Cell,2001年 - Elsevier
V(d)J重组过程确保免疫球蛋白的躯体多样化和
抗原T细胞受体编码基因。该反应是由DNA双链引发的…

严重的COVID患者的I型干扰素活性和炎症反应受损

…,C Blanc,PL Tharaux,f rozenberg,一个菲舍尔… - 科学,2020年 - 科学。org
冠状病毒疾病2019(COVID-19)的特征是不同的疾病模式
表明各种宿主免疫反应的进展。我们进行了综合免疫…

[html][html]激活诱导的胞苷脱氨酶(AID)缺乏引起高IGM综合征的常染色体隐性形式(HIGM2)

…,,LD Notarangelo,K Kinoshita,T Honjo,A菲舍尔… - Cell,2000年 - Elsevier
激活诱导的胞苷脱氨酶(AID)基因,专门在生发中表达
小鼠中心B细胞是胞苷脱氨酶家族的成员。我们在此报告…

X连锁肾上腺素肌营养不良中的慢病毒载体的造血干细胞基因治疗

…,B L'Homme,PBugnères,C Von Kalle,A菲舍尔… - 科学,2009年-Science.org
X连锁的肾上腺素肌营养不良(ALD)是一种严重的脑脱髓鞘疾病,男孩中
是由ALD蛋白缺乏引起的,三磷酸腺苷结合盒…

人β-丘脑血症基因治疗后输血独立性和HMGA2激活

…,G Socie,SChrétien,n卡地亚,p aubourg,a菲舍尔… - 自然,2010年-Nature.com
β-血红蛋白病是全球最普遍的遗传性疾病。基因
鉴于对大规模的要求,β-丘脑贫血的治疗特别具有挑战性……

家族性蜂窝状细胞淋巴虫组织细胞增多症中的孔蛋白基因缺陷

…,确定,Pa Mathew,Ji Henter,M Bennett,A菲舍尔… - 科学,1999年-Science.org
家族性嗜性淋巴淋巴虫组织细胞增多症(FHL)是一种罕见的,迅速致命的常染色体隐性
免疫疾病的特征是T细胞和巨噬细胞不受控制地激活…

[html][html]通过体内基因疗法对X连锁严重的合并免疫缺陷进行持续校正

…,R Sorensen,S Dupuis-Girod,菲舍尔… - 新英格兰杂志…,2002年 - 大众医疗SoC
背景X连接由于基因突变而导致的严重合并免疫缺陷
编码常见γ(γc)链是一种致命的疾病,可以通过同种异体干细胞来治愈…