转录后的遗传沉默BCL11A治疗镰状细胞疾病。
N Engl J Med。2021年1月21日; 384(3):205-215。doi:10.1056/nejmoa2029392。EPUB 2020 12月5日。
N Engl J Med。2021。
PMID:33283990
免费PMC文章。
临床试验。