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2021年 32
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囊性纤维化。
Ratjen F,贝尔SC,罗SM阿尔戈斯CH, Quittner爆料称,布什。 Ratjen F, et al。作者:罗sm Nat牧师说底漆。2015年5月14日,1:15010。doi: 10.1038 / nrdp.2015.10。 Nat牧师说引物》2015。 PMID:27189798 免费的PMC的文章。 审查。
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对囊性纤维化与单个Phe508del等位基因。
马米德尔顿PG,商场,Dřevinek P LC, McKone EF, Polineni D,拉姆齐BW, Taylor-Cousar杰,Tullis E, F Vermeulen, Marigowda G,麦基厘米,莫斯科维茨SM, Nair N,野蛮的J, Simard C,田年代,华尔兹D, F宣,罗SMJain R;vx17 - 445 - 102学习小组。 米德尔顿PG, et al。作者:罗sm 郑传经地中海J。2019年11月7日,381 (19):1809 - 1819。doi: 10.1056 / NEJMoa1908639。Epub 2019年10月31日。 郑传经地中海J。2019。 PMID:31697873 免费的PMC的文章。 临床试验。
囊性纤维化的未来护理:全球视角。
贝尔SC,商场,古铁雷斯H, Macek M,马奇年代,戴维斯JC, Burgel公关,Tullis E, Castanos C,卡斯特拉尼C,伯恩斯CA,卡斯卡特F, Chotirmall SH, Cosgriff R,为我,Fajac我,戈斯CH, Drevinek P,法雷尔点,Gravelle, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E,马修杰,McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ,奥茨GR,奥尼尔C, Pypops U, Raraigh KS,罗SM千瓦南部Sivam年代,斯蒂芬森,Zampoli M, Ratjen F。 贝尔SC, et al。作者:罗sm 柳叶刀和地中海。2020年1月,8 (1):65 - 124。doi: 10.1016 / s2213 - 2600 (19) 30337 - 6。Epub 2019年9月27日。 柳叶刀和地中海》2020。 PMID:31570318 免费的PMC的文章。 审查。
疗效和安全性的elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor组合方案在囊性纤维化患者F508del突变纯合子:一项双盲,随机,第三阶段试验。
Heijerman HGM McKone EF,唐尼DG,范Braeckel E,罗SM马,Tullis E,商场,翻滚JJ,拉姆齐BW,麦基厘米,Marigowda G,莫斯科维茨SM,华尔兹D, Sosnay公关,Simard C,阿卢瓦利亚N,宣F,张Y, Taylor-Cousar杰,真品KS;vx17 - 445 - 103试验。 Heijerman HGM, et al。作者:罗sm 柳叶刀》。2019年11月23日,394 (10212):1940 - 1948。doi: 10.1016 / s0140 - 6736 (19) 32597 - 8。Epub 2019年10月31日。 柳叶刀》2019。 PMID:31679946 免费的PMC的文章。 临床试验。
囊性纤维化。
罗SM,米勒年代,Sorscher EJ。 罗SM,等。 郑传经地中海J。2005年5月12日,352 (19):1992 - 2001。doi: 10.1056 / NEJMra043184。 郑传经地中海J。2005。 PMID:15888700 没有可用的抽象。
修改后的气道上皮层次结构包括CFTR-expressing ionocytes。
Montoro DT,哈伯艾尔,Biton M, Vinarsky V,林B, Birket SE,元F,陈年代,梁嗯,Villoria J, Rogel N, Burgin G, Tsankov, Waghray,走廊,Waldman J,阮L,迪翁D, Rozenblatt-Rosen O,塔塔公关,谅解备忘录H, Shivaraju M, Bihler H, Mense M, Tearney GJ,罗SM恩格尔哈特摩根富林明,Regev Rajagopal J。 Montoro DT, et al。作者:罗sm 大自然。2018年8月,560 (7718):319 - 324。doi: 10.1038 / s41586 - 018 - 0393 - 7。Epub 2018 8月1。 自然》2018。 PMID:30069044 免费的PMC的文章。
三重治疗囊肿性纤维化Phe508del门和残余功能基因型。
巴里PJ,商场妈,阿尔瓦雷斯,科伦坡C, de Winter-de Groot公里,Fajac我McBennett KA, McKone EF,拉姆齐BW, Sutharsan年代,Taylor-Cousar杰,Tullis E,阿卢瓦利亚N,小君LS,莫斯科维茨SM, Prieto-Centurion V,田年代,华尔兹D, F宣,张Y,罗SMPolineni D;vx18 - 445 - 104学习小组。 巴里PJ, et al。作者:罗sm 郑传经地中海J。2021年8月26日,385 (9):815 - 825。doi: 10.1056 / NEJMoa2100665。 郑传经地中海J。2021。 PMID:34437784 免费的PMC的文章。 临床试验。
新的和新兴的靶向治疗囊性纤维化。
Quon废话,罗SM。 Quon BS, et al。作者:罗sm BMJ。2016年3月30日,352:i859。doi: 10.1136 / bmj.i859。 BMJ。2016年。 PMID:27030675 免费的PMC的文章。 审查。
疾病修饰和生物标志物在帕金森病发展:修改或重建?
Espay AJ,氧化钾LV, Gan-Or Z, Williams-Gray CH, Bedard) PL罗SM名为《,Morgante F,法,Stecher B,考夫曼MA法瑞尔乔丹,科菲CS,史瓦西马谢尔T, Postuma RB, Strafella美联社,单例AB,巴克RA, Kieburtz K, Olanow CW, Lozano, Kordower JH, Cedarbaum JM, Brundin P, Standaert DG,朗AE。 Espay AJ, et al。作者:罗sm 神经学。2020年3月17日,94 (11):481 - 494。doi: 10.1212 / WNL.0000000000009107。Epub 2020年2月26日。 神经病学》2020。 PMID:32102975 免费的PMC的文章。 审查。
囊性纤维化患者Lumacaftor-Ivacaftor纯合子CFTR Phe508del检测。
温赖特CE、Elborn JS,拉姆齐BW Marigowda G,黄X, Cipolli M,科伦坡C,戴维斯JC, De Boeck K,水槽PA, Konstan MW, McColley SA McCoy K, McKone EF, Munck, Ratjen F,罗SM,华尔兹D,博伊尔议员;交通研究小组;交通研究小组。 温赖特CE、et al。作者:罗sm 郑传经地中海J。2015年7月16日,373(3):220 - 31所示。doi: 10.1056 / NEJMoa1409547。2015年5月17日Epub。 郑传经地中海J。2015。 PMID:25981758 免费的PMC的文章。 临床试验。
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