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Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗囊性纤维化具有单个Phe508del等位基因。
米德尔顿PG,购物中心马, Dřevínek P, Lands LC, McKone EF, Polineni D, Ramsey BW, Taylor-Cousar JL, Tullis E, Vermeulen F, Marigowda G, McKee CM, Moskowitz SM, Nair N, Savage J, Simard C, Tian S, Waltz D, Xuan F, Rowe SM, Jain R;vx17 - 445 - 102学习小组。 等。作者:购物中心马 医学杂志2019年11月7日;381(19):1809-1819。doi: 10.1056 / NEJMoa1908639。EPUB 2019年10月31日。 医学杂志。2019。 PMID:31697873 免费的PMC的文章。 临床试验。
健康捐赠者和COVID-19患者的sars - cov -2反应T细胞
Braun J, Loyal L, french tsch M, Wendisch D, Georg P, Kurth F, Hippenstiel S, Dingeldey M, Kruse B, Fauchere F, Baysal E, Mangold M, Henze L, Lauster R,购物中心马, Beyer K, Röhmel J, Voigt S, Schmitz J, Miltenyi S, Demuth I, Müller MA, Hocke A, Witzenrath M, Suttorp N, Kern F, Reimer U, Wenschuh H, Drosten C, Corman VM, Giesecke-Thiel C, Sander LE, Thiel A。 等。作者:购物中心马 自然。2020年11月; 587(7833):270-274。DOI:10.1038 / S41586-020-2598-9。EPUB 2020 7月29日。 自然》2020。 PMID:32726801
囊性纤维化治疗的未来:全球视角。
贝尔sc,购物中心马古铁雷斯H, Macek M,马奇年代,戴维斯JC, Burgel公关,Tullis E, Castanos C, C卡斯特拉尼,伯恩斯CA,卡斯卡特F, Chotirmall SH, Cosgriff R,为我,Fajac我,戈斯CH, Drevinek P,法雷尔点,Gravelle, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E,马修杰,McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ,奥茨GR,奥尼尔C, Pypops U, Raraigh KS,Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F。 陈志强等。作者:购物中心马 柳叶刀respir med。2020年1月8日(1):65-124。DOI:10.1016 / S2213-2600(19)30337-6。EPUB 2019年9月27日。 Lancet Respir Med. 2020。 PMID:31570318 审查。
Elexacaftor Plus Tezacaftor Plus Ivacafactor组合方案的疗效和安全性在囊性纤维化纯合的F508del突变:双盲,随机,第3阶段试验。
hejerman HGM, McKone EF, Downey DG, Van breeckel E, Rowe SM, Tullis E,购物中心马、Welter JJ, Ramsey BW, McKee CM, Marigowda G, Moskowitz SM, Waltz D, Sosnay PR, Simard, Ahluwalia N, Xuan F, Zhang Y, Taylor-Cousar JL, McCoy KS;vx17 - 445 - 103试验。 海杰曼等。作者:购物中心马 柳叶刀。2019年11月23日; 394(10212):1940-1948。DOI:10.1016 / s0140-6736(19)32597-8。EPUB 2019年10月31日。 柳叶刀》2019。 PMID:31679946. 免费的PMC的文章。 临床试验。
CFTR:囊性纤维化及超越。
购物中心马哈特尔D。 购物中心马等等。 EUR RESPIR J. 2014 OCT; 44(4):1042-54。DOI:10.1183 / 09031936.00228013。EPUB 2014年6月12日。 EUR RESPIR J. 2014。 PMID:24925916 免费文章。
囊性纤维化中的离子通道调节剂。
Gentzsch M,购物中心。 gentzsch m等。作者:购物中心马 胸部。2018年8月,154(2):383 - 393。doi: 10.1016 / j.chest.2018.04.036。2018年5月8日。 胸部。2018。 PMID:29750923 免费的PMC的文章。 审查。
Elexacafactor / Tezacafactor / Ivacafacter的安全性和有效性24周或更长时间的囊性纤维化和一个或多个F508del.等位基因:开放标签3期临床试验的中期结果。
Griese M,Costa S,Linnemann RW,购物中心马, McKone EF, Polineni D, Quon BS, Ringshausen FC, Taylor-Cousar JL, Withers NJ, Moskowitz SM, Daines CL。 等。作者:购物中心马 重症监护医学杂志,2021年2月1日;203(3):381-385。doi: 10.1164 / rccm.202008 - 3176勒。 《呼吸危重症护理杂志》,2021年版。 PMID:32969708. 免费的PMC的文章。 临床试验。 没有可用的抽象。
基于CRISPR的腺嘌呤编辑纠正了囊性纤维化有机体Biobank中的无意义突变。
Geurts MH, de Poel E, Amatngalim GD, Oka R, Meijers FM, Kruisselbrink E, van Mourik P, Berkers G, de winterde Groot KM, Michel S, Muilwijk D, albers BL, Mullenders J, Boj SF, Suen SWF, Brunsveld JE, Janssens HM,购物中心马、Graeber SY、van Boxtel R、van der Ent CK、Beekman JM、Clevers H。 等。作者:购物中心马 细胞干细胞。2020年4月2日; 26(4):503-510.E7。DOI:10.1016 / J.stem.2020.01.019。EPUB 2020 2月20日。 《细胞干细胞》,2020。 PMID:32084388 免费文章。
囊性纤维化:高效靶向治疗的出现和潜在的临床意义。
购物中心马,Mayer-Hamblett N,Rowe Sm。 购物中心马等等。 美国呼吸危重症护理医学杂志2020年5月15日;201(10):1193-1208。doi: 10.1164 / rccm.201910 - 1943。 《呼吸危重症护理医学杂志》,2020。 PMID:31860331 免费的PMC的文章。 审查。
vx -445- tezacaftor在囊性纤维化和1或2个Phe508del等位基因患者中的应用
Keating D, Marigowda G, Burr L, Daines C,购物中心马, McKone EF, Ramsey BW, Rowe SM, Sass LA, Tullis E, McKee CM, Moskowitz SM, Robertson S, Savage J, Simard C, Van Goor F, Waltz D, Xuan F, Young T, Taylor-Cousar JL;vx16 - 445 - 001学习小组。 引用本文:基廷等。作者:购物中心马 n engl J Med。2018年10月25日; 379(17):1612-1620。DOI:10.1056 / NEJMOA1807120。EPUB 2018年10月18日。 n engl J Med。2018年。 PMID:30334692 免费的PMC的文章。 临床试验。
282.结果